Comunicado. La Anvisa (Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria) de Brasil informó que otorgó el registro de Elevidys (delandistrógeno moxeparvoveque) a la empresa Produtos Roche Químicos e Farmacêuticos SA. Se trata del primer medicamento de terapia génica aprobado en Brasil para el tratamiento de niños ambulatorios (que aún pueden caminar) de cuatro a siete años con distrofia muscular de Duchenne. (DMD). El registro fue publicado en el Diario Oficial de la Unión de dicho país.
Para pacientes mayores de siete años y que han perdido la capacidad de moverse funcionalmente, aunque con algunas dificultades o limitaciones, los datos disponibles son limitados y aún no son suficientes para verificar el beneficio del uso del producto.
Además, cabe señalar que existen contraindicaciones para pacientes con deleciones (pérdida de parte de un cromosoma) en los exones 8 y/o 9 del gen DMD o con títulos elevados de anticuerpos contra el vector viral. Los exones son regiones específicas del ADN del paciente.
El registro se otorgó de manera excepcional, de conformidad con el artículo 30 de la Resolución del Consejo Colegiado (RDC) 505/2021, debido a la gravedad de la DMD, enfermedad rara y debilitante, y la falta de alternativas terapéuticas para los pacientes.
La autoridad sanitaria informó que la distrofia muscular de Duchenne es una afección genética rara y grave que empeora con el tiempo y provoca el debilitamiento y deterioro de los músculos del cuerpo del paciente. La enfermedad se produce debido a un gen defectuoso que resulta en la ausencia de distrofina, una proteína que ayuda a mantener intactas las células musculares del cuerpo. Como resultado de este defecto genético, las personas con DMD pueden experimentar síntomas como dificultad para caminar y correr, caídas frecuentes, fatiga, dificultades de aprendizaje, problemas cardíacos (debido al impacto en el funcionamiento del músculo cardíaco) y problemas respiratorios (debido a debilitamiento de los músculos respiratorios).
Los síntomas de debilidad muscular asociados con la DMD generalmente comienzan en la niñez, a menudo entre los 3 y 6 años de edad. Sin embargo, después del pico de aproximadamente 6 años de edad, incluso con el uso de medicamentos corticosteroides, la función muscular en individuos con DMD comienza a deteriorarse debido al daño muscular progresivo. La DMD afecta principalmente a los hombres y, en casos raros, puede afectar a las mujeres. A medida que avanza la enfermedad, pueden ocurrir problemas cardíacos y respiratorios potencialmente mortales.
La mayoría de los enfoques terapéuticos actuales tratan los síntomas de la enfermedad. Los tratamientos incluyen medicamentos corticosteroides para retardar la progresión de la debilidad muscular, programas de estiramiento y ejercicio, y el uso de equipos como aparatos ortopédicos o una silla de ruedas a medida que caminar se vuelve más difícil.
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