Comunicado. Protagonist Therapeutics y Takeda anunciaron los resultados preliminares positivos del estudio VERIFY de fase 3, en el que pacientes con policitemia vera (PV) dependientes de flebotomía fueron aleatorizados a tratamiento con rusfertida o placebo, como complemento al tratamiento estándar.
El estudio cumplió su criterio de valoración principal y los cuatro criterios de valoración secundarios clave. Rusfertida es un péptido mimético de hepcidina en investigación, el primero de su clase, que ha recibido la designación de medicamento huérfano y la designación de vía rápida de la FDA.
Los hallazgos clave del estudio incluyen:
- Se cumplió el criterio de valoración principal del estudio, con una proporción significativamente mayor de pacientes con respuesta clínica entre los pacientes con PV tratados con rusfertida (77%) en comparación con los que recibieron placebo (33%) durante las semanas 20 a 32; p < 0.0001. El criterio de valoración principal del estudio fue la proporción de pacientes que lograron una respuesta, definida como la ausencia de elegibilidad para la flebotomía.
- También se cumplió el primer criterio de valoración secundario clave, que es el criterio de valoración primario especificado previamente para los reguladores de la Unión Europea (UE), con una media de 0.5 flebotomías por paciente en el grupo de rusfertida en comparación con 1.8 flebotomías por paciente en el grupo de placebo durante las semanas 0 a 32; p < 0.0001.
- Los otros tres criterios de valoración secundarios clave preespecificados, a saber, el control del hematocrito y los resultados informados por el paciente utilizando PROMIS Fatigue SF-8a y MFSAF TSS-7, también se alcanzaron con significación estadística.
- En general, la rusfertida fue bien tolerada en el ensayo VERIFY de fase 3, y su seguridad coincidió con la de estudios clínicos previos. No se observaron nuevos hallazgos de seguridad en el estudio. La mayoría de los eventos adversos fueron reacciones en el lugar de la inyección de grado 1-2, y todos los eventos adversos graves notificados se consideraron no relacionados con el fármaco. No se observó un mayor riesgo de cáncer en los pacientes tratados con rusfertida en comparación con los que recibieron placebo.
“Los resultados positivos del estudio VERIFY de Fase 3, tanto en el criterio de valoración principal como en todos los criterios de valoración secundarios clave, constituyen una prueba contundente del potencial de rusfértida como fármaco específico para la eritrocitosis, de primera clase, para abordar las necesidades médicas no cubiertas en pacientes con PV que no logran un control adecuado del hematocrito a pesar de los tratamientos de referencia. Planeamos presentar más detalles de estos prometedores resultados en próximos congresos médicos en 2025. Agradecemos enormemente a los pacientes, al personal del estudio y a los investigadores principales que hicieron posible el estudio VERIFY”, declaró Arturo Molina, director médico de Protagonist.
Los pacientes con PV tienen un mayor riesgo de sufrir eventos cardiovasculares y trombóticos potencialmente mortales. Muchos pacientes con PV requieren flebotomía regular, un proceso de extracción de sangre para controlar los niveles elevados de hematocrito causados por un exceso de glóbulos rojos, así como tratamiento con terapias citorreductoras. La flebotomía puede ser engorrosa y exacerbar síntomas como fatiga intensa, alteraciones visuales y deficiencia de hierro, que afectan la calidad de vida de los pacientes. La reducción del hematocrito por debajo del 45% es un objetivo principal del tratamiento para los pacientes con PV, según lo recomiendan las guías de tratamiento actuales.
“Estos resultados nos alientan y nos entusiasma el potencial de la rusfertida para ayudar a los pacientes con PV. Estos pacientes pueden experimentar una alta carga de tratamiento, y los síntomas graves pueden afectar su calidad de vida. Estamos profundamente comprometidos a brindar opciones de tratamiento adicionales a quienes viven con cánceres hematológicos, incluidos los cánceres mieloides como la PV”.
“La totalidad de los impresionantes datos clínicos hasta la fecha demuestra que la rusfértida tiene el potencial de tener un impacto positivo significativo en la vida de los pacientes con PV”, afirmó Dinesh V. Patel, Ph.D., presidente y director ejecutivo de Protagonist. “Esperamos colaborar con nuestro socio, Takeda, para presentar nuestros hallazgos a las agencias reguladoras. Los resultados del estudio de hoy también marcan un punto de inflexión crucial en la trayectoria de Protagonist de una década en el programa de hepcidina y validan aún más nuestra plataforma y experiencia en la innovación de medicamentos peptídicos altamente diferenciados para satisfacer necesidades médicas no cubiertas”.
