Comunicado. La FDA aprobó Ryoncil (remestemcel-L-rknd), una terapia con células estromales mesenquimales (MSC) derivadas de médula ósea alogénica (donante) indicada para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a esteroides (SR-aGVHD) en pacientes pediátricos de dos meses de edad o más.
Ryoncil es la primera terapia con células madre mesenquimales aprobada por la FDA. Contiene células madre mesenquimales, que son un tipo de célula que puede tener varias funciones en el organismo y puede diferenciarse en muchos otros tipos de células. Estas células madre mesenquimales se aíslan de la médula ósea de donantes humanos adultos sanos.
“La decisión de la FDA marca un hito importante en el uso de terapias innovadoras basadas en células para tratar enfermedades potencialmente mortales con efectos devastadores para los pacientes, incluidos los niños. Esta primera aprobación de una terapia con células estromales mesenquimales demuestra el compromiso de la FDA de apoyar el desarrollo de productos seguros y eficaces que podrían mejorar la calidad de vida de los pacientes con síntomas que no responden a otras terapias”, dijo Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER) de la FDA.
Cabe mencionar que la enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a los esteroides es una afección grave y potencialmente mortal que puede presentarse como una complicación del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (sanguíneas) (alo-TCMH). En el alo-TCMH, un paciente recibe células madre hematopoyéticas de un donante sano para reemplazar sus propias células madre y formar nuevas células sanguíneas, un procedimiento que a menudo se realiza como parte del tratamiento de ciertos tipos de cánceres de la sangre, trastornos sanguíneos o trastornos del sistema inmunológico.
La seguridad y eficacia de Ryoncil se evaluaron en un estudio multicéntrico de un solo brazo en 54 participantes pediátricos con SR-aGVHD después de someterse a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas. Los participantes del estudio recibieron una infusión intravenosa de Ryoncil dos veces por semana durante cuatro semanas consecutivas, para un total de ocho infusiones. La condición basal de cada participante del estudio se analizó utilizando los Criterios del Índice de Gravedad del Registro Internacional de Trasplante de Sangre y Médula Ósea (IBMTR) para evaluar qué órganos se han visto afectados y la gravedad general de la enfermedad.
La eficacia de Ryoncil se basó principalmente en la tasa y la duración de la respuesta al tratamiento 28 días después de iniciar el tratamiento. Los participantes del estudio que tuvieron una respuesta parcial o mixta al tratamiento (es decir, una mejoría en un órgano sin cambios (parcial) o un empeoramiento (mixta) en otro órgano) recibieron infusiones adicionales una vez por semana durante cuatro semanas más. Dieciséis participantes del estudio (30%) tuvieron una respuesta completa al tratamiento 28 días después de recibir Ryoncil, mientras que 22 participantes del estudio (41%) tuvieron una respuesta parcial.
Las reacciones adversas más frecuentes en los participantes del estudio que recibieron Ryoncil fueron infecciones, fiebre, hemorragia, edema, dolor abdominal e hipertensión. Pueden producirse complicaciones como hipersensibilidad y reacciones agudas a la infusión, transmisión de enfermedades o agentes infecciosos y formación de tejido ectópico después del tratamiento con Ryoncil.
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