Pfizer publica información actualizada de estudio fase 3 de terapia génica para distrofia muscular de Duchenne

Comunicado. Pfizer anunció que CIFFREO, un estudio de fase 3 global, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa la terapia génica en investigación con minidistrofina, fordadistrogene movaparvovec, en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD), no alcanzó su criterio de valoración principal de mejora en la función motora entre niños de cuatro a siete años de edad tratados con terapia génica en comparación con placebo.

El criterio de valoración principal en el análisis final se evaluó mediante el cambio en la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA) un año después del tratamiento. Los criterios de valoración secundarios clave, incluida la velocidad de carrera/caminata de 10 metros y el tiempo para elevarse desde la velocidad del suelo, tampoco mostraron una diferencia significativa entre los participantes tratados con fordadistrogene movaparvovec y placebo.

El perfil de seguridad general de fordadistrogene movaparvovec en el ensayo CIFFREO fue manejable, con eventos adversos en su mayoría de leves a moderados y eventos adversos graves relacionados con el tratamiento que generalmente respondieron al manejo clínico.

“Estamos muy decepcionados de que estos resultados no demostraran la mejora relativa en la función motora que esperábamos. Planeamos compartir resultados más detallados del estudio en próximas reuniones médicas y de defensa del paciente, con el objetivo de garantizar que los aprendizajes de este ensayo puedan ayudar a mejorar la investigación clínica futura y el desarrollo de opciones de tratamiento que puedan mejorar la atención de los niños que viven con distrofia muscular de Duchenne”, dijo Dan Levy, jefe de desarrollo para la distrofia muscular de Duchenne, Pfizer.

 

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