Agencias. La FDA otorgó la designación de medicamento huérfano a neflamapimod, el principal fármaco en investigación de la compañía CervoMed, para el tratamiento de la demencia frontotemporal, una enfermedad neurodegenerativa rara y debilitante. Esta designación es un importante paso para el medicamento, que actualmente se está evaluando en un ensayo clínico de fase IIb para tratar la demencia en etapa temprana con cuerpos de Lewy. El ensayo, denominadoRewinD-LB (NCT05869669), está investigando el fármaco en 159 pacientes y se espera que los resultados principales sean publicados el próximo mes.
La noticia fue bien recibida por el mercado, con el precio de las acciones de CervoMed experimentando un aumento del 14.6%. Las acciones pasaron de 7.98 dólares al cierre del mercado el 26 de noviembre a 9.15 dólares el 27 de noviembre, lo que refleja un optimismo renovado sobre el potencial del fármaco. John Alam, director ejecutivo de CervoMed, destacó que la empresa planea avanzar con neflamapimod hacia un ensayo de fase III a mediados de 2025, con una posible presentación reglamentaria en 2027, sujeto a los resultados positivos del ensayo RewinD-LB.
El neflamapimod ha demostrado en ensayos previos, como el ensayo de fase IIa AscenD-LB (NCT04001517), que tiene el potencial de mejorar la gravedad de los síntomas de la demencia y la movilidad funcional en pacientes con demencia por cuerpos de Lewy en etapa temprana. Este fármaco, que actúa como inhibidor de la p38MAP quinasa alfa (p38a), es considerado un tratamiento prometedor para abordar la disfunción sináptica, un aspecto reversible de los procesos neurodegenerativos subyacentes en la demencia con cuerpos de Lewy.
La designación de medicamento huérfano por parte de la FDA ofrece importantes incentivos financieros, como créditos fiscales para los ensayos clínicos, exención de tarifas de solicitud de comercialización y siete años de exclusividad en el mercado estadounidense tras la aprobación. Si bien existen tratamientos para aliviar los síntomas de la demencia con cuerpos de Lewy, como los inhibidores de la acetilcolinesterasa, no existen terapias aprobadas que aborden la causa subyacente de la enfermedad, lo que hace que neflamapimod sea un candidato clave en este campo.
La demencia frontotemporal, que afecta a menos de 200 mil personas en los Estados Unidos, actualmente no tiene tratamientos aprobados, lo que subraya la importancia de los esfuerzos de CervoMed para desarrollar una terapia efectiva. Alam expresó su satisfacción por la designación de medicamento huérfano, subrayando la carga que esta enfermedad impone a los pacientes y sus cuidadores.
Hoy también publicamos las siguientes notas y más...
Bayer amplía su red global de incubadoras con Bayer Co.Lab Berlin
