Comunicación. Clark Pan, vicepresidente de bioterapéutica y medicina genética de AbbVie explica el enfoque de la empresa hacia la medicina genética. Durante los últimos 30 años, Pan ha sido testigo en primera fila de la fascinante evolución de la investigación en medicinas genéticas.
El campo, que se centra en el uso de información genética para tratar o curar enfermedades, surgió por primera vez en la década de 1970. Pero, cuando era un joven científico a principios de la década de 2000, Pan vio cómo la ciencia entraba en una llamada edad oscura tras una serie de reveses.
Sin embargo, las recientes aprobaciones para enfermedades genéticas raras y descubrimientos fundamentales (como la tecnología de edición genética CRISPR y las vacunas basadas en ARNm) han provocado un renacimiento.
“La gente se volvió verdaderamente creyente en los últimos 10 años cuando se empezaron a ver impactos realmente dramáticos para los pacientes emergentes, como los ciegos que pudieron volver a ver y los bebés que inicialmente no se esperaba que vivieran más allá de los 2 años, ahora pueden vivir mucho más tiempo”, indica.
Gracias a una ola de avances e inversiones constantes, hoy en día los medicamentos genéticos están más preparados que nunca para transformar la vida de los pacientes. Nos sentamos a una sesión de preguntas y respuestas con Pan para conocer por qué y explorar cómo AbbVie está utilizando las tecnologías y plataformas de medicina genética para encontrar tratamientos y posibles curas para los pacientes.
Pan señala que la medicina genética se refiere a los materiales genéticos, es decir, ADN o ARN, que se utilizan para tratar o curar enfermedades. Estos materiales actúan modificando, silenciando o reemplazando genes defectuosos que provocan enfermedades o instruyendo a las células para que produzcan proteínas que puedan ayudar a combatirlas.
“Para crear estas terapias no solo se necesita material genético, sino también un vector, o un vehículo para transmitir la información genética. Los vectores más populares hoy en día son los vectores de tipo viral. Los vectores similares a virus son proteínas derivadas de virus, como el virus adenoasociado (AAV) y los lentivirus, que encapsulan y transportan material genético a las células de los pacientes. Si bien los vectores pueden derivarse de un virus, también pueden estar hechos de un polímero de sustancias químicas. Un ejemplo es una nanopartícula lipídica, un tipo de vector que también se está estudiando en este campo”, afirmó.
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