Comunicado. Biohaven, compañía biofarmacéutica global en etapa clínica enfocada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias para tratar una amplia gama de enfermedades raras y comunes, proporcionó una actualización sobre los programas de desarrollo de taldefgrobep alfa en atrofia muscular espinal (AME) y obesidad.
En el estudio RESILIENT SMA, taldefgrobep mostró mejoras clínicamente significativas en la función motora en todos los puntos temporales en la escala de medición de la función motora-32 (MFM-32), pero el grupo de tratamiento no se separó estadísticamente en el resultado primario a las 48 semanas en comparación con el grupo placebo + estándar de atención (SOC). Se observaron señales de eficacia en subgrupos clínicamente relevantes y definidos por biomarcadores, incluidos aquellos relacionados con la edad, el estado ambulatorio, la terapia de base y la presencia de miostatina al inicio. Cabe destacar que hubo un subgrupo inesperadamente grande (35 %) de sujetos sin niveles mensurables de miostatina al inicio y desequilibrios en algunos factores genéticos (número de copias de SMN2, raza) en todos los grupos de tratamiento.
La AME afecta a diversas poblaciones, pero su epidemiología genética y las tasas de portadores varían según la raza o la etnia, con una prevalencia más de dos veces mayor en las poblaciones caucásicas en comparación con las no caucásicas. Los análisis de subgrupos preespecificados por raza y etnia demostraron que la población de estudio más grande (87% caucásicos; n = 180) mostró una mejora de 2.2 puntos con respecto al valor inicial con el tratamiento con taldefgrobep en el MFM-32 en la semana 48 en comparación con una mejora de 1.1 puntos con respecto al valor inicial en el grupo placebo + SOC correspondiente (p < 0.039). La mejora asociada con taldefgrobep en este subgrupo aumentó aún más a un cambio ajustado por placebo de 1,4 puntos con respecto al valor inicial (p = 0.02) cuando se analizó por sujetos que tenían niveles de miostatina medibles al inicio.
Cliff Bechtold, director de desarrollo de Taldefgrobep y presidente de Biohaven Ireland, comentó: “La AME es una enfermedad rara devastadora y, aunque nos decepciona que taldefgrobep no haya logrado una diferencia estadísticamente significativa en la amplia población del estudio en el MFM-32, nos alienta que un subgrupo mayoritario haya mostrado un beneficio del tratamiento en comparación con el grupo placebo. El efecto del tratamiento observado en la función motora, que tuvo una magnitud similar en el MFM-32 después de 1 año de tratamiento que las terapias aprobadas (es decir, risdiplam), junto con la sólida evidencia de biomarcadores de compromiso del objetivo, sugiere que taldefgrobep puede desempeñar un papel potencialmente beneficioso en un subgrupo mayoritario de la población de pacientes con AME. Además, taldefgrobep demostró un importante efecto beneficioso en la composición corporal que respalda nuestros planes de acelerar el desarrollo en poblaciones más amplias con obesidad”.
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