Comunicado. Roche presentó nuevos datos de su portafolio neuromuscular en la conferencia de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA), incluyendo 12 presentaciones orales y pósteres. Estos datos demuestran la amplitud del portafolio neuromuscular de Roche para la atrofia muscular espinal (AME) y la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
“Estos resultados a largo plazo son alentadores para las personas con AME y Duchenne, ya que demuestran mejoras sostenidas o estabilización de la movilidad e independencia en quienes reciben nuestros tratamientos modificadores de la enfermedad. Los resultados positivos de SUNFISH a cinco años abarcan una de las poblaciones de AME más amplias estudiadas hasta la fecha. También nos alientan mucho los datos compartidos en nuestros estudios Elevidys, que confirman el potencial de la primera terapia génica para el tratamiento de Duchenne para estabilizar o ralentizar la progresión de la enfermedad”, afirmó Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos.
Tras hasta cinco años de tratamiento en el ensayo SUNFISH (NCT02908685, n=231), los pacientes con AME tratados con Evrysdi demostraron una estabilización general a largo plazo de las mejoras de la función motora con respecto al valor inicial, observadas durante el primer año, según la Medida de Función Motora 32 (MFM-32). Este resultado final de SUNFISH refuerza la eficacia, la seguridad y el impacto a largo plazo de Evrysdi en una amplia población de personas con AME de tipos 2 y 3, de entre dos y 25 años en el momento de la inclusión. Los datos de evolución natural sin tratamiento, presentados junto con los datos de cinco años de SUNFISH, muestran que, sin tratamiento, los pacientes de una población similar pueden experimentar un deterioro significativo de la función motora durante el mismo período de cinco años.
Tanto los pacientes (>12 años de edad) como los cuidadores informaron una mejora continua o estabilización en los niveles de independencia para realizar actividades diarias, como vestirse, recoger objetos y lavarse, según lo medido mediante la Escala de Independencia de la SMA (SMAIS-ULM).
Además, la adherencia media al tratamiento con Evrysdi durante el periodo plurianual fue superior al 99 %. Las tasas generales de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG) reflejaron la enfermedad subyacente y fueron consistentes con datos previos. Ningún EA relacionado con el tratamiento provocó la retirada del estudio.
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