Comunicado. Takeda anunció que la Comisión Europea (CE) aprobó ADZYNMA (ADAMTS13 recombinante) para el tratamiento de la deficiencia de ADAMTS13 en niños y pacientes adultos con púrpura trombocitopénica trombótica congénita (PTTc).
ADZYNMA es ahora la primera y única terapia de reemplazo enzimático en la Unión Europea (UE) específicamente para el tratamiento de la PTTc. Esta aprobación incluye la confirmación de la designación de medicamento huérfano y sigue una opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano.
La PTTc es un trastorno de coagulación sanguínea crónico y muy poco frecuente causado por una deficiencia de la enzima ADAMTS13. Se asocia con eventos agudos y síntomas crónicos debilitantes o manifestaciones de púrpura trombocitopénica trombótica (PTT), que pueden incluir trombocitopenia, anemia hemolítica microangiopática, manifestaciones renales, accidente cerebrovascular y dolor abdominal. Si no se tratan, los eventos agudos de PTT tienen una tasa de mortalidad de >90%.
“Un siglo después del descubrimiento científico de la PTTc, aún quedan necesidades no satisfechas importantes para los pacientes que siguen enfrentándose a eventos agudos potencialmente mortales y síntomas crónicos debilitantes con opciones de tratamiento limitadas. Esta aprobación marca el primer tratamiento específicamente indicado para abordar la causa raíz de la enfermedad: la deficiencia de ADAMTS13. Basándonos en nuestro legado de 70 años de innovación en trastornos sanguíneos raros, estamos orgullosos de ofrecer ADZYNMA a los pacientes con PTTc en la UE y seguimos comprometidos con brindar medicamentos innovadores a los pacientes con enfermedades raras con grandes necesidades no satisfechas”, afirmó Ricardo Marek, presidente de la Unidad de Negocios de Europa y Canadá de Takeda.
La aprobación de la CE estuvo respaldada por la totalidad de la evidencia proporcionada por el análisis provisional de los datos de eficacia, farmacocinética, seguridad y tolerabilidad del primer ensayo de fase 3 aleatorizado, controlado, abierto y cruzado en cTTP, así como por los datos de seguridad y eficacia del ensayo de continuación. Datos del ensayo de fase 3 (NCT03393975) fueron publicados en The New England Journal of Medicineen mayo de 2024.
ADZYNMA demostró un perfil de seguridad favorable en comparación con las terapias basadas en plasma. Las reacciones adversas más frecuentes (incidencia >10%) fueron dolor de cabeza, diarrea, mareos, infección de las vías respiratorias superiores, náuseas y migraña. Takeda está investigando ADAMTS13 recombinante en adultos con púrpura trombocitopénica trombótica inmunomediada (PTTI), la forma adquirida de PTT, en un ensayo de fase 2b en curso (NCT05714969).
