Comunicado. Unravel Biosciences, empresa de terapias habilitadas con inteligencia artificial que surgió de la Universidad de Harvard para desarrollar medicamentos para enfermedades complejas, y The Jackson Laboratory (JAX), pionero en el descubrimiento de soluciones genómicas precisas para enfermedades, anunciaron el inicio de una colaboración para agilizar e identificar de manera eficiente candidatos a medicamentos prometedores para el desarrollo clínico.
Unravel utilizará su plataforma patentada de descubrimiento de fármacos BioNAV y la amplia experiencia de JAX en modelado de enfermedades preclínicas para identificar posibles fármacos y nuevos objetivos farmacológicos en múltiples enfermedades. La colaboración priorizará los fármacos ya aprobados que tienen el potencial de ser reutilizados para otras enfermedades, lo que facilitará una rápida traducción clínica y un impacto beneficioso a corto plazo para los pacientes.
“Estamos encantados de colaborar con JAX en este esfuerzo multiprograma clave para abordar de manera eficiente múltiples enfermedades raras. Al iterar sin problemas entre modelos preclínicos y análisis computacionales avanzados de conjuntos de datos multimodales, estamos revolucionando el tiempo, el costo y el riesgo del descubrimiento de fármacos para permitir una rápida traducción clínica y la reducción de riesgos para los pacientes que los necesitan”, afirmó Richard Novak, cofundador y director ejecutivo de Unravel.
La primera enfermedad que se estudiará en el marco de la colaboración será la hemiplejia alternante de la infancia (AHC), un trastorno poco frecuente del desarrollo neurológico que se caracteriza por episodios repetidos de debilidad o parálisis que conducen a la hemiplejia o la cuadriplejia. Se estima que la AHC se produce en aproximadamente una de cada un millón de nacimientos y está causada por mutaciones en el gen ATP1A3. Unravel generará datos RNASeq a partir de los modelos de ratón relevantes para la enfermedad ATP1A3 de JAX y analizará los datos utilizando la plataforma BioNAV de Unravel para generar resultados in silico de candidatos terapéuticos prometedores. Estos candidatos a fármacos se evaluarán luego en los modelos preclínicos de JAX para comprobar su eficacia, así como para informar sobre la selección de dosis para las pruebas clínicas.
“Nuestra colaboración con Unravel Biosciences es muy significativa para los pacientes y las fundaciones a las que servimos. Validar los avances de Unravel en nuestros modelos de ratones específicos para cada paciente tiene el potencial de proporcionar beneficios inmediatos a los pacientes y allanar el camino para futuras terapias genéticas dirigidas. También creemos que vincular nuestros recursos científicos crea una navegación más fluida para los pacientes y sus familias” afirmó Cat Lutz, vicepresidenta del Centro Traslacional de Enfermedades Raras de JAX.
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