Comunicado. Recientemenete, el personal sanitario de todo el mundo se enfrenta a un aumento de las enfermedades y muertes relacionadas con el calor. Y, al respecto, la OMS celebra en Budapest su 7ª Conferencia Ministerial sobre Medioambiente y Salud, para diseñar un plan de acción.

Expertos en la materia han informado que el planeta Tierra ha vivido los dos días más calurosos de la historia de la humanidad, desde que existen datos y consideran a las altas temperaturas como un efecto de la crisis del cambio climático, algo que causa inquietud entre los responsables de salud.

Hans Henri P. Kluge, director regional de la OMS para Europa, aseguró: “Siempre digo que la crisis climática es una crisis sanitaria. Está haciendo retroceder, o puede hacer retroceder, 50 años de avances en salud pública. Pondré un ejemplo: hace dos días, el mundo registró la temperatura más alta de la historia, 17,01 grados centígrados de media global. En nuestra región, el año pasado se registró el verano más caluroso, con más de 20 mil personas fallecidas, innecesariamente”.

La OMS instó a los países deben actuar para prevenir los peores efectos del cambio climático sobre la salud de la población mundial, y garantizar el buen funcionamiento de los sistemas sanitarios.

 

 

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12 países africanos recibirán vacuna contra la malaria

FDA aprueba terapia génica de BioMarin para adultos con hemofilia A grave

 

Comunicado. La Alianza Global para la Vacunación (Gavi) de conjunto con organizaciones internacionales, informó que 12 países africanos recibirán 18 millones de dosis de la primera vacuna contra la malaria en los próximos dos años. Entre los países se encuentran: Benin, Burkina Faso, Burundi, Camerún, República Democrática del Congo, Liberia, Níger, Sierra Leona y Uganda.

La vacuna RTS,S/AS01 se ha administrado a más de 1.7 millones de niños en Ghana, Kenia y Malawi desde 2019 y ha demostrado ser segura y eficaz, lo que ha resultado en una reducción sustancial de la malaria grave y una caída en las muertes infantiles”, acotó la OMS.

Con base en información del organismo mundial, para distribuir la vacuna se han tenido en cuenta los principios que describe el marco para la asignación de un suministro limitado de vacunas contra la malaria, que favorece las áreas más necesitadas y donde el riesgo de la enfermedad y de muertes en niños es mayor.

“Esta vacuna tiene el potencial de tener un gran impacto en la lucha contra la malaria, y cuando se implementa ampliamente junto con otras intervenciones, puede prevenir decenas de miles de muertes en el futuro cada año. Si bien trabajamos con los fabricantes para ayudar a aumentar el suministro, debemos asegurarnos de que las dosis que tenemos se utilicen de la manera más efectiva posible, lo que significa aplicar todos los aprendizajes de nuestros programas piloto a medida que ampliamos a un nuevo total de 12 países”, dijo Thabani Maphosa, directora general de Entrega de Programas de País en Gavi, la Alianza de Vacunas.

Cabe indicar que la malaria sigue siendo una de las enfermedades más mortales de África, matando a casi medio millón de niños menores de 5 años cada año y representando aproximadamente 95% de los casos de malaria en el mundo y 96% de las muertes en 2021.

 

 

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FDA aprueba terapia génica de BioMarin para adultos con hemofilia A grave

Sanofi informa cómo las tecnologías digitales aceleran su proceso de descubrimiento y desarrollo de fármacos

 

Comunicado. BioMarin Pharmaceutical anunció que la FDA aprobó su terapia génica ROCTAVIAN (valoctocogén roxaparvovec-rvox) para el tratamiento de adultos con hemofilia A grave (deficiencia congénita de factor VIII (FVIII) con actividad de FVIII < 1 UI/dl) sin anticuerpos contra el serotipo 5 del virus adenoasociado (AAV5) detectados por una prueba aprobada por la autoridad sanitaria estadounidense.

La infusión de dosis única es la primera terapia génica aprobada para la hemofilia A grave en Estados Unidos. ROCTAVIAN fue aprobado por primera vez por la EMA en agosto de 2022.

La compañía farmacéutica indicó que la hemofilia A es una condición genética de por vida causada por una mutación en el gen responsable de producir una proteína llamada FVIII, que es necesaria para la coagulación de la sangre. Cuando la cantidad es muy deficiente, la afección pone a las personas con hemofilia A en riesgo de sufrir hemorragias dolorosas y potencialmente mortales, que pueden ocurrir espontáneamente. Con el estándar de atención actual, las personas se someten a una terapia preventiva de por vida, recibiendo infusiones o inyecciones a intervalos de rutina engorrosos para mantener suficiente factor de coagulación en el torrente sanguíneo para prevenir hemorragias.

“ROCTAVIAN está diseñado para reemplazar la función del gen mutado, lo que permite que las personas con hemofilia A severa produzcan su propio FVIII y, por lo tanto, limiten los episodios de sangrado”.

“La aprobación de hoy de ROCTAVIAN se basa en el historial comprobado de BioMarin de avances en tratamientos que se enfocan en la causa subyacente de afecciones genéticas potencialmente mortales, que ha producido ocho terapias comerciales mejores o primeras en su clase. Nos enorgullece ofrecer ahora a los adultos con hemofilia A grave una opción de tratamiento de dosis única por única vez. Estamos especialmente agradecidos con la comunidad de trastornos hemorrágicos por su apoyo a este programa, y con todos los pacientes y proveedores de atención médica que participaron en nuestros ensayos clínicos”, dijo Jean-Jacques Bienaimé, presidente y director ejecutivo de BioMarin.

 

 

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Sanofi informa cómo las tecnologías digitales aceleran su proceso de descubrimiento y desarrollo de fármacos

Bavarian Nordic informa resultados principales fase 3 de su candidata a vacuna de refuerzo contra Covid-19

 

Comunicado. Diane Wuest, directora global de Investigación y Desarrollo Digital de Sanofi, y su equipo indican cómo están revolucionando el statu quo al asociarse con equipos de I+D para trabajar en nuevas formas de infundir tecnología digital en la ciencia, desde el banco hasta la clínica.

Cuando se trata de investigación y desarrollo (I+D) clínico en la industria farmacéutica, la velocidad importa; cada retraso es un revés para los pacientes que tienen la esperanza de encontrar otra opción que los ayude a manejar su enfermedad de manera más efectiva. A pesar de este sentido de urgencia y responsabilidad, todavía se necesitan más de diez años en promedio para que un candidato de Fase 1 progrese hacia la aprobación regulatoria y esté disponible para los pacientes.

“Después de ver a alguien cercano a mí diagnosticado con la enfermedad de Alzheimer desvanecerse lentamente, perdiendo la memoria y la cognición, dediqué mi investigación de postgrado a mejorar nuestra comprensión de sus efectos en el cerebro y cómo la terapia podría ayudar algún día. Cuanto más investigaba, más me daba cuenta de que la enfermedad de Alzheimer, y muchas otras enfermedades, son demasiado complejas y matizadas para resolverlas mediante la realización de experimentos que consumen mucho tiempo para probar hipótesis una a la vez. Período. Reconocí que necesitamos tecnología avanzada para ayudarnos a ser más específicos y eficientes en nuestra búsqueda de fármacos candidatos que eventualmente podrían convertirse en tratamientos”, señala Wuest.

Hoy en día, la ingeniera química convertida en tecnóloga y su equipo están trabajando para integrar las capacidades digitales en las actividades diarias de I+D para que los tratamientos lleguen más rápido a quienes los necesitan. “Hasta ahora, nuestra integración de lo digital y la I+D ya está produciendo resultados en todo el ciclo de I+D”, dijo Wuest y compartió que las herramientas digitales que el equipo está implementando están reduciendo días a meses del ciclo de innovación tradicional.

Uno de los desafíos en el desarrollo de nuevas terapias ha sido la falta de objetivos farmacológicos que puedan ayudar a grandes segmentos de poblaciones de pacientes. Las enfermedades son complejas, y la única forma en que los científicos validan un objetivo ha sido tradicionalmente a través de la experimentación, lo que requiere mucho tiempo y esfuerzo. Para ayudar a impulsar esa búsqueda de nuevos tratamientos, Wuest y su equipo han aplicado inteligencia artificial (IA) para ayudar a extraer conjuntos de datos más grandes para nuevos objetivos. La IA puede abordar las complejidades de las enfermedades e identificar entidades moleculares (un gen, una proteína, un ARNm o alguna otra molécula) que podrían ser un objetivo eficaz sin experimentación. No solo eso, sino que puede predecir posibles efectos secundarios antes de la experimentación. En última instancia, está evitando que nuestros científicos caigan en menos callejones sin salida en sus esfuerzos de I+D.

 

 

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