Comunicado. La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad ultra rara, crónica y adquirida, provoca la destrucción de los glóbulos rojos y tiene una incidencia de casi un caso nuevo por millón de habitantes al año, a nivel mundial. En ausencia de tratamiento específico puede alcanzar una alta mortalidad, esta enfermedad poco frecuente es causada por una mutación en el gen PIG-A que provoca que los glóbulos rojos carezcan de proteínas que los protejan, lo que hace que el mismo sistema inmunitario los ataque y cause su destrucción. Como consecuencia, la persona ve afectado su bienestar general y requerirá de atención médica durante toda su vida.

Recientemente, durante las 5tas Jornadas Latinoamericanas de la Sociedad Argentina de Hematología realizadas en Buenos Aires, destacados especialistas presentaron novedades en torno a esta enfermedad, e instaron en la importancia de reconocer los signos y lograr un diagnóstico oportuno y temprano. “La HPN es una enfermedad ultra rara por su baja incidencia la cual es en el mundo de 1-1.5 casos por millón por año, por lo que creemos que en la Argentina debería haber alrededor de 46 casos por año aunque sabemos que hay un sub diagnóstico”, explicó Natalia Carnelutto, del Servicio de Hematología del Hospital de Clínicas.

Y agregó: “Se trata de una patología que no puede prevenirse y solo entre un 5 al 10 por ciento de los pacientes se curan espontáneamente; pero sí se pueden prevenir sus complicaciones con el tratamiento y seguimiento adecuado. No todos los pacientes tienen indicación de tratamiento, solo aquellos que tienen enfermedad severa que la definimos como alta actividad de enfermedad”.

Al tratarse de una enfermedad poco frecuente es importante para la comunidad médica la amplificación de información referida a la sintomatología: que se sepa qué es la HPN, cuáles son sus principales síntomas y la existencia de las diversas alternativas terapéuticas. “Es importante que los pacientes que reciben su diagnóstico puedan esclarecer sus dudas. El acceso a información de rigor de base científica pero explicada de manera coloquial ayudan a acompañar a los pacientes en un momento de incertidumbre”, sumó Carnelutto. Lo que se busca es que personas que pudieran tener la enfermedad, logren identificar sus síntomas y recurran a sus médicos de cabecera para despejar dudas y confirmar o desestimar el diagnóstico. “La detección temprana colabora con el inicio del tratamiento. De esta manera el paciente puede evitar complicaciones que pongan en riesgo su vida y mejorar su calidad de vida al mantener la enfermedad controlada”, agregó Vallejo Llamas.

 

 

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OPS confirma que Brasil es nuevamente un país libre de sarampión

 

Comunicado. Jarbas Barbosa, director de la OPS, celebró junto al presidente de Brasil, Luiz Inácio Lula da Silva, la confirmación de que Brasil ha sido nuevamente reverificado como libre de sarampión, rubéola y síndrome de la rubéola congénita. Este logro marca la recuperación del estatus de las Américas como región libre de sarampión endémico, un hito que se alcanzó por primera vez en 2016.

“Felicitamos a Brasil por este logro tan significativo. Este esfuerzo refleja el firme compromiso de Brasil con la salud pública y con la protección de su población contra enfermedades prevenibles por vacunación. El sarampión no solo impacta la salud, sino que también tiene consecuencias devastadoras para la economía y el bienestar de los países”, destacó Barbosa.

La reverificación fue realizada por la Comisión Regional de Monitoreo y Reverificación de la Eliminación del Sarampión, la Rubéola y la Síndrome de la Rubéola Congénita (RVC), un grupo independiente de expertos convocado por la OPS, que evaluó las pruebas presentadas por Brasil.

Un brote de sarampión iniciado en 2018 reanudó la transmisión endémica del virus en Brasil en 2019, cuando se reportaron más de 21.700 casos. En respuesta, el país implementó varias medidas, como la coordinación del Ministerio de Salud con profesionales de salud de los estados y municipios, la microplanificación de actividades de vacunación de alta calidad dentro del programa rutinario, la descentralización de las pruebas moleculares para identificar el virus y la formación de equipos de respuesta rápida. Para junio de 2022, Brasil registró el último caso de sarampión endémico.

Para cumplir con los criterios de reverificación, el país debió demostrar que no hubo transmisión del virus del sarampión durante al menos un año, además de haber fortalecido su programa de vacunación de rutina, la vigilancia epidemiológica y la respuesta rápida a casos importados. La cobertura de la vacuna SRP (Sarampión, Rubéola y Paperas) aumentó en Brasil de 81% en 2022 a 87% en 2023 y el país continúa los esfuerzos para llegar al umbral del 95% recomendado por la OPS para garantizar la inmunidad colectiva y prevenir brotes.

Durante este periodo, Brasil, al igual que otros países de la región, reportó casos importados de sarampión, pero la rápida respuesta del sistema de salud evitó que se generaran casos secundarios.

En 2024, hasta el 08 de noviembre, se registraron más de 17.000 casos sospechosos de sarampión en las Américas, con 389 casos confirmados en ocho países. La mayoría de estos casos son importados o están relacionados con la importación, lo que subraya la importancia de mantener altos niveles de cobertura vacunal para proteger a las poblaciones más vulnerables. Con el logro de Brasil, las Américas recuperan su estatus de región libre de sarampión endémico, un reconocimiento que se alcanzó por primera vez en 2016.

Además de Brasil, Venezuela fue reverificada como libre de sarampión endémico en 2023, después de que la transmisión endémica se restableciera en el país en 2018, como consecuencia de un brote que duró más de 12 meses. Los otros 33 países miembros de la OPS en la región han mantenido su estatus de eliminación.

 

 

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Especialistas argentinos detectan tempranamente a la hemoglobinuria paroxística nocturna

UCB publica beneficios de fármaco en investigación para artritis psoriásica y espondiloartritis axial

Comunicado. UCB anunció la presentación de nuevos datos de dos años que confirman una respuesta clínica sostenida para el inhibidor de IL-17A e IL-17F bimekizumab-bkzx, en adultos con artritis psoriásica activa (PsA) y aquellos con espondiloartritis axial no radiográfica activa con signos objetivos de inflamación (nr-axSpA) y espondiloartritis axial radiográfica activa (r-axSpA), también conocida como espondilitis anquilosante (AS). Estos resultados son los últimos de los estudios de fase 3 BE OPTIMAL (PsA), BE COMPLETE (PsA) y su extensión abierta BE VITAL, así como BE MOBILE 1 (nr-axSpA), BE MOBILE 2 (AS) y su extensión abierta BE MOVING.

Además, nuevos datos de un año demostraron una reducción significativa de la inflamación y las lesiones estructurales en la espondiloartritis axial no reumática y la EA, según lo evaluado por imágenes por resonancia magnética (IRM), mientras que los datos de dos años confirmaron una progresión radiográfica espinal mínima en la espondiloartritis axial no reumática y la EA.

En septiembre de este año, la FDA aprobó el uso de bimekizumab-bkzx para las indicaciones de artritis psoriásica, espA ax-nr y espondilitis anquilosante. La investigación presentada en el ACR demuestra la eficacia a largo plazo de bimekizumab-bkzx, basándose en la amplitud y profundidad de los datos disponibles y reforzando el compromiso continuo de UCB con las personas que viven con enfermedades reumáticas.

“Estos nuevos datos de dos años, que revelan altos niveles de respuesta, ofrecen información interesante sobre la eficacia sostenida de bimekizumab-bkzx en la espondiloartritis axial no radiográfica, la espondilitis anquilosante y la artritis psoriásica. Los resultados refuerzan el potencial de bimekizumab-bkzx como un enfoque eficaz para actuar sobre las vías inflamatorias clave implicadas en la artritis psoriásica, la espondilitis anquilosante no radiográfica y la espondilitis anquilosante a través de la inhibición dual de IL-17A e IL-17F, lo que refleja nuestra ambición de proporcionar tratamientos diferenciados para las personas que viven con enfermedades inflamatorias crónicas”, afirmó Fiona du Monceau, directora de evidencias para pacientes de UCB.

En el caso de las personas que padecen artritis psoriásica, los nuevos datos demostraron un mantenimiento sólido de las respuestas clínicas, que incluyen la eliminación completa de la piel (PASI100), una actividad mínima de la enfermedad, mejoras en el dolor articular y resultados informados por los pacientes a los dos años. Más de siete de cada 10 de los pacientes que respondieron en la semana 16 mantuvieron una mejora del 50 % en los criterios de respuesta ACR (ACR50) a los dos años. El mantenimiento de la respuesta fue constante independientemente de si los pacientes no habían recibido tratamiento con fármacos antirreumáticos modificadores de la enfermedad biológicos (bDMARD-naïve: BE OPTIMAL) o si habían tenido una respuesta inadecuada previa o intolerancia a los inhibidores del factor de necrosis tumoral (TNFi-IR: BE COMPLETE).

 

 

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OPS confirma que Brasil es nuevamente un país libre de sarampión

Agencias. Recientemente, investigadores trabajan para crear más medicamentos, como los que se fabrican a partir de ARN mensajero (ARNm), que puedan pulverizarse e inhalarse. Un estudio publicado en la revista Journal of the American Chemical Society informa sobre los avances para hacer posible los medicamentos de ARNm inhalables. Los investigadores indican que la nanopartícula de polímero lipídico, que es estable cuando se nebuliza y libera aerosoles (gotitas líquidas) en los pulmones de ratones de forma satisfactoria, se optimizó para contener el ARNm.

Los medicamentos de ARNm codifican proteínas que podrían tratar o prevenir diversas enfermedades, incluidas las pulmonares. Sin embargo, estas proteínas son delicadas y no pueden entrar solas en las células. Para introducir el ARNm intacto en las células pulmonares, se pueden utilizar diminutas esferas de grasas (conocidas como nanopartículas lipídicas) como maletas para almacenar y transportar los componentes hasta su destino final. Sin embargo, las primeras versiones de esferas de grasas destinadas a la liberación de ARNm no sirven para los medicamentos inhalables porque las nanopartículas se aglomeran o aumentan de tamaño cuando se pulverizan en el aire. Para intentar resolver este problema, en el pasado, otros investigadores unieron un polímero, como el polietilenglicol, a uno de los componentes grasos de la partícula, pero esto no estabilizó lo suficiente las nanopartículas lipídicas obtenidas. 

Ahora, Daniel Anderson, Allen Jiang, Sushil Lathwal y sus colegas han planteado la hipótesis de que un tipo diferente de polímero, uno con unidades repetidas de componentes cargados positiva y negativamente, denominado polímero zwitteriónico, podría crear nanopartículas lipídicas con ARNm capaces de resistir la nebulización (convertir un líquido en espray). Los investigadores sintetizaron diversas nanopartículas lipídicas a partir de cuatro ingredientes: fosfolípido, colesterol, lípido ionizable y lípidos de diferentes longitudes unidos a polímeros zwitteriónicos de diferentes longitudes. Las pruebas iniciales indicaron que muchas de las nanopartículas lipídicas obtenidas retenían el ARNm de forma eficaz y no cambiaban de tamaño durante la nebulización o después de esta.

Posteriormente, en ensayos con animales, los investigadores determinaron que una versión con menos colesterol de las nanopartículas lipídicas con polímeros zwitteriónicos era la formulación óptima para la aplicación con aerosol. Al transportar un ARNm que codificaba una proteína luminiscente, esta nanopartícula produjo la mayor luminiscencia dentro de los pulmones de los animales y una expresión uniforme de la proteína en los tejidos, con lo que se demostró que tenía la mejor capacidad para liberar ARNm inhalado. Los ratones a los que se administraron tres dosis por vía aérea de la nanopartícula óptima durante un periodo de dos semanas mantuvieron una producción constante de proteínas luminiscentes sin presentar una inflamación medible en los pulmones. El método de administración funcionó incluso en ratones con una gruesa capa de mucosidad que recubría las vías respiratorias, lo que pretendía reproducir los pulmones de las personas con fibrosis quística. En general, los investigadores afirman que estos resultados demuestran el éxito de la administración por vía aérea de ARNm mediante polímeros zwitteriónicos en nanopartículas lipídicas. Como siguiente paso, tienen previsto realizar pruebas en animales más grandes.

Los autores agradecen la financiación de la los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos, Sanofi (anteriormente Translate Bio), la Fundación sobre la Fibrosis Quística, el Programa de Oportunidades de Investigación para Estudiantes de Pregrado del Instituto de Tecnología de Massachusetts y la Subvención (básica) de Apoyo del Instituto Koch, otorgada por el Instituto Nacional del Cáncer.

 

 

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