Comunicado. BioMarin Pharmaceutical anunció que el ensayo de fase 3 PEGASUS, que evalúa PALYNZIQ (pegvaliasa-pqpz), cumplió su criterio principal de valoración de eficacia, demostrando una reducción estadísticamente significativa de los niveles de Phe en sangre en adolescentes de 12 a 17 años con fenilcetonuria (PKU), en comparación con la dieta sola. Los resultados de seguridad coincidieron con el perfil conocido del medicamento. PALYNZIQ es la primera y única terapia enzimática aprobada para el tratamiento de adultos con PKU.
Los resultados detallados del estudio PEGASUS se presentarán en una próxima reunión médica y se enviarán a las autoridades sanitarias mundiales a finales de este año para solicitar una ampliación de la etiqueta de PALYNZIQ para incluir a los adolescentes.
“Durante más de dos décadas, BioMarin ha logrado avances significativos para las personas con PKU: fue pionero en el primer tratamiento, introdujo una nueva opción significativa con PALYNZIQ y continuó innovando a medida que avanzamos en nuestra línea de investigación. Nos anima ver estos datos positivos que refuerzan ese legado y demuestran cómo PALYNZIQ puede impactar a los adolescentes en su transición a la vida adulta”, afirmó Greg Friberg, vicepresidente ejecutivo y director de investigación y desarrollo de BioMarin.
Y agregó: “Esperamos compartir estos datos con la comunidad científica y presentarlos a los organismos reguladores globales con el objetivo de que PALYNZIQ esté disponible para las personas más jóvenes con PKU”.
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