Agencias. La FDA dio a conocer que está revisando la necesidad de implementar medidas regulatorias adicionales para Skysona, la terapia génica de Bluebird Bio para a tratar la adrenoleucodistrofia cerebral (CALD). La evaluación surge en medio de preocupaciones persistentes sobre los riesgos de desarrollar cánceres de sangre asociados con el tratamiento.

En 2022, Skysona fue aprobado por la FDA como una terapia para la CALD, un trastorno neurológico raro que afecta principalmente a niños entre los tres y los 12 años y tiene una incidencia de una en cada 20 mil a 50 mil personas en todo el mundo. Con un precio inicial de tres mdd (2.8 mdd) por tratamiento, la terapia prometía una solución innovadora para una enfermedad con pronósticos generalmente graves.

Sin embargo, esta terapia incluye en su etiqueta una advertencia sobre los riesgos de desarrollar cánceres de sangre, como leucemia y síndromes mielodisplásicos, lo que ha generado preocupación tanto en la comunidad médica como en los reguladores.

La FDA señaló que la evaluación no responde a nuevos casos de cáncer o actualizaciones de seguridad, sino a un análisis continuo de los “riesgos conocidos” asociados con la terapia, incluidos hospitalización y muerte. La agencia recomendó que los pacientes consideren alternativas, como el trasplante de células madre de un donante adecuado, antes de optar por el tratamiento con Skysona.

Bluebird Bio, por su parte, enfatizó que los riesgos mencionados son ampliamente conocidos y no reflejan información novedosa. “La actualización de la agencia no se debió a ningún nuevo caso de malignidad ni a otras actualizaciones de seguridad”, señaló la compañía.

El análisis de la FDA será crucial para determinar el futuro de Skysona, un tratamiento que representa tanto una esperanza como un riesgo para los pacientes y sus familias. La revisión de los reguladores también podría sentar un precedente para el manejo de otras terapias genéticas avanzadas, un campo que sigue en crecimiento pero que aún enfrenta desafíos éticos, médicos y financieros.

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MSD recibe designación de terapia innovadora de la FDA para su fármaco para cáncer de pulmón

Neuralink recibe aprobación de la FDA para pruebas clínicas con su brazo robótico e implante cerebral

Comunicado. Neuralink informó que recibió luz verde de la FDA para lanzar un nuevo estudio de viabilidad utilizando su innovador implante cerebral y un brazo robótico experimental. Este avance forma parte del estudio Precise Robotically Implanted Brain-Computer Interface (PRIME), que tiene como objetivo principal evaluar la seguridad de su interfaz cerebro-ordenador inalámbrica y el robot quirúrgico desarrollado por la compañía.

El estudio PRIME, un ensayo de dispositivo médico en investigación para la interfaz cerebro-computadora (BCI) inalámbrica y totalmente implantable, tiene como objetivo evaluar la seguridad del implante y robot quirúrgico, y evaluar la funcionalidad inicial de la BCI para permitir que las personas con cuadriplejia controlen dispositivos externos con sus pensamientos.

Este estudio consiste en colocar un pequeño implante, invisible desde el punto de vista cosmético, en una parte del cerebro que planifica los movimientos. El dispositivo está diseñado para interpretar la actividad neuronal de una persona, de modo que pueda operar una computadora o un teléfono inteligente con sólo intentar moverse, sin necesidad de cables ni movimientos físicos.

Esta investigación puede ayudar a encontrar formas más seguras y efectivas de implantar y utilizar la BCI para restaurar y mejorar potencialmente el control de la computadora y otras capacidades.

Las personas con capacidad limitada o nula para usar ambas manos debido a una lesión de la médula espinal cervical o esclerosis lateral amiotrófica, pueden calificar.

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FDA evalúa de nuevo riesgos de cáncer hematológico en terapia génica de Bluebird Bio

Científicos brasileños descubren gen que podría proteger contra Covid-19

Agencias. Un grupo de científicos brasileños dio a conocer que identificó el gen que puede proteger contra el Covid-19 a partir del análisis de seis parejas en las que las mujeres siempre se mostraron resistentes al SARS-CoV-2.

El estudio descubrió que esas seis mujeres resistentes al virus tenían “una mayor expresión” del gen IFIT3 en comparación con sus maridos contagiados, señaló la Fundación de Amparo a la Investigación del Estado de São Paulo (Fapesp, por sus siglas en portugués).

Ese gen forma parte de la respuesta antiviral del organismo y ya se vinculó en otros experimentos con la protección contra otras dolencias virales, como dengue y hepatitis B. Sin embargo, en esta ocasión consiguieron “por primera vez probar ese efecto protector”, pues “es muy improbable que las mujeres no hayan sido expuestas” al coronavirus estando en contacto estrecho con sus maridos infectados, afirmó Mateus Vidigal, primer autor del estudio.

El gen IFIT3 codifica una proteína del mismo nombre que se une al ARN (ácido ribonucleico) del virus, lo que impide que se replique y, por tanto, invada nuevas células y la enfermedad avance.

“No es que estas mujeres no hayan sido infectadas, de hecho, lo estuvieron. Pero el virus apenas se multiplicó dentro de sus células y por eso no contrajeron la enfermedad”, señaló Vidigal.

El estudio, conducido por científicos de la Universidad de São Paulo (USP) y publicado en la revista Frontiers in Cellular and Infection Microbiology, empezó en 2020, en el inicio de la pandemia de Covid-19, que en Brasil causó unos 700 mil muertos. En una primera fase analizaron el material genético de 86 parejas, de las que apenas seis mostraron esa discordancia entre los cónyuges, con uno infectado más de una vez y el otro -la mujer siempre- asintomático.

Los científicos volvieron a recoger muestras de sangre de esas seis parejas en 2022, después de una segunda infección y cuando los participantes ya habían recibido dos dosis de la vacuna contra el Covid-19. El resultado fue el mismo. “Pudimos observar que las células de las mujeres resistentes mostraban una mayor expresión del gen IFIT3 en comparación tanto con sus maridos, como con otro grupo de cinco mujeres que desarrollaron la covid-19”, expuso Vidigal.

El hallazgo sitúa al gen IFIT3 en el centro de la diana para posibles nuevas terapias antivirales que, supuestamente, “podrían potenciar la respuesta inmunitaria innata contra el SARS-CoV-2 y otros patógenos”, apuntó la Fapesp.

Una vez descubierto el gen de resistencia al coronavirus, Edecio Cunha, profesor de la Facultad de Medicina de la USP, dijo que es necesario “entender los mecanismos que llevan a esa mayor expresión del IFIT3”.

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FDA evalúa de nuevo riesgos de cáncer hematológico en terapia génica de Bluebird Bio

Neuralink recibe aprobación de la FDA para pruebas clínicas con su brazo robótico e implante cerebral

Agencias. La empresa farmacéutica francesa Sanofi anunció que invertirá 1,000 mde en su planta de producción de insulina en la ciudad de Pekín. La noticia llega unas semanas después de conocerse que la firma reforzará su producción en su mercado local con 40 mde. 

Esta será el cuarto centro productivo de Sanofi en China y la mayor inyección de capital del grupo francés en el país asiático. La compañía desembarcó hace cuatro décadas en el mercado chino y cuenta con plantas en Beijing, Shenzhen y Hangzhou.

Sanofi justifica la nueva inversión en el gran mercado de pacientes demandantes de insulina en China, que en 2021 contaba con 140 millones de adultos diabéticos. La nueva fábrica contará con producción automatizada, gestión integrada digitalmente y estándares sostenibles.

La apuesta de Sanofi por China va en línea con la de otras farmacéuticas como Pfizer, que el pasado noviembre anunció la inversión de 1,000 mdd en el país hasta 2030 para ayudar a acelerar la entrada de nuevos medicamentos, mejorar los diagnósticos y apoyar a las biotecnologías locales a través de colaboraciones.

Cabe mencionar que  otras compañías del sector han comenzado a desinvertir en el mercado chino.

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Grupo Empresarial Ángeles adquiere a Laboratorios Kener

PTC Therapeutics y Novartis trabajarán en tratamiento para la enfermedad de Huntington

Agencias. Con una inversión de 200 mdd, Grupo Empresarial Ángeles ha fortalecido su presencia en el sector salud al adquirir Laboratorios Kener, una empresa con más de 60 años de trayectoria en el mercado farmacéutico.

La adquisición complementa el posicionamiento de la cadena de Hospitales Ángeles y amplía su portafolio hacia la producción y comercialización de medicamentos inyectables e intravenosos.

De la misma forma, se ha adelantado que el movimiento permitirá a GEA entrar de completamente en la producción, comercialización y distribución de medicamentos inyectables e intravenosos, toda vez que estará sumando un portafolio de más de 140 productos que abarcan diversas especialidades médicas.

Cabe mencionar que Laboratorios Kener, reconocido por su innovación y tecnología farmacéutica, ofrece más de 140 productos que abarcan diversas especialidades médicas. Según la empresa, sus medicamentos cumplen con los más altos estándares internacionales y son confiables para los profesionales de la salud, quienes los valoran por su calidad y seguridad.

Olegario Vázquez Aldir, CEO de Grupo Empresarial Ángeles, destacó que esta compra reafirma su compromiso con la salud y el futuro de México. Asimismo, aseguró que “es tiempo de invertir, crecer y creer en nuestro país. ¡México tiene un gran futuro!”.

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Sanofi invertirá más de 1,000 mdd en su planta de producción de insulina en Pekín

PTC Therapeutics y Novartis trabajarán en tratamiento para la enfermedad de Huntington

Comunicado. PTC Therapeutics anunció la firma de un acuerdo exclusivo de licencia y colaboración global con Novartis, para su programa PTC518 para la enfermedad de Huntington, que incluye moléculas relacionadas. Según el acuerdo, PTC recibirá un pago inicial de 1,000 mdd, hasta 1,900 mdd para desarrollos, hitos regulatorios y ventas, una participación en las ganancias y regalías escalonadas de dos dígitos.

“PTC518 es la principal terapia modificadora de la enfermedad oral en desarrollo para la enfermedad de Huntington y la economía de este acuerdo es consistente con la promesa de este tratamiento. Esta colaboración combina la experiencia de PTC en el desarrollo de terapias de empalme de moléculas pequeñas con Novartis. Estamos entusiasmados de colaborar con Novartis. El objetivo de PTC es acelerar el potencial de PTC518 para los cientos de miles de pacientes con enfermedad de Huntington en todo el mundo que necesitan una terapia diseñada para ser bien tolerada y una terapia eficaz que modifique la enfermedad de Huntington”, dijo Matthew B. Klein, director ejecutivo de PTC Therapeutics.

Por su parte, Vas Narasimhan, director ejecutivo de Novartis, informó: “La enfermedad de Huntington es una enfermedad familiar, devastadora y mortal. Este acuerdo con PTC tiene como objetivo reforzar nuestra línea de productos en neurociencia y refleja nuestro enfoque estratégico y nuestro compromiso de explorar enfoques nuevos y potencialmente transformadores para enfermedades neurodegenerativas con grandes necesidades no satisfechas. Esperamos seguir desarrollando nuestra experiencia en enfermedades neurodegenerativas y en la EH con la intención de hacer avanzar esta posible terapia oral, primera en su clase, para la comunidad de la EH".

PTC518 se descubrió a partir de la plataforma de empalme validada de PTC y actualmente se está estudiando en el ensayo de fase 2 PIVOT-HD en curso. Los resultados provisionales se informaron en junio ​​de 2024 y se demostró que el tratamiento con PTC518 resultó en una reducción duradera y dependiente de la dosis en los niveles de proteína huntingtina mutante (HTT) en sangre y líquido cefalorraquídeo (LCR), así como señales tempranas de beneficio dependiente de la dosis en mediciones clínicas clave a los 12 meses. Es importante destacar que PTC518 continúa demostrando un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable.

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Grupo Empresarial Ángeles adquiere a Laboratorios Kener

Hospitalizaciones por infecciones respiratorias agudas al alza durante temporada invernal en México

Comunicado. En territorio mexicano, las infecciones respiratorias agudas (IRA), la influenza y la neumonía se encuentran entre las 10 principales causas de defunciones registradas en el país de acuerdo con el Instituto Nacional de Estadística y Geografía (INEGI), padecimientos que se enfatizan durante la época invernal, principalmente en niños y personas de la tercera edad convirtiéndose en un problema de salud prioritario, por lo cual, especialistas hacen un llamado a evitar la automedicación y recomiendan acudir a consulta para recibir el tratamiento antiviral adecuado para disminuir las molestias y terminar con los virus.

De acuerdo con la Secretaría de Salud, las IRA son un conjunto de enfermedades causadas por microorganismos que afectan al aparato respiratorio durante un período menor de 15 días, cuya forma más común de transmisión es a través de partículas líquidas cuando se tose, estornuda, habla, canta o respira.

“Actualmente conocemos la causa en el 70% de los casos, lo que nos ha permitido identificar hasta 20 virus respiratorios que ocasionan las IRA entre los que se encuentran los Entero/Rhinovirus, VSR, Influenza, Neumonía y SARS-Cov 2”, detalló Virginia Díaz Jiménez, infectóloga pediatra, durante la conferencia Ciencia, Tecnología y Experiencia en Infecciones de vías aéreas.

No obstante, los virus que causan las IRA tienen diversas mutaciones año con año y generan resistencia a los anticuerpos, y en algunos casos también lo hacen contra tratamientos antivirales cuando los esquemas no se completan de manera adecuada.

“El virus de la influenza cambia mucho, porque puede intercambiar parte de su genoma con otros virus, haciendo que aquellos anticuerpos que se generan durante enfermedades anteriores o mediante las vacunas, no protejan contra las nuevas variantes, ante estos casos la amantadina podría ser un buen tratamiento de inicio y es una alternativa que países como Canadá recomiendan”, puntualizó Edgar Sevilla, virólogo y presidente de la Asociación Mexicana de Bioseguridad.

Complementado lo anterior, Francisco Javier Saynes Marín, presidente de Sociedad Mexicana de Otorrinolaringología y Cirugía de Cabeza y Cuello, explicó que entre los medicamentos indicados para disminuir las molestias en lo que termina el ciclo del virus se encuentra el paracetamol como un agente para controlar la fiebre, antihistamínicos para controlar la congestión nasal y reforzó la importancia de emplear algún medicamento para acortar la vida del virus.

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PTC Therapeutics y Novartis trabajarán en tratamiento para la enfermedad de Huntington

GE HealthCare presenta nuevas soluciones basadas en inteligencia artificial

Comunicado. En la Reunión Anual 2024 de la Sociedad Radiológica de Norteamérica (RSNA), GE HealthCare presentó más de 40 innovaciones, incluidas varias tecnologías clave basadas en inteligencia artificial (IA) para optimizar la atención al paciente y aumentar la eficiencia operativa.

Los productos de GE HealthCare están diseñados para aumentar la eficiencia y ayudar a integrar sin problemas los datos para apoyar la atención de precisión a través de múltiples vías de atención. Estas innovaciones representan la estrategia digital y de IA más amplia de la empresa, la cual se centra en integrar la IA en los dispositivos médicos, crear aplicaciones de IA que mejoren la toma de decisiones a lo largo del proceso de atención y los estados de enfermedad, y utilizar la IA para obtener mejores resultados.

Con base en las encuestas realizadas a más de 8,000 profesionales de la radiología, incluidas en un informe de 2024 de la Sociedad Americana de Tecnólogos Radiológicos, más de la mitad afirmaron sentirse emocionalmente agotados, y el 57% se sintió subestimado en el trabajo.

“Los radiólogos se enfrentan a retos que siguen creciendo, lo que ejerce una presión extraordinaria sobre una parte indispensable del proceso de diagnóstico e imagen sanitaria. GE HealthCare tiene la misión de ofrecer tecnologías que aborden las principales áreas de preocupación de los radiólogos. Estamos innovando nuevas soluciones utilizando las últimas tecnologías digitales y de IA en el dispositivo, la vía de atención y el nivel empresarial, ayudando a los médicos a ofrecer un enfoque más personal, preciso y humano de la atención desde el diagnóstico hasta el tratamiento y la recuperación”, dijo Peter Arduini, CEO de GE HealthCare.

En el evento se presentarán las siguientes tecnologías de eficiencia de flujos de trabajo:

- Clarify DL, algoritmo de reconstrucción de imágenes óseas basado en IA diseñado para mejorar la calidad de las imágenes SPECT óseas, un factor importante para aumentar la confianza en el diagnóstico.

- nCommand Lite de IONIC Health permite al personal de radiología centrarse en la atención al paciente, a la vez que accede al apoyo necesario mediante la colaboración remota y la asistencia en las exploraciones. Incluye funciones multimodalidad compatibles con las exploraciones de resonancia magnética (RM), tomografía computarizada (TC) y tomografía por emisión de positrones/TC (PET/TC).

- True PACS y la solución PACS v7 son ahora compatibles con la plataforma de orquestación de IA de Blackford Analysis Ltd. y con aplicaciones de imagen basadas en IA de terceros, lo que proporciona una integración perfecta de la IA en el flujo de trabajo de lectura para ayudar a los radiólogos y médicos a proporcionar diagnósticos rápidos y precisos a los pacientes.1 La colaboración permite a los clientes de las soluciones True PACS y PACS v7 adquirir directamente la plataforma habilitada para IA de Blackford Analysis con un catálogo de aplicaciones de IA de terceros que abarcan varios casos de uso en áreas clínicas, desde mamografías hasta exploraciones pulmonares.

- MR Max 3, inyector inalámbrico sin jeringa para medios de contraste basados en gadolinio, es compatible con múltiples tamaños de botellas de contraste, incluidos los contenedores multiuso de 24 horas (Imaging Bulk Packaging). El inyector sin jeringa mejora la eficiencia del flujo de trabajo, reduce los costes al optimizar el uso del contraste y reduce los residuos totales de contraste y plástico.

- Caption Guidance, tecnología impulsada por IA que funciona con algoritmos de análisis de imágenes de aprendizaje profundo que guían a los usuarios sobre cómo ajustar la sonda de ultrasonidos. El software proporciona instrucciones paso a paso en tiempo real para garantizar que las imágenes de ultrasonido cardíaco capturadas cumplan con el estándar de diagnóstico.

- Venue Sprint, un sistema portátil en forma de tableta, y la última solución de la familia Venue que ofrece la máxima portabilidad y capacidades avanzadas para una exploración de alta calidad y asistencia en el punto de atención. Los sistemas de ecografía de la familia Venue también integrarán sondas duales inalámbricas Vscan Air y tendrán acceso a Caption Guidance.

- Vscan Air SL es el sistema de ecografía portátil que incorpora ahora Caption AI, incluido el software Caption Interpretation AutoEF, que calcula automáticamente la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI), una importante medida de la función cardiaca. Además, Digital Tools para Vscan Air ofrece herramientas clave para almacenar y compartir imágenes de forma segura en la nube. En RSNA, GE HealthCare lanzará una nueva prueba de Digital Tools para que tanto los usuarios existentes como los nuevos usuarios de Vscan Air evalúen el nuevo software.

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Hospitalizaciones por infecciones respiratorias agudas al alza durante temporada invernal en México

Comisión Europea aprueba fármaco de Pfizer para tratar adultos y adolescentes con hemofilia A o B grave sin inhibidores

Comunicado. Pfizer anunció que la Comisión Europea (CE) otorgó la autorización de comercialización para HYMPAVZI (marstacimab) para la profilaxis de rutina de episodios de sangrado en pacientes de 12 años de edad o más que pesen al menos 35 kg con hemofilia A grave (deficiencia congénita del factor VIII [FVIII], FVIII <1%) sin inhibidores del FVIII o hemofilia B grave (deficiencia congénita del factor IX [FIX], FIX <1%) sin inhibidores del FIX.

HYMPAVZI es el primer y único inhibidor de la vía del factor antitiroideo (anti-TFPI) aprobado en la Unión Europea (UE) para el tratamiento de la hemofilia A o B y el primer medicamento para la hemofilia aprobado en la UE que se administra mediante una pluma autoinyectora precargada. HYMPAVZI ofrece una opción de tratamiento subcutáneo con un esquema de dosificación semanal y una preparación mínima requerida para cada administración individual.

“HYMPAVZI ofrece una opción de tratamiento de primera clase para las personas que viven con hemofilia, una enfermedad que a menudo provoca hemorragias articulares recurrentes y puede afectar a actividades diarias tan simples como subir escaleras. Esta aprobación se basa en el compromiso de más de cuatro décadas de Pfizer de mejorar el estándar de atención en hemofilia, y esperamos ofrecer este medicamento que redujo las hemorragias en comparación con la profilaxis con factor y, lo que es más importante, requiere una preparación limitada, lo que satisface una necesidad clave de los pacientes elegibles”, afirmó Alexandre de Germay, director comercial internacional y vicepresidente ejecutivo de Pfizer.

La autorización de comercialización se basa en los resultados del estudio pivotal de fase 3 BASIS (NCT03938792) que evaluó la eficacia y seguridad de marstacimab en adultos y adolescentes de 12 años o más con hemofilia A o B grave sin inhibidores. En el estudio, HYMPAVZI redujo significativamente la tasa de sangrado anualizada (ABR) para hemorragias tratadas en un 35% (ABR de 5,08 frente a 7.85, valor p 0.0376) durante el período de tratamiento activo de 12 meses, lo que demuestra no inferioridad y superioridad en comparación con la profilaxis de rutina (PR) con FVIII o FIX administrados como parte de la atención habitual. El perfil de seguridad de HYMPAVZI fue consistente con los resultados de la fase 1/2, y los eventos adversos notificados con mayor frecuencia en el estudio fueron reacciones en el lugar de la inyección, dolor de cabeza, prurito e hipertensión.

Esta autorización de comercialización es válida en los 27 estados miembros de la Unión Europea, así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega. La aprobación sigue a la aprobación regulatoria de HYMPAVZI en Estados Unidos, en octubre.

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Hospitalizaciones por infecciones respiratorias agudas al alza durante temporada invernal en México

GE HealthCare presenta nuevas soluciones basadas en inteligencia artificial

Comunicado. El pasado 26 de noviembre, la Cofepris anunció el registro sanitario de lecanemab, un medicamento biotecnológico innovador para el tratamiento de Alzheimer.

Este medicamento, está indicado para pacientes diagnosticados en etapa temprana de la enfermedad, en la cual pueden desenvolverse de manera independiente, pero manifiestan episodios de pérdida de memoria, como olvidar palabras familiares o la ubicación de objetos cotidianos.

La comisión recordó que las personas con Alzheimer suelen olvidar eventos recientes y presentar problemas de lenguaje, alteraciones del pensamiento abstracto, desorientación, cambios en el estado de ánimo, pérdida de habilidades previamente adquiridas, como manejar, no recordar lugares habituales o nombres de personas cercanas, así como vestirse por sí mismas, entre otras características.

En fases terminales es posible que quienes sufren este padecimiento presenten dificultades al ingerir alimentos, caminar, hablar, así como de incontinencia fecal y urinaria.

De acuerdo con la Secretaría de Salud, en México aproximadamente un millón 300 mil personas padecen Alzheimer, esta cifra representa entre 60 y 70% de los diagnósticos de demencia y con mayor frecuencia afecta a personas mayores de 65 años. En el mundo, según cifras de la OMS cerca de 60 millones de personas viven con esta enfermedad.

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Takeda fortalece su cartera de productos oncológicos fármaco de Keros Therapeutics

Baxter adquiere hemostático para cirugía avanzada