Comunicado. AskBio, empresa de terapia génica, anunció el avance del ensayo clínico de fase 1/fase 2 LION-CS101 de la terapia génica en investigación AB-1003 en pacientes con distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 (LGMD2I/R9), con la administración de la primera dosis de la segunda cohorte.
La recomendación de avanzar a la segunda cohorte se produjo tras la revisión del Comité de Monitoreo de Seguridad de Datos (CMDS) de la actividad de reclutamiento del ensayo y los informes de seguridad de la primera cohorte, que determinaron la seguridad de proceder a la segunda. Los CMDS son grupos independientes de expertos designados para revisar periódicamente la información de los ensayos clínicos. Estas revisiones suelen incluir evaluaciones de riesgo-beneficio y el seguimiento de eventos adversos de seguridad graves o inesperados, junto con cualquier beneficio significativo de las terapias.
El ensayo clínico LION-CS101 es un ensayo clínico doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo y con escalada de dosis para evaluar la seguridad de la terapia génica con AB-1003 en participantes adultos (de 18 a 65 años) con confirmación genética de LGMD2I/R9. El ensayo incluye dos cohortes secuenciales de dosis escalonada. Los participantes adultos diagnosticados con LGMD2I/R9 recibirán una infusión intravenosa única de AB-1003 o placebo.
El ensayo clínico se inició en 2023. Incluirá hasta 14 participantes en seis centros de Estados Unidos. Dos participantes de la primera cohorte permanecerán en el estudio hasta su finalización. La inscripción para la segunda cohorte está en curso.
AskBio ha recibido la designación de enfermedad pediátrica rara (RPDD), la designación de medicamento huérfano (ODD) y la designación de vía rápida (FTD) para AB-1003 para el posible tratamiento de LGMD2I/R9 de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). Estas designaciones sirven como un claro reconocimiento de la importante necesidad médica no satisfecha en LGMD2I/R9, para la cual no existe una terapia aprobada.
“La administración de la primera dosis al primer participante de la cohorte dos marca un hito importante para el ensayo, ya que continúa la inscripción para LION-CS101. Nos anima la recomendación del DSMB de avanzar en nuestro estudio, tras su exhaustiva evaluación de AB-1003 en la cohorte uno, y estamos entusiasmados por continuar con la segunda cohorte”, declaró Canwen Jiang, director de Desarrollo y director Médico de AskBio.
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