Comunicado. UCB anunció que la FDA aprobó una jeringa precargada de 2 ml y un autoinyector precargado, cada uno con 320 mg de BIMZELX (bimekizumab-bkzx). Estas nuevas presentaciones del dispositivo se suman a las opciones de administración de 1 ml actualmente disponibles, cada una con 160 mg de bimekizumab-bkzx, y significan que los pacientes que requieren una dosis de 320 mg de bimekizumab-bkzx tendrán opciones para la administración de una sola inyección.

“Nuestro objetivo con estos regímenes de inyección única es fortalecer y ampliar las opciones de administración, aumentar la comodidad y mejorar la experiencia individual del paciente. Con las nuevas presentaciones del dispositivo, las personas con psoriasis en placas de moderada a grave que reciben una dosis de mantenimiento de bimekizumab-bkzx de 320 mg tendrán la opción de una inyección única cada ocho semanas”, afirmó Emmanuel Caeymaex, vicepresidente ejecutivo, responsable de Impacto en el Paciente y director comercial de UCB.

La aprobación de las presentaciones de 320 mg del dispositivo está respaldada por datos de estudios que evalúan la bioequivalencia de bimekizumab-bkzx 320 mg administrado en una inyección subcutánea de 2 ml y bimekizumab-bkzx 320 mg administrado en dos inyecciones subcutáneas de 1 ml en participantes sanos del estudio. Esta es la segunda aprobación mundial para las opciones de administración de una sola inyección de 320 mg de bimekizumab-bkzx, luego de la aprobación por parte de la Comisión Europea en agosto de 2024.2

En Estados Unidos, las indicaciones para bimekizumab-bkzx en las que se recomienda una dosis de 320 mg son adultos con psoriasis en placas de moderada a grave y adultos con artritis psoriásica activa con psoriasis en placas de moderada a grave coexistente. En todas las demás indicaciones, adultos con artritis psoriásica activa, adultos con espondiloartritis axial no radiográfica activa con signos objetivos de inflamación y adultos con espondilitis anquilosante activa, se recomienda una dosis de 160 mg.

En octubre de 2023, la FDA aprobó por primera vez bimekizumab-bkzx para el tratamiento de la psoriasis en placas de moderada a grave en adultos que son candidatos a terapia sistémica o fototerapia. En septiembre de 2024, bimekizumab-bkzx fue aprobado en Estados Unidos para tres nuevas indicaciones: el tratamiento de adultos con artritis psoriásica activa, adultos con espondiloartritis axial no radiográfica activa con signos objetivos de inflamación y adultos con espondilitis anquilosante activa.

Estas nuevas presentaciones de dispositivos estarán disponibles en EE. UU. en el primer trimestre de 2025.

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Roche celebra 40 años reconociendo la excelencia en Investigación Médico-Científica en México

Ocuphire Pharma se fusiona con Opus Genetics, ahora se llamarán Opus Genetics

Agencias. Ocuphire Pharma, empresa biofarmacéutica oftálmica en fase clínica centrada en el desarrollo y la comercialización de terapias para el tratamiento de pacientes con trastornos oculares refractivos y de la retina, anunció la adquisición de la totalidad de las acciones de Opus Genetics, firma de terapia génica en fase clínica para enfermedades hereditarias de la retina (IRD). En relación con la fusión, la empresa combinada se llamará Opus Genetics, a partir del 23 de octubre de 2024, y cotizará en Nasdaq con el símbolo "IRD", a partir del 24 de octubre de 2024.

“Opus Genetics ha creado una atractiva cartera de terapias transformadoras para pacientes con enfermedades hereditarias de la retina, con datos preliminares prometedores. “Esta es una oportunidad para avanzar rápidamente en estos tratamientos, con cuatro hitos clínicos importantes en el horizonte en 2025 para la empresa combinada”, dijo George Magrath, MD, quien fue director ejecutivo de Ocuphire Pharma y ahora se desempeñará como director ejecutivo de la empresa combinada.

Y agregó: “Nos alientan los nuevos datos de prueba de concepto de seis meses de LCA5 que muestran una mejora visual en tres de cada tres pacientes con enfermedad avanzada y estamos entusiasmados de reunir a un equipo de liderazgo con una profunda experiencia en el desarrollo de terapias genéticas potencialmente innovadoras. Esperamos continuar nuestro progreso, crear valor y mejorar los resultados de los pacientes juntos”.

Por su parte, Ben Yerxa, PhD, ex presidente y director ejecutivo de Opus Genetics y presidente de la empresa recientemente combinada, dijo: “Con la experiencia y los recursos en el desarrollo de fármacos oftálmicos en etapa avanzada y la aprobación regulatoria del equipo de Ocuphire, creemos que estamos bien posicionados para acelerar nuestra línea de terapias genéticas potencialmente transformadoras para enfermedades hereditarias de la retina. Vemos esta transacción como una victoria para los pacientes con IRD en todo el mundo, y esperamos progresar de manera eficiente en nuestra línea combinada”.

La empresa fusionada ahora cuenta con una cartera ampliada que incluye múltiples activos de su cartera de terapia génica basada en virus adenoasociados (AAV), que actualmente se está desarrollando para trastornos de la visión por luz tenue (mesópica), así como la solución oftálmica de fentolamina al 0.75%, que actualmente se está evaluando para la presbicia y los trastornos de la visión por luz tenue (mesópica) (a veces denominados DLD) después de la cirugía queratorrefractiva.

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FDA aprueba a UCB su dispositivo de inyección única de su tratamiento para psoriasis

PTC Therapeutics continúa su trabajo con los pacientes con amiloidosis, enfermedad compleja y con afectaciones importantes en la salud

Comunicado. Este 26 de octubre, las organizaciones de pacientes de más de 18 países en cuatro continentes, se suman a las acciones con motivo del Día Mundial contra la Amiloidosis (WAD) para alertar sobre el largo camino que recorren los pacientes antes de llegar a un diagnóstico correcto, enfatizar la importancia del acceso a más información y de las terapias innovadoras que permitan, a quienes viven con esta enfermedad, gozar de una mejor calidad de vida.

PTC Therapeutics es una empresa biofarmacéutica global científica centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que aporten beneficios a los pacientes con enfermedades poco frecuentes y cuenta con una terapia que ralentiza el avance de la hATTR-PN y la progresión de la polineuropatía, conservando e incluso mejorando la calidad de vida del paciente.

La campaña de WAD usa el símbolo de una cinta naranja para unir a los pacientes, a los cuidadores y a todos los implicados en la atención de la amiloidosis. Asociaciones y fundaciones buscan que diferentes sectores de la sociedad conozcan más de la enfermedad y tomen conciencia de la necesidad de dar acceso, a quienes la padecen, a una atención integral que considere tratamientos innovadores que puedan modificar el curso de la enfermedad.

 Existen varios tipos de amiloidosis, cada uno es causado por una proteína diferente y algunos son más comunes que otros. Cada tipo se denomina “A” de amiloide, seguido de una abreviatura del tipo de proteína anormal como en el caso de la amiloidosis ATTR que es causada por una proteína transtiretina (TTR) anormal.

 La amiloidosis hereditaria por transtiretina y polineuropatía (hATTR-PN), por ejemplo, es una enfermedad poco frecuente, compleja y multiforme que afecta diversos órganos. Los síntomas pueden aparecer en personas cuyas edades van desde los 20 hasta los 88 años y el diagnóstico puede demorar unos cuatro años, en promedio. La hATTR-PN se caracteriza por el depósito de una proteína anormal, llamada amiloide, en diversos órganos como el hígado, riñones, sistema nervioso y tracto digestivo, lo que provoca alteraciones en su función. Su incidencia a nivel global es de unas 50 mil personas. En México se calcula que la prevalencia de hATTR es de 0.89 casos por cada 100 mil habitantes y los estados con mayor incidencia son Morelos y Guerrero.

 “La terapia está indicada para la amiloidosis hereditaria por transtiretina y polineuropatía en estadio 1 o 2 en pacientes adultos y ya se encuentra disponible en México. Su innovador mecanismo de acción ralentiza la progresión de la enfermedad y modifica favorablemente la neuropatía, provocando mejoría en la calidad de vida en los pacientes”, indicó Pilar Pichardo, directora médica de PTC Therapeutics en México.

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