Comunicado. La Comisión Europea concedió la autorización de comercialización de Nexviadyme, de Sanofi, (avaglucosidasa alfa), una terapia de reemplazo enzimático (ERT) para el tratamiento a largo plazo de la enfermedad de Pompe de inicio tardío e infantil, un trastorno muscular raro, progresivo y debilitante.
Nexviadyme es el primer y único medicamento recientemente aprobado para la enfermedad de Pompe en Europa desde 2006, cuando la Comisión Europea autorizó la comercialización de alglucosidasa alfa, con la marca Myozyme.
Benedikt Schoser, del Friedrich-Baur-Institute, Department of Neurology, Ludwig-Maximilians-University Munich, dijo: “La aprobación de Nexviadyme en Europa para tratar la enfermedad de Pompe está respaldada por un sólido cuerpo de evidencia que muestra mejoras clínicamente significativas que pueden afectar la calidad de vida. La totalidad y el rigor de los datos son particularmente dignos de mención dadas las complejidades de la investigación y el desarrollo de una condición tan rara y progresiva. El beneficio clínico demostrado y la innovación molecular de Nexviadyme brindan una nueva opción de tratamiento para las personas que viven con enfermedad de Pompe que continúan enfrentando necesidades insatisfechas”.
La enfermedad de Pompe puede presentarse como enfermedad de Pompe de inicio infantil (IOPD), la forma más grave de la enfermedad con inicio rápido en la infancia, o enfermedad de Pompe de inicio tardío (LOPD), que daña progresivamente los músculos con el tiempo. Si no se trata, la IOPD puede provocar insuficiencia cardíaca y la muerte durante el primer año de vida, mientras que las personas con LOPD pueden necesitar ventilación mecánica para ayudar con la respiración o una silla de ruedas para ayudar con la movilidad a medida que avanza la enfermedad.
Nexviadyme está aprobado en múltiples mercados alrededor del mundo para el tratamiento de ciertas personas que viven con la enfermedad de Pompe, incluidos la Unión Europea, los Estados Unidos, Japón, Canadá, Suiza, Australia, Brasil, Taiwán y los Emiratos Árabes Unidos. Fuera de Europa, el tratamiento se comercializa bajo la marca Nexviazyme. En Estados Unidos y Japón, la mayoría de la población tratada con Myozyme (alglucosidasa alfa) ha comenzado, o está en proceso de comenzar, el tratamiento con Nexviazyme (avalglucosidasa alfa).
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