Comunicado. Merck anunció que la FDA otorgó la designación de vía rápida a las cápsulas de cladribina para el tratamiento de la miastenia grave generalizada (MGg), un trastorno neuromuscular autoinmune crónico poco común. En junio de 2023, la FDA otorgó la designación de medicamento huérfano a las cápsulas de cladribina para el tratamiento de la MGg. Además, la empresa colabora activamente con organizaciones de pacientes y con Ad Scientiam, empresa de tecnología médica, para impulsar un enfoque centrado en el paciente para el futuro manejo de la MGg.
De aprobarse, las cápsulas de cladribina, actualmente en estudio en el ensayo global MyClad de fase 3, podrían convertirse en el primer tratamiento oral para la gMG, un trastorno neuromuscular autoinmune poco común que causa debilidad muscular grave y afecta significativamente la vida de los pacientes. El programa Fast Track de la FDA está diseñado para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de terapias para afecciones graves con necesidades médicas no cubiertas, lo que podría permitir que los tratamientos lleguen antes a los pacientes. La Designación de Medicamento Huérfano de la FDA está diseñada para fomentar el desarrollo de tratamientos para enfermedades o afecciones raras, a menudo definidas como aquellas que afectan a menos de 200 mil pacientes en Estados Unidos.
“La designación de vía rápida de la FDA, junto con la designación de medicamento huérfano, confirma la necesidad de más tratamientos para la comunidad con MGg. Como empresa centrada en el paciente, priorizamos la opinión de los pacientes con MG al definir nuestro programa clínico. Sus perspectivas seguirán siendo fundamentales para garantizar que satisfagamos las necesidades de los pacientes y ofrezcamos innovación terapéutica para este trastorno neuromuscular autoinmune crónico y poco común”, afirmó David Weinreich, director global de I+D y director médico de la división de Salud de Merck.
Para dar forma al ensayo MyClad y garantizar que satisfaga las necesidades de los pacientes, Merck creó un consejo de pacientes y colabora con más de 20 grupos de apoyo a pacientes con MG en todo el mundo. Las perspectivas del consejo han servido de base para los protocolos de estudio, los materiales de reclutamiento y las posibles opciones futuras de presentación de productos para el programa de ensayos clínicos.
Además, Merck colabora con Ad Scientiam, empresa fabricante de equipos médicos, para lanzar un estudio piloto prospectivo multicéntrico que explora un software en investigación como dispositivo médico diseñado para apoyar el tratamiento de personas con MGg. El estudio investigará cómo las tecnologías portátiles, las pruebas funcionales basadas en teléfonos inteligentes y los resultados electrónicos informados por el paciente (ePRO) podrían detectar cambios en la evolución de la enfermedad en condiciones reales.
El ensayo MyClad (NCT06463587) es un estudio global de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de las cápsulas de cladribina en 264 pacientes con MGg. Se propone que la cladribina actúe selectivamente sobre las células B y T, que se cree contribuyen a la producción de autoanticuerpos dañinos que causan inflamación y daño a la unión neuromuscular. Este mecanismo de acción, combinado con un régimen oral domiciliario de corta duración y administración poco frecuente, podría ayudar a reducir la carga de la enfermedad al abordar su causa subyacente.
Merck anunciará los resultados del ensayo MyClad una vez finalizado y sigue comprometido con la colaboración continua con la comunidad gMG para garantizar que las necesidades de los pacientes sigan guiando los desarrollos clínicos.
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