Comunicado. Pfizer anunció los resultados positivos del estudio de fase 3 AFFINE (NCT04370054) evaluando el giroctocogen fitelparvovec, una terapia génica en investigación para el tratamiento de adultos con hemofilia A de moderada a grave.
El estudio AFFINE logró su objetivo principal de no inferioridad, así como superioridad, de la tasa de sangrado anualizada total (ABR) desde la semana 12 hasta al menos 15 meses de seguimiento posterior a la infusión en comparación con el tratamiento de profilaxis de reemplazo de factor VIII (FVIII) de rutina. Después de una dosis única de 3e13 vg/kg, giroctocogene fitelparvovec demostró una reducción estadísticamente significativa en la ABR total media en comparación con el período previo a la infusión (1,24 frente a 4,73; valor p unilateral = 0.0040).
En el estudio AFFINE, el giroctocogen fitelparvovec fue generalmente bien tolerado. Se observaron niveles transitorios elevados de FVIII ≥150% en el 49,3% de los participantes que recibieron la dosis, medidos mediante un ensayo cromogénico, sin impacto en los resultados de eficacia y seguridad. Se notificaron eventos adversos graves en 15 pacientes (20%), incluidos 13 eventos notificados por 10 pacientes (13,3%) evaluados como relacionados con el tratamiento. Los eventos adversos relacionados con el tratamiento generalmente se resolvieron en respuesta al manejo clínico.
Giroctocogene fitelparvovec es una nueva terapia génica en fase de investigación que contiene una cápside AAV6 modificada mediante bioingeniería y un gen de factor de coagulación humano modificado con dominio B eliminado. El objetivo de este tratamiento en fase de investigación para personas que viven con hemofilia A es que una única infusión de giroctocogene fitelparvovec les permita producir factor VIII por sí mismas durante un período prolongado, lo que les brindará protección contra hemorragias y reducirá la necesidad de profilaxis de rutina con infusiones o inyecciones intravenosas (IV).
“Estamos muy satisfechos con estos resultados positivos del estudio AFFINE de fase 3 que demuestran la seguridad y eficacia de nuestro candidato único a terapia génica para personas con hemofilia A. Esperamos avanzar con esta última innovación para ayudar a abordar la carga médica y de tratamiento asociada con las infusiones o inyecciones intravenosas frecuentes y que requieren mucho tiempo, aprovechando el esfuerzo de más de 40 años de Pfizer para avanzar en el tratamiento de la hemofilia”, James Rusnak, vicepresidente senior, director de desarrollo, Medicina Interna y Enfermedades Infecciosas, Investigación y Desarrollo, Pfizer.
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