Comunicado. Boehringer Ingelheim, IP Group, el Consorcio de Terapia Génica Respiratoria del Reino Unido (GTC) y OXB anunciaron el inicio de LENTICLAIR TM 1, un ensayo de fase I/II de BI 3720931, una novedosa terapia génica, primera en su clase, cuyo objetivo es mejorar la evolución de la enfermedad en personas con fibrosis quística (FQ), independientemente de las mutaciones genéticas que la causan. El ensayo se centra específicamente en adultos con FQ que, por razones genéticas, no pueden beneficiarse de los moduladores del regulador de la conductancia transmembrana (CFTR) de la fibrosis quística.
La FQ es una enfermedad hereditaria, de por vida, cuya gravedad se agrava con el tiempo y afecta a más de 100.000 personas en todo el mundo. Está causada por mutaciones en el gen CFTR. Estas mutaciones hacen que la proteína CFTR se vuelva disfuncional, lo que lleva al desarrollo de una mucosidad espesa y pegajosa que obstruye las vías respiratorias, lo que causa infecciones pulmonares prolongadas que limitan cada vez más la capacidad respiratoria. Más de 2,000 mutaciones conocidas de este gen provocan diferentes niveles de gravedad de la enfermedad, dependiendo de las mutaciones específicas que se hayan presentado. El tratamiento con moduladores del CFTR, que se dirigen a los defectos subyacentes en la proteína CFTR, ha supuesto avances para las personas con mutaciones específicas. Desafortunadamente, estos tratamientos no son adecuados para el 10-15% de las personas con FQ, ya sea por el tipo de mutación o por intolerancia a los moduladores.
BI 3720931 es una terapia génica basada en un vector lentiviral inhalado, primera en su clase, que podría abordar necesidades no cubiertas mediante la inserción de una copia funcional del gen CFTR en el ADN de las células epiteliales de las vías respiratorias. El objetivo es mejorar la función pulmonar y reducir las exacerbaciones en personas con fibrosis quística, independientemente de sus mutaciones, incluyendo a quienes genéticamente no pueden beneficiarse de los moduladores del CFTR.
“Estamos muy entusiasmados con el inicio del primer ensayo clínico en humanos de LENTICLAIR 1 y con el potencial de que BI 3720931 mejore la vida de las personas con fibrosis quística (FQ) que no pueden beneficiarse de los moduladores CFTR actuales. Este es un momento crucial en el desarrollo de BI 3720931, que hemos impulsado junto con nuestros socios desde 2018. La colaboración con GTC y OXB es un excelente ejemplo del progreso que se puede lograr cuando diversas organizaciones y personas se unen con un objetivo común a largo plazo para crear un nuevo paradigma de atención médica”, declaró Paola Casarosa, miembro del Consejo de Administración de Boehringer Ingelheim y responsable de la Unidad de Innovación.
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