Comunicado. Grifols anunció resultados positivos de su estudio clínico de fase 2/3 (NCT02176863), el cual evalúa la eficacia y seguridad de su inmunoglobulina intravenosa (IgIV) para el tratamiento de pacientes con síndrome pospolio (SPP), ha demostrado una mejora significativa en la distancia andada en comparación con placebo. 

El estudio cumplió su objetivo primario, demostrando una mejora en el rendimiento físico en la prueba de marcha de dos minutos (2MWD) tras un año de tratamiento. Los pacientes que recibieron infusiones mensuales de IgIV en una dosis de 1 g/kg mostraron una mejora estadísticamente significativa en la 2MWD en comparación con el placebo. El cambio medio en la distancia recorrida en dos minutos, según las medias de los mínimos cuadrados desde el inicio del tratamiento hasta la semana 52, ajustado por diferencias entre grupos, fue de 12.75 metros, lo que equivale a una mejora media de 6.07 metros en comparación con el placebo.

Se cree que las propiedades inmunomoduladoras de la inmunoglobulina, en este caso Flebogamma 5% DIF (inmunoglobulina humana normal intravenosa), pueden desempeñar un papel en la mejora potencial de esta condición invalidante.

Los pacientes con SPP se someten a la prueba de 2MWD, ya que proporciona información sobre su movilidad funcional y resistencia física a lo largo del tiempo, desde el inicio hasta el final del tratamiento. Esto ayuda a los médicos e investigadores a comprender el efecto de las intervenciones en la vida diaria de los pacientes, especialmente en su capacidad para realizar actividades físicas y mantener su independencia.

El ensayo clínico evaluó si Flebogamma 5% DIF, administrada en una dosis de 1 g/kg, mejoraba la capacidad física de los pacientes con SPP en comparación con el grupo placebo, utilizando los cambios en la 2MWD desde el inicio del tratamiento como medida principal. En la mayoría (95%) de los 191 participantes, las piernas fueron la parte del cuerpo más afectada por los síntomas del SPP.

Los pacientes tratados con IgIV 1 g/kg también mostraron una mayor resistencia numérica, medida a través de la prueba de marcha de seis minutos (6MWD). El cambio medio en la distancia recorrida en seis minutos, según las medias de los mínimos cuadrados desde el inicio del tratamiento hasta la semana 52, ajustado por diferencias entre grupos, fue de 29.16 metros, lo que equivale a una mejora media de 15.8 metros en comparación con el grupo placebo.

El tratamiento fue seguro y bien tolerado, con un perfil de seguridad similar al de la administración de IgIV para otras indicaciones. El SPP puede aparecer décadas después de una infección inicial de polio. Los síntomas –que incluyen fatiga crónica, dolor en articulaciones y músculos, debilidad muscular persistente y progresiva y atrofia, suelen desarrollarse entre 30 y 40 años después del episodio paralítico inicial y tienden a empeorar con el tiempo1. La degeneración muscular puede provocar deterioro funcional y movilidad reducida, lo que limita la autonomía del paciente y afecta significativamente su calidad de vida.

“Estos resultados representan un logro físico importante, proporcionando a los pacientes mayor libertad de movimiento y la capacidad de ser más autosuficientes. Grifols está comprometido a ampliar las indicaciones de sus medicamentos derivados del plasma y otros productos biofarmacéuticos para beneficiar a más pacientes a nivel global y generar un impacto positivo real en sus vidas”, afirmó Jörg Schüttrumpf, Chief Scientific Innovation Officer de Grifols.

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AstraZeneca y Alteogen firman acuerdo de licencia para formulaciones subcutáneas de múltiples activos oncológicos

Roche y Zealand Pharma desarrollarán tratamiento para sobrepeso y obesidad

Comunicado. Roche anunció la firma de un acuerdo exclusivo de colaboración y licencia con Zealand Pharma en el cual ambas compañías colaborarán para desarrollar y comercializar conjuntamente petrelintida, el análogo de amilina de Zealand Pharma, como terapia independiente, así como en combinación a dosis fija con CT-388, el principal activo incretina de Roche.

En los últimos años, los avances científicos en el campo de las incretinas y una mayor comprensión de la biología de la enfermedad han transformado significativamente las posibilidades de tratar la obesidad y sus numerosas afecciones asociadas (comorbilidades). Con estos avances, existe una gran oportunidad para proporcionar nuevos tratamientos que ofrezcan mayor eficacia, seguridad, calidad y durabilidad en la pérdida de peso.

La petrelintida, actualmente en fase 2 de desarrollo clínico, es un análogo de amilina de acción prolongada, apto para administración subcutánea una vez a la semana. Los datos clínicos disponibles sugieren su potencial para convertirse en la mejor monoterapia con amilina, con mejor tolerabilidad en comparación con los tratamientos actuales para el control de peso, y para expandirse a indicaciones adyacentes.

La combinación de petrelintida con el agonista dual del receptor GLP-1/GIP de Roche, CT-388, fortalecerá y ampliará la cartera de productos de Roche en el campo de las enfermedades cardiovasculares, renales y metabólicas (CVRM). Esta combinación ofrece la oportunidad de lograr la máxima eficacia en la enfermedad, a la vez que ofrece una posible mejor tolerabilidad.

Teresa Graham, directora ejecutiva de Roche Pharmaceuticals, dijo: “Nos entusiasma colaborar con Zealand Pharma y desarrollar esta prometedora terapia, que esperamos ofrezca a las personas con obesidad y comorbilidades relacionadas una nueva opción de tratamiento. Compartimos la visión de desarrollar la petrelintida como terapia fundamental en el futuro. Al combinar la petrelintida con nuestra cartera de productos farmacéuticos y nuestra experiencia en diagnóstico de enfermedades cardiovasculares y metabólicas, buscamos transformar el estándar de atención y tener un impacto positivo en la vida de los pacientes”.

Mientras que Adam Steensberg, presidente y director ejecutivo de Zealand Pharma, expresó: “Nos complace anunciar esta alianza transformadora, cuyo objetivo es maximizar el valor total de la petrelintida en beneficio de las personas con sobrepeso y obesidad. Con un enfoque incansable en la innovación, una red global de fabricación y alcance comercial, una cartera complementaria de programas clínicos para la obesidad y, lo que es más importante, una visión compartida para la petrelintida, consideramos a Roche el socio ideal para Zealand Pharma. Creemos firmemente que la petrelintida tiene potencial como terapia fundamental para el control del peso, abordando las necesidades médicas no cubiertas de la mayoría de las personas con sobrepeso y obesidad, tanto como terapia independiente como en combinación con otros agentes. Esta colaboración con Roche supone un avance significativo para hacer realidad esta visión, consolidando a Zealand Pharma como un actor clave en el futuro control de la obesidad”.

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Grifols demuestra efecto positivo de su terapia de inmunoglobulinas para síndrome pospolio en ensayo fase 2/3

Comisión de las Naciones Unidas aprueba recomendaciones de la OMS para someter a fiscalización internacional varias sustancias psicoactivas

Comunicado. A raíz de las recomendaciones de la OMS, la Comisión de Estupefacientes de las Naciones Unidas ha decidido someter a fiscalización internacional cinco nuevas sustancias psicoactivas y un medicamento.

Las recomendaciones fueron elaboradas por el Comité de Expertos de la OMS en Farmacodependencia, integrado por expertos mundiales que analizan los riesgos y beneficios para la salud de las sustancias psicoactivas que circulan en los mercados mundiales y alertan para que se sometan a fiscalización internacional si se demuestra que su uso puede causar daños a la salud de la población en los países.

“Estas sustancias se han señalado a la atención de la OMS por estar fabricadas clandestinamente y presentar un grave riesgo para la salud pública y la sociedad sin ofrecer ningún uso terapéutico reconocido. Nos complace que la Comisión (de Estupefacientes) haya aceptado el conjunto completo de recomendaciones de la OMS y haya agregado las sustancias a las listas pertinentes de la Convención de 1961 o el Convenio de 1971. Esperamos que los países y las comunidades intensifiquen la vigilancia y tomen las medidas necesarias para proteger de estas sustancias a los grupos vulnerables, en particular a los jóvenes”, declaró Deus Mubangizi, director de Políticas y Normas sobre Productos de Salud de la OMS.

Las cuatro sustancias incluidas en la Lista I de la Convención Única sobre Estupefacientes (1961) enmendada por el Protocolo de 1972 son las siguientes:

- El N-pirrolidino protonitaceno, también conocido como protonitacepina, es un opioide sintético. Se ha descrito como un polvo beis o un sólido blanco incoloro o cristalino y se ha detectado en comprimidos de fármacos opioides falsificados. Se ha notificado que se administra por varias vías, por ejemplo, fumándolo, por aspiración nasal y por inyección. Puede causar daños considerables, incluida la muerte. No tiene usos terapéuticos conocidos.

- El N-pirrolidino metonitaceno, también conocido como metonitacepina, es un opioide sintético. Se ha descrito como un polvo beis y, según la información disponible, se administra por inyección. Se ha demostrado que su consumo causa daños considerables, incluida la muerte. No tiene usos terapéuticos conocidos.

- La etonitacepipna, también conocida como N-piperidinil etonitaceno, es un opioide sintético.  Se ha descrito como un sólido cristalino y un polvo de color blanquecino-amarillento o amarillo. Se ha demostrado que su consumo causa daños considerables, incluida la muerte. No tiene usos terapéuticos conocidos.

- El N-desetil isotonitaceno, también conocido como norisotonitaceno, es un opioide sintético que se ha descrito como un sólido cristalino. Se ha detectado en fármacos falsificados. Se han notificado numerosas muertes e ingresos hospitalarios en al menos dos regiones. Se ha demostrado que su consumo causa daños considerables, incluida la muerte. No tiene usos terapéuticos conocidos.

Sustancia incluida en la Lista II del Convenio sobre Sustancias Sicotrópicas (1971):

- El hexahidrocannabinol, también denominado HHC, es un cannabinoide semisintético descrito como una resina o aceite viscoso e incoloro. Pueden contener HHC productos como las flores y la resina de cannabis con tetrahidrocannabinol (THC) rociadas con esa sustancia o infundidas en ella, los líquidos y cartuchos para cigarrillos electrónicos, algunos productos comestibles, como gominolas y malvaviscos, tinturas que se asemejan a suplementos dietéticos y aceites destilados. Hay pruebas suficientes de que el HHC se utiliza de forma que representa un problema social y de salud pública, lo que justifica que se someta a fiscalización internacional.

Sustancia incluida en la Lista IV del Convenio sobre Sustancias Sicotrópicas (1971):

- El carisoprodol es un miorrelajante de acción central que se vende como preparado de ingrediente único y en asociaciones en dosis fijas. El carisoprodol se puede obtener como producto farmacéutico en forma de comprimidos, se ha detectado en fármacos falsificados y también se encuentra en forma de polvo blanco. Cada vez se dispone de más datos que confirman que el consumo no médico de carisoprodol entraña un riesgo importante para la salud pública en varios países.

Desde hace más de 70 años, la OMS convoca el Comité de Expertos en Farmacodependencia en calidad de órgano consultivo científico con la misión de proteger a las poblaciones de las sustancias nocivas y garantizar la disponibilidad de las sustancias psicoactivas cuando se necesiten para fines médicos y científicos.

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Roche y Zealand Pharma desarrollarán tratamiento para sobrepeso y obesidad

70% de las personas que viven con esclerosis múltiple son mujeres

Comunicado. La esclerosis múltiple afecta principalmente a la población femenina, se presentan hasta tres casos de mujeres por cada hombre y en algunos países de Europa, donde hay mayor prevalencia de la enfermedad, la proporción es de cinco mujeres por cada hombre. Aunque no se sabe con certeza porqué, la principal hipótesis señala que su sistema inmunitario es más complejo y es modulado por el sistema endocrino, donde la interacción con las hormonas es muy alta.

Verónica Martínez, presidenta de Unidos Combatiendo la Esclerosis Múltiple, AC (UCEM), destacó que además de los factores hormonales, “los componentes emocionales y sociales también impactan en la progresión y gravedad de la enfermedad y deben ser abordados”. Por ello, la asociación organizó “Semillas de salud”, una jornada donde expertos discutieron sobre nutrición, embarazo, actividad física, sexualidad y otros temas para generar conciencia de la importancia de gestionar y cuidar su bienestar con un enfoque más especializado, destacando lo siguiente:

- Cambios hormonales. Durante los ciclos menstruales y la menopausia, los cambios en el nivel de estrógeno pueden exacerbar algunos síntomas de la EM, como la fatiga y la debilidad.

- Factores de riesgo modificables. Aunque no hay una dieta específica para la EM, los expertos coinciden en que una alimentación baja en grasas y rica en nutrientes puede ayudar a regular algunos síntomas de la EM y su evolución.

- Embarazo. Durante la gestación, las mujeres producen estriol, una forma de estrógeno que tiene efectos protectores, por lo que la actividad y los brotes de la EM disminuyen.

Ejercicio y actividad física: Ejercitarse con regularidad provoca cambios metabólicos que, en personas con EM, mejoran la fuerza en la cadera, aumentan la resistencia y velocidad al caminar y reducen la fatiga.

“Estas jornadas ayudan a visibilizar la gran brecha que aún persiste en la comprensión y atención de las necesidades específicas de las mujeres en materia de salud. Tomar acciones al respecto es crucial para impactar positivamente en aspectos esenciales como la maternidad, la vida en pareja, el aspecto laboral y el bienestar emocional”, puntualizó la presidenta de UCEM.

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Roche y Zealand Pharma desarrollarán tratamiento para sobrepeso y obesidad

Comisión de las Naciones Unidas aprueba recomendaciones de la OMS para someter a fiscalización internacional varias sustancias psicoactivas

Comunicado. Ambas compañías publicaron una investigación pionera que representa un gran avance en la investigación sobre el envejecimiento. La investigación introduce y valida un nuevo biomarcador de metilación del ADN basado en la saliva, diseñado para cuantificar la inflamación crónica sistémica (LMS), al que los investigadores han denominado InflammAge. Este enfoque innovador proporciona un método no invasivo para cuantificar y rastrear biomarcadores epigenéticos relacionados con la inflamación y el envejecimiento.

El estudio, titulado “Un nuevo marco para construir biomarcadores de metilación del ADN basados ​​en la saliva: Cuantificación de la inflamación crónica sistémica como caso práctico”, fue realizado por un equipo colaborativo de científicos de Hurdle, la División de Salud del Consumidor de Bayer e instituciones académicas líderes, como la Universidad de Birmingham y la Universidad de Edimburgo. La investigación demuestra cómo InflammAge puede ayudar eficazmente a las personas a cuantificar y evaluar los procesos biológicos del envejecimiento, ofreciendo una alternativa fiable y no invasiva a los métodos existentes basados ​​en la sangre u otros tejidos para medir el envejecimiento a nivel celular.

Dado que la edad avanzada es un factor de riesgo significativo para enfermedades crónicas como las cardiovasculares, el cáncer y los trastornos neurodegenerativos, la capacidad de medir el envejecimiento biológico mediante una simple prueba de saliva tiene el potencial de orientar y revolucionar la atención médica preventiva. La investigación, realizada en una cohorte de más de 18 000 personas conocida como Generación Escocia, destaca la sólida asociación entre el biomarcador InflammAge y diversos resultados de salud, como la mortalidad por cualquier causa, los factores relacionados con el estilo de vida y la probabilidad de desarrollar enfermedades relacionadas con la edad. Cabe destacar que, en muchos casos, InflammAge supera a los marcadores sanguíneos tradicionales, como la proteína C reactiva (PCR), en la predicción de riesgos para la salud a largo plazo.

Daniel Martin-Herranz, director científico y cofundador de Hurdle, declaró: “Nuestro motor de descubrimiento de biomarcadores multiómicos, impulsado por IA, ha permitido traducir datos biológicos complejos en información práctica para la salud. InflammAge representa una transformación radical en la forma en que medimos y entendemos la inflamación crónica. Al desarrollar un biomarcador robusto basado en la saliva, no solo impulsamos la medicina de precisión, sino que también facilitamos el acceso a la ciencia de vanguardia para la salud preventiva”.

El estudio también indica que factores del estilo de vida, como el tabaquismo y el consumo de alcohol, se asocian significativamente con la aceleración de InflammAge , mientras que hábitos alimentarios saludables, como el consumo regular de pescado azul, con su desaceleración. Este hallazgo subraya la importancia de modificar el estilo de vida para controlar la inflamación crónica y promover la salud general.

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Casos de sarampión en Europa se duplicaron en 2024: OMS

ViiV Healthcare anuncia nuevos datos de estudio de fármaco inyectable de acción prolongada contra VIH

Comunicado. La OMS y la Unicef indicaron que los casos de sarampión en la región europea se duplicaron en 2024 hasta su máximo en más de 25 años, al tiempo que instaron a tomar medidas para impulsar los niveles de vacunación que disminuyeron durante la pandemia de Covid-19.

Los niños menores de cinco años representaron más del 40% de los 127,350 casos registrados el año pasado en la región, que comprende 53 países de Europa y Asia Central, dijo la OMS en un comunicado.

“El sarampión ha vuelto, y es una llamada de atención. Tras un retroceso en la cobertura de inmunización durante la pandemia de Covid-19, los casos volvieron a aumentar de forma significativa en 2023 y 2024. Las tasas de vacunación en muchos países aún no han vuelto a los niveles anteriores a la pandemia”, declaró Hans Kluge, director regional de la OMS para Europa.

En los últimos meses, la atención se ha centrado en el sarampión también en Estados Unidos. Un brote en Texas y Nuevo México, que ha causado las primeras muertes por sarampión en Estados Unidos en una década, se amplió esta semana en 28, a 256 infecciones.

De acuerdo con la OMS, el sarampión es uno de los virus más contagiosos para el ser humano. Las infecciones pueden causar complicaciones como neumonía, encefalitis y deshidratación, además de dañar la memoria defensiva del sistema inmunitario contra diversos patógenos.

La OMS dijo que menos del 80% de los niños elegibles en Bosnia y Herzegovina, Montenegro, Macedonia del Norte y Rumanía recibieron su primera dosis de la vacuna contra el sarampión en 2023, muy por debajo de la tasa de cobertura del 95% requerida para prevenir un brote. Rumanía notificó el mayor número de casos en la región europea en 2024, con 30.692 casos, seguida de Kazajistán, con 28,147 casos.

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Bayer y Hurdle anuncian avance en investigación sobre el envejecimiento

ViiV Healthcare anuncia nuevos datos de estudio de fármaco inyectable de acción prolongada contra VIH

Comunicado. ViiV Healthcare, la compañía global especializada en VIH, anunció nuevos datos de dos estudios de implementación que muestran cero casos de infección por VIH para Apretude, el único inyectable de acción prolongada aprobado para la prevención del VIH. También se presentaron datos de la práctica clínica real para Cabenuva, el único régimen de tratamiento inyectable de acción prolongada completo y aprobado, que demuestra su eficacia en los tres años desde su lanzamiento.

Harmony P. Garges, director médico de ViiV Healthcare, afirmó: “Como líderes en inyectables de acción prolongada para el VIH, nos comprometemos a recopilar datos para comprender la eficacia de estos medicamentos pioneros en la práctica clínica. Nuestros estudios en curso, tanto en la práctica clínica como en la implementación de Apretude, demuestran una eficacia en la prevención del VIH superior al 99% en casi 4,000 personas; y contamos con experiencia clínica en más de 15 000 personas que reciben Cabenuva para el tratamiento del VIH, demostrando una alta eficacia continuada hasta dos años. Nuestros datos en la CROI 2025 refuerzan que, en una amplia gama de entornos y poblaciones, nuestros inyectables de acción prolongada ofrecen una opción muy eficaz tanto para el tratamiento como para la prevención del VIH, eliminando la necesidad de tomar pastillas diarias”.

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Casos de sarampión en Europa se duplicaron en 2024: OMS

Pierre Fabre Laboratories y RedRidge Bio se unen para desarrollar fármacos

Comunicado. Pierre Fabre Laboratories y RedRidge Bio anunciaron un acuerdo exclusivo de colaboración y licencia en I+D (investigación y desarrollo) para identificar y desarrollar fármacos candidatos de anticuerpos biparatópicos (BPA) contra múltiples dianas. En consonancia con la estrategia de innovación de Pierre Fabre Laboratories, el enfoque terapéutico de la colaboración se centrará en la oncología de precisión, así como en la dermatología y las enfermedades raras.

Según los términos del acuerdo, RedRidge aportará sus capacidades para diseñar, cribar y caracterizar BPAs frente a una cartera no revelada de dianas nominadas conjuntamente, mientras que Pierre Fabre Laboratories aportará su experiencia en el desarrollo de fármacos para impulsar dos programas de codesarrollo hasta su desarrollo clínico.

RedRidge tendrá los derechos comerciales exclusivos en Estados Unidos, Canadá y Japón para ambos programas, mientras que Pierre Fabre Laboratories tendrá los derechos exclusivos en el resto del mundo. Además, Pierre Fabre Laboratories tendrá los derechos exclusivos a nivel mundial para un tercer programa tras la cesión por parte de RedRidge en la fase preclínica.

Los términos financieros del acuerdo no se han divulgado, pero incluyen la participación de Pierre Fabre Laboratories en la financiación de Serie A de RedRidge, que se anunciará por separado, así como el pago de regalías por ventas iniciales, por hitos y futuras, además de los pagos de investigación financiados para el programa mundial de Pierre Fabre Laboratories. Ambas compañías compartirán los costos de I+D de los programas de codesarrollo.

“Esta alianza estratégica demuestra la experiencia del equipo de RedRidge en innovación y descubrimiento de fármacos para una amplia variedad de dianas terapéuticas. Nos complace colaborar enormemente con Pierre Fabre Laboratories como socio de desarrollo con amplia experiencia y esperamos construir una colaboración a largo plazo que aproveche sinérgicamente las capacidades de cada empresa”, afirmó Alex Mayweg, presidente del consejo de administración de RedRidge y director general de Versant Ventures.

“En Pierre Fabre Laboratories nos complace firmar este acuerdo con RedRidge, lo que confirma nuestro compromiso de colaborar con empresas biotecnológicas innovadoras. Esta alianza nos permitirá aprovechar la experiencia de vanguardia de RedRidge en el descubrimiento de fármacos con anticuerpos biparatópicos para ofrecer candidatos clínicos de alta calidad en múltiples dianas terapéuticas que abordan la oncología, la dermatología y las enfermedades raras. Representa un hito importante en la implementación de nuestra estrategia para enriquecer aún más nuestra cartera de cartera. I+D”, afirmó Francesco Hofmann, jefe de Investigación y Desarrollo para Atención Médica en Laboratorios Pierre Fabre.

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ViiV Healthcare anuncia nuevos datos de estudio de fármaco inyectable de acción prolongada contra VIH

Accionistas de Alliance Pharma aprueban adquisición por Aegros Bidco

Agencias. Los accionistas de Alliance Pharma dieron a conocer que votaron a favor de una adquisición por parte de Aegros Bidco Limited, una compañía respaldada por DBAY Affiliates y el Fondo ERES IV, mediante un esquema de acuerdo. La votación tuvo lugar hoy en reuniones judiciales y generales reconvocadas tras un aplazamiento anunciado el 26 de febrero de 2025, para permitir más discusiones con los accionistas.

La propuesta de adquisición, que se finalizó el 10 de marzo de 2025, permitirá a los accionistas elegibles recibir 64.75 peniques en efectivo por cada una de sus acciones. Esta oferta final en efectivo incrementada no será aumentada a menos que surja una oferta competidora o con el consentimiento del Panel en circunstancias excepcionales.

En la reunión judicial, el 92.08% de los votos emitidos por valor respaldaron el esquema, cumpliendo con el requisito de aprobación del 75%. La reunión general también aprobó una resolución para autorizar a los directores a implementar el esquema y modificar los estatutos de la compañía, con el 95.16% de los votos emitidos a favor.

El número total de acciones de Alliance votadas en la reunión general fue de 432,162,561, lo que representa el 79.83% del total de acciones en el momento del registro de votación. La compañía no mantiene acciones en tesorería, y el total de derechos de voto en el momento del registro era de 541,372,959.

La aprobación por parte de los accionistas satisface las condiciones necesarias para que la adquisición proceda. Sujeto a las condiciones restantes y la sanción judicial, se espera que la transacción se complete en la primera mitad de 2025.

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Pierre Fabre Laboratories y RedRidge Bio se unen para desarrollar fármacos

Boehringer Ingelheim desarrollará terapia génica inhalada, primera en su clase, para personas con fibrosis quística

Comunicado. Boehringer Ingelheim, IP Group, el Consorcio de Terapia Génica Respiratoria del Reino Unido (GTC) y OXB anunciaron el inicio de LENTICLAIR TM 1, un ensayo de fase I/II de BI 3720931, una novedosa terapia génica, primera en su clase, cuyo objetivo es mejorar la evolución de la enfermedad en personas con fibrosis quística (FQ), independientemente de las mutaciones genéticas que la causan. El ensayo se centra específicamente en adultos con FQ que, por razones genéticas, no pueden beneficiarse de los moduladores del regulador de la conductancia transmembrana (CFTR) de la fibrosis quística.

La FQ es una enfermedad hereditaria, de por vida, cuya gravedad se agrava con el tiempo y afecta a más de 100.000 personas en todo el mundo. Está causada por mutaciones en el gen CFTR. Estas mutaciones hacen que la proteína CFTR se vuelva disfuncional, lo que lleva al desarrollo de una mucosidad espesa y pegajosa que obstruye las vías respiratorias, lo que causa infecciones pulmonares prolongadas que limitan cada vez más la capacidad respiratoria. Más de 2,000 mutaciones conocidas de este gen provocan diferentes niveles de gravedad de la enfermedad, dependiendo de las mutaciones específicas que se hayan presentado. El tratamiento con moduladores del CFTR, que se dirigen a los defectos subyacentes en la proteína CFTR, ha supuesto avances para las personas con mutaciones específicas. Desafortunadamente, estos tratamientos no son adecuados para el 10-15% de las personas con FQ, ya sea por el tipo de mutación o por intolerancia a los moduladores.

BI 3720931 es una terapia génica basada en un vector lentiviral inhalado, primera en su clase, que podría abordar necesidades no cubiertas mediante la inserción de una copia funcional del gen CFTR en el ADN de las células epiteliales de las vías respiratorias. El objetivo es mejorar la función pulmonar y reducir las exacerbaciones en personas con fibrosis quística, independientemente de sus mutaciones, incluyendo a quienes genéticamente no pueden beneficiarse de los moduladores del CFTR.

“Estamos muy entusiasmados con el inicio del primer ensayo clínico en humanos de LENTICLAIR 1 y con el potencial de que BI 3720931 mejore la vida de las personas con fibrosis quística (FQ) que no pueden beneficiarse de los moduladores CFTR actuales. Este es un momento crucial en el desarrollo de BI 3720931, que hemos impulsado junto con nuestros socios desde 2018. La colaboración con GTC y OXB es un excelente ejemplo del progreso que se puede lograr cuando diversas organizaciones y personas se unen con un objetivo común a largo plazo para crear un nuevo paradigma de atención médica”, declaró Paola Casarosa, miembro del Consejo de Administración de Boehringer Ingelheim y responsable de la Unidad de Innovación.

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