Comunicado. BioMarin Pharmaceutical anunció la presentación de nuevos datos de un análisis dirigido por investigadores del estudio de fase 2 111-205, que demuestra que los niños con acondroplasia tratados con VOXZOGO experimentaron aumentos en la longitud ósea mientras mantenían la fortaleza ósea.
“Con miles de niños tratados desde su aprobación, la amplitud y profundidad de los datos recopilados en nuestros ensayos demuestran la seguridad y los beneficios de VOXZOGO en niños de todas las edades, incluidos los menores de 5 años que han recibido VOXZOGO durante hasta cuatro años. El CNP está surgiendo como un regulador natural y holístico del desarrollo de la estatura, y los datos de seguridad y eficacia presentados hasta la fecha ilustran el impacto positivo de VOXZOGO en el crecimiento óseo, la proporcionalidad y la calidad de vida. Basándonos en esta amplia evidencia, estamos acelerando el desarrollo de VOXZOGO en una multitud de afecciones relacionadas con el crecimiento con una importante necesidad no satisfecha”, afirmó Hank Fuchs, presidente de Investigación y Desarrollo Mundial de BioMarin.
Los resultados de un análisis dirigido por investigadores del estudio de Fase 2 111-205 de BioMarin encontraron que los niños que recibieron VOXZOGO (n = 30) tuvieron aumentos significativos en la longitud del hueso y el área cortical metacarpiana después de aproximadamente cinco años de terapia, lo que sugiere que el tratamiento permitió que el hueso permaneciera fuerte a medida que se alargaba.
Los datos observados en los estudios de fase 3 111-301 y 111-302 sugieren que VOXZOGO puede tener el potencial de mejorar la calidad de vida relacionada con la salud entre los niños con acondroplasia, particularmente en aspectos asociados con el funcionamiento físico, un resultado de importancia significativa para los niños y las familias afectadas por la acondroplasia. Los datos de la fase 2 y la fase 3 también demostraron efectos positivos consistentes en el crecimiento lineal y la mejora de la proporcionalidad en niños de todas las edades con potencial de crecimiento, con un seguimiento realizado hasta cuatro años después del inicio del tratamiento con VOXZOGO.
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