Comunicado. BlueRock Therapeutics LP, una empresa de terapia celular en etapa clínica y subsidiaria de propiedad absoluta, anunció que la FDA otorgó la designación Fast Track para OpCT-001, una terapia celular en investigación derivada de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) para el tratamiento de enfermedades primarias de los fotorreceptores.
OpCT-001 es la primera terapia celular en investigación derivada de iPSC que se probará clínicamente para el tratamiento de enfermedades primarias de los fotorreceptores, que son un subgrupo de trastornos hereditarios de la retina que incluyen la retinitis pigmentosa y la distrofia de conos y bastones.
La designación Fast Track de la FDA tiene como objetivo facilitar el desarrollo y la revisión de fármacos candidatos que tratan enfermedades graves y abordan una necesidad médica no satisfecha. Un fármaco candidato que recibe la designación Fast Track puede ser elegible para una interacción más frecuente con la FDA para analizar el plan de desarrollo del fármaco candidato, así como para la elegibilidad para la aprobación acelerada y la revisión prioritaria, si se cumplen los criterios pertinentes.
“Estamos encantados de recibir la designación Fast Track de la FDA para OpCT-001. Las personas que padecen enfermedades de los fotorreceptores primarios necesitan nuevos tratamientos que tengan el potencial de restaurar la visión, y esperamos trabajar en estrecha colaboración con la FDA para avanzar en este programa a través de ensayos clínicos”, afirmó Amit Rakhit, MD, MBA, director médico y de desarrollo de BlueRock.
Las enfermedades primarias de los fotorreceptores afectan la estructura y la función de las células fotorreceptoras de la retina, lo que provoca una pérdida irreversible de la visión tanto en niños como en adultos. El objetivo de OpCT-001 es restaurar la visión en pacientes con enfermedades primarias de los fotorreceptores mediante la sustitución de células degeneradas de la retina por células funcionales. Actualmente existen opciones de tratamiento limitadas para tratar las enfermedades primarias de los fotorreceptores, que afectan a unas 110 mil personas en Estados Unidos.OpCT-001 fue licenciado exclusivamente por FUJIFILM Cellular Dynamics y Opsis Therapeutics en enero de 2024 como parte de la colaboración estratégica de I+D y fabricación clínica entre BlueRock Therapeutics, FUJIFILM Cellular Dynamics y Opsis Therapeutics forjada en 2021. Como parte de la colaboración, FUJIFILM Cellular Dynamics apoyó a BlueRock Therapeutics a través de la investigación, el desarrollo y la ejecución de actividades críticas que habilitan IND, incluida la fabricación clínica de OpCT-001.
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