Comunicado. Biogen y Stoke Therapeutics anunciaron una colaboración para el desarrollo y la comercialización de zorevunersen, un posible medicamento modificador de la enfermedad de primera clase en desarrollo para el tratamiento del síndrome de Dravet (una epilepsia genética), en todos los territorios fuera de Estados Unidos, Canadá y México.
Zorevunersen es un oligonucleótido antisentido (ASO) en investigación que se dirige al gen SCN1A, la causa subyacente de la mayoría de los casos de síndrome de Dravet. Stoke anunció recientemente sus planes de iniciar un estudio de registro de fase 3 global de zorevunersen (EMPEROR) tras la exitosa alineación con las agencias regulatorias en Estados Unidos, Europa y Japón. El estudio está previsto para iniciarse en el segundo trimestre de 2025, y se espera una lectura de datos fundamental en la segunda mitad de 2027, que se anticipa que respaldará las presentaciones regulatorias globales.
Aún quedan necesidades de tratamiento no satisfechas para los pacientes con síndrome de Dravet, una encefalopatía genética grave, epiléptica y del desarrollo que se caracteriza por convulsiones graves y recurrentes, así como por importantes alteraciones cognitivas y conductuales. No existen terapias modificadoras de la enfermedad aprobadas para el síndrome de Dravet, que es difícil de tratar y tiene un mal pronóstico a largo plazo. En la actualidad, se estima que hasta 38.000 personas viven con síndrome de Dravet en Estados Unidos, el Reino Unido, los cuatro países de la Unión Europea y Japón.
“Con la amplia experiencia de Biogen en neurología y su trayectoria de éxito en la comercialización de medicamentos modificadores de la enfermedad de alto valor para enfermedades genéticas raras a nivel mundial, nuestro objetivo es liderar el tratamiento del síndrome de Dravet hacia una nueva era al ofrecer zorevunersen a todos los pacientes que podrían beneficiarse. Además, esta colaboración proporciona flujos de efectivo que, cuando se combinan con la posición financiera de Stoke, respaldan a la empresa hasta mediados de 2028”, afirmó Edward M. Kaye, director ejecutivo de Stoke Therapeutics.
Por su parte, Priya Singhal, directora de Desarrollo de Biogen, indicó: “Esta colaboración amplía nuestra cartera de productos en fase avanzada con la incorporación de un medicamento en investigación modificador de la enfermedad listo para la fase 3 y nos permite aprovechar nuestra experiencia en la comercialización de productos para enfermedades raras y nuestra presencia global. Las reducciones en las convulsiones en pacientes que ya reciben medicamentos de atención estándar, junto con las mejoras en múltiples medidas de cognición y comportamiento, demuestran el potencial de zorevunersen como el primer medicamento modificador de la enfermedad que aborda la causa subyacente del síndrome de Dravet”.
Stoke seguirá liderando el desarrollo global y conservará los derechos exclusivos de desarrollo y comercialización de zorevunersen en Estados Unidos, Canadá y México. Biogen recibirá los derechos exclusivos para comercializar zorevunersen en el resto del mundo. Al cierre de esta transacción, Stoke recibirá un pago inicial de 165 mdd. Las partes compartirán los costos externos de desarrollo clínico de zorevunersen (30% Biogen; 70% Stoke). Además, Stoke puede recibir hasta 385 mdd en pagos por hitos comerciales y de desarrollo. Stoke también será elegible para recibir regalías escalonadas que van desde dos dígitos bajos hasta dos dígitos altos sobre las ventas netas potenciales en el territorio de Biogen.
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