Comunicado. Boehringer Ingelheim anunció que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA recomendó la aprobación de una nueva indicación y una ampliación de la indicación para OFEV (nintedanib). La recomendación del comité es la aprobación de OFEV en niños y adolescentes de seis a 17 años para el tratamiento de enfermedades pulmonares intersticiales fibrosantes progresivas y clínicamente significativas (EPI), y en adolescentes y niños de seis años o más para el tratamiento de la enfermedad pulmonar intersticial asociada a esclerosis sistémica (EPI-ES).

OFEV se convertiría en el primer y único tratamiento aprobado para pacientes pediátricos con EPI fibrosantes progresivas clínicamente significativas y para pacientes pediátricos con EPI-ES. La opinión positiva del CHMP se basa principalmente en el ensayo clínico de fase III InPedILD, que demostró que el régimen de dosificación basado en el peso de OFEV en niños y adolescentes con EPI fibrosante resultó en una exposición comparable a la observada en pacientes adultos con EPI fibrosante.

El ensayo InPedILD en niños y adolescentes con enfermedad pulmonar intersticial fibrosante mostró que nintedanib tenía un perfil de seguridad aceptable. No se diseñó para evaluar la eficacia, pero de manera exploratoria evaluó los cambios en la capacidad vital forzada [ml] (FVC) desde el inicio, que también se consideraron en un análisis de extrapolación bayesiana que estimó el efecto de nintedanib en esta población de pacientes.

Es importante mencionar que la enfermedad pulmonar intersticial infantil (chILD, por sus siglas en inglés) puede presentarse en más de 200 trastornos poco frecuentes que afectan a bebés, niños y adolescentes, con síntomas debilitantes que pueden incluir tos, dificultad para respirar y respiración rápida. Muchos niños necesitan oxígeno para realizar sus vidas diarias y requieren trasplantes de pulmón a medida que su condición se deteriora. 5 Sin criterios de diagnóstico establecidos ni terapias aprobadas, la chILD puede ser difícil de diagnosticar y controlar.

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Teva y Sanofi anuncian resultados positivos fase 2b de su tratamiento para colitis ulcerosa y enfermedad de Crohn

Comunicado. Teva Pharmaceuticals y Sanofi anunciaron que el estudio de fase 2b RELIEVE UCCD cumplió con sus criterios de valoración principales en pacientes con colitis ulcerosa (CU) y enfermedad de Crohn (EC). RELIEVE UCCD investigó duvakitug (TEV'574/SAR447189), un anticuerpo monoclonal IgG1-λ2 humano dirigido a TL1A, para el tratamiento de la enfermedad inflamatoria intestinal (EII) de moderada a grave.

En el estudio RELIEVE UCCD, el 36.2% (dosis baja) y el 47.8% (dosis alta) de los pacientes con CU tratados con duvakitug alcanzaron una remisión clínica en comparación con el 20,45 % con placebo; las tasas ajustadas a placebo fueron del 15.7% (dosis baja) y del 27.4% (dosis alta) en la semana 14 (p = 0.050 y 0.003 respectivamente). En los pacientes con EC, el 26.1% (dosis baja) y el 47.8% (dosis alta) tratados con duvakitug alcanzaron una respuesta endoscópica en comparación con el 13% con placebo; las tasas ajustadas a placebo fueron del 13% (dosis baja) y del 34.8% (dosis alta) en la semana 14 (p = 0.058 y <0.001, respectivamente). En general, el efecto del tratamiento fue consistente en todos los subgrupos. Este es el primer y único estudio aleatorizado y controlado con placebo que evalúa el impacto de un anticuerpo monoclonal anti-TL1A en la EC. Se espera que los resultados detallados se presenten en un foro científico en 2025.

En general, el duvakitug fue bien tolerado tanto en la colitis ulcerosa como en la enfermedad de Crohn, sin que se identificaran signos de seguridad. Las tasas generales de eventos adversos (EA) emergentes del tratamiento fueron similares entre duvakitug y placebo tanto en la colitis ulcerosa como en la enfermedad de Crohn (50% frente a 50%). Todos los EA informados tanto en la colitis ulcerosa como en la enfermedad de Crohn fueron inferiores al 5%.

“Los resultados del estudio RELIEVE UCCD han superado nuestras expectativas y estoy profundamente conmovido por el potencial de duvakitug para ayudar a tratar y mejorar significativamente la calidad de vida de las personas que viven con EII. Estos resultados positivos refuerzan la capacidad de Teva para desarrollar y acelerar el acceso a medicamentos innovadores. Estamos entusiasmados de colaborar en la siguiente fase de desarrollo con nuestro socio, Sanofi, y nos gustaría agradecer a los investigadores y pacientes que participaron en este estudio”, afirmó Eric Hughes, director de I+D global y Director médico de Teva.

Y por su parte, Houman Ashrafian, vicepresidente ejecutivo y director de I+D de Sanofi, dijo: “Estos resultados sin precedentes demuestran que duvakitug podría representar la próxima frontera en el tratamiento de la colitis ulcerosa y la enfermedad de Crohn. Si la magnitud del efecto persiste en el programa de Fase 3, creemos que tendremos un medicamento diferenciado para los pacientes con EII que necesitan urgentemente nuevas opciones. El programa duvakitug y esta asociación subrayan la estrategia de Sanofi de seguir la ciencia para identificar y desarrollar rápidamente medicamentos innovadores para los pacientes”.

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EMA recomienda aprobar tratamiento de Boehringer Ingelheim para niños y adolescentes con enfermedades pulmonares intersticiales

Comunicado. La farmacéutica brasileña Libbs recientemente inauguró su Planta Piloto de Biotec y la Fábrica de Medicamentos de Alta Potencia, la primera de su tipo en Brasil. Con lo cual dio un paso importante en el desarrollo de medicamentos biotecnológicos de alta complejidad y en la producción de medicamentos de quimioterapia oral a pequeña escala para cubrir las necesidades. Ambas iniciativas refuerzan su compromiso de ampliar el acceso a tratamientos de alta complejidad y promover la investigación y la innovación en el país.

La Planta Piloto de Biotec desarrollará medicamentos biológicos como innovadores anticuerpos monoclonales, proteínas terapéuticas recombinantes, vacunas de ARN mensajero y biosimilares utilizando tecnologías avanzadas.

Durante la inauguración, en el parque industrial Embu das Artes, la ministra de Estado de Ciencia, Tecnología e Innovación (MCTI), Luciana Santos, destacó la importancia de la colaboración entre los diferentes sectores. “Además de las inversiones constantes del Estado, las inversiones del sector empresarial y la cooperación entre universidades e industrias son de gran relevancia para la investigación, el desarrollo y la innovación, que es la triple hélice: universidad, industria y Estado”, afirmó.

Entre sus diferencias se encuentra el uso de tecnología de un solo uso, que utiliza materiales desechables en biorreactores y sistemas cromatográficos, reduciendo el consumo de agua y aumentando la flexibilidad de producción. La planta será fundamental para escalar procesos desde el banco hasta la producción de material clínico y comercial, además de actuar como CDMO (proveedor de servicios de desarrollo y fabricación), dando servicio a otras empresas del sector haciéndose cargo de partes o de la totalidad de la producción. proceso, que puede incluir desde el desarrollo de formulaciones, procesos de fabricación hasta la producción de medicamentos en diferentes etapas, acelerando el desarrollo de nuevos medicamentos, reduciendo costos y mejorando el acceso de la población a los mejores y más avanzados tratamientos.

La Fábrica de Alta Potencia, primera de su tipo en Brasil, se dedicará a la producción de quimioterapias orales en pequeña escala, ofreciendo alternativas de tratamiento que permitan mayor comodidad y conveniencia a los pacientes con cáncer. La posibilidad de administrar medicamentos en casa mejora la adherencia al tratamiento.

La planta tiene capacidad para producir entre 500 gramos y 12 kilos por lote, desde pruebas y registros en Anvisa hasta producción comercial en menor escala. Además, permitirá el desarrollo de moléculas innovadoras, fortaleciendo la cartera de oncología de Libbs y reduciendo la dependencia de medicamentos importados.

El equipo de la Planta Piloto de Biotec estará integrado por científicos, maestros y doctores de áreas como biotecnología, ingeniería de bioprocesos y farmacia. Uno de los objetivos es fomentar alianzas con universidades, startups e institutos de investigación, promoviendo la conexión entre la ciencia y la industria farmacéutica.

“Queremos consolidar nuestra posición como desarrolladores de medicamentos biológicos innovadores, además de fortalecer la ciencia en el país a través de alianzas y codesarrollo de productos”, destaca Alcebíades Athayde Junior, presidente de Libbs.

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