Comunicado. BlueRock Therapeutics LP, una empresa de terapia celular en etapa clínica y subsidiaria de propiedad absoluta, anunció que la FDA otorgó la designación Fast Track para OpCT-001, una terapia celular en investigación derivada de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) para el tratamiento de enfermedades primarias de los fotorreceptores.

OpCT-001 es la primera terapia celular en investigación derivada de iPSC que se probará clínicamente para el tratamiento de enfermedades primarias de los fotorreceptores, que son un subgrupo de trastornos hereditarios de la retina que incluyen la retinitis pigmentosa y la distrofia de conos y bastones.

La designación Fast Track de la FDA tiene como objetivo facilitar el desarrollo y la revisión de fármacos candidatos que tratan enfermedades graves y abordan una necesidad médica no satisfecha. Un fármaco candidato que recibe la designación Fast Track puede ser elegible para una interacción más frecuente con la FDA para analizar el plan de desarrollo del fármaco candidato, así como para la elegibilidad para la aprobación acelerada y la revisión prioritaria, si se cumplen los criterios pertinentes.

“Estamos encantados de recibir la designación Fast Track de la FDA para OpCT-001. Las personas que padecen enfermedades de los fotorreceptores primarios necesitan nuevos tratamientos que tengan el potencial de restaurar la visión, y esperamos trabajar en estrecha colaboración con la FDA para avanzar en este programa a través de ensayos clínicos”, afirmó Amit Rakhit, MD, MBA, director médico y de desarrollo de BlueRock.

Las enfermedades primarias de los fotorreceptores afectan la estructura y la función de las células fotorreceptoras de la retina, lo que provoca una pérdida irreversible de la visión tanto en niños como en adultos. El objetivo de OpCT-001 es restaurar la visión en pacientes con enfermedades primarias de los fotorreceptores mediante la sustitución de células degeneradas de la retina por células funcionales. Actualmente existen opciones de tratamiento limitadas para tratar las enfermedades primarias de los fotorreceptores, que afectan a unas 110 mil personas en Estados Unidos.OpCT-001 fue licenciado exclusivamente por FUJIFILM Cellular Dynamics y Opsis Therapeutics en enero de 2024 como parte de la colaboración estratégica de I+D y fabricación clínica entre BlueRock Therapeutics, FUJIFILM Cellular Dynamics y Opsis Therapeutics forjada en 2021. Como parte de la colaboración, FUJIFILM Cellular Dynamics apoyó a BlueRock Therapeutics a través de la investigación, el desarrollo y la ejecución de actividades críticas que habilitan IND, incluida la fabricación clínica de OpCT-001.

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Estudio fase 3 demuestra que tratamiento de Roche puede ser más eficaz y tener menos efectos secundarios para alergias alimentarias

Comunicado. Roche anunció nuevos datos positivos de la Etapa 2 y Etapa 3 del estudio de fase III OUtMATCH patrocinado por los Institutos Nacionales de Salud (NIH), de Estados Unidos, que aportan más pruebas que respaldan el papel de Xolair (omalizumab) para el tratamiento de una o más alergias alimentarias.

La Etapa 2 del estudio OUtMATCH demostró que Xolair era más eficaz y tenía menos efectos secundarios que la inmunoterapia oral multialergénica (OIT) en el primer ensayo comparativo de la historia en el que se comparan los dos enfoques de tratamiento. La OIT implica la ingestión del alérgeno alimentario, inicialmente con una cantidad muy pequeña y aumentando gradualmente la cantidad. Estos hallazgos se debieron en gran medida a las altas tasas de eventos adversos (EA) que llevaron a la interrupción del estudio en el grupo tratado con OIT.

Además, los resultados preliminares de la Etapa 3 del estudio OUtMATCH proporcionan datos preliminares sobre la introducción de alimentos alergénicos en la dieta de un paciente después de dejar de tomar Xolair. Estos hallazgos se presentaron en simposios de última hora en la Reunión Anual de 2025 de la Academia Estadounidense de Alergia, Asma e Inmunología (AAAAI).

“Estos últimos datos aportan pruebas adicionales que demuestran la importancia de Xolair como opción de tratamiento para la comunidad de alérgicos a los alimentos. Estamos profundamente agradecidos a las principales instituciones de investigación que colaboraron con nosotros en este estudio pionero, así como a la inspiradora dedicación de los participantes del estudio y sus familias”, afirmó Levi Garraway, director médico y director de Desarrollo de productos globales de Roche.

En el primer ensayo comparativo directo de Xolair con OIT, el estudio cumplió su objetivo principal al mostrar que el 36% de los pacientes con alergia alimentaria tratados con monoterapia con Xolair podían tolerar al menos 2000 mg de proteína de maní (aproximadamente ocho maníes) y otros dos alérgenos alimentarios sin experimentar una reacción alérgica, en comparación con el 19% en el grupo de OIT (odds ratio = 2.6, P = 0.031).

Después de la Etapa 1 del estudio OUtMATCH, que sirvió como base para la aprobación de la FDA de Xolair para el tratamiento de alergias alimentarias, 117 pacientes (edad media: 7 años) pasaron a la Etapa 2, donde todos recibieron inicialmente ocho semanas de Xolair de etiqueta abierta. Luego, los pacientes fueron asignados aleatoriamente para recibir ITO multialergénico o ITO placebo mientras continuaban con Xolair durante otras 8 semanas. Después de eso, el grupo de ITO cambió a inyecciones de placebo durante 44 semanas adicionales, mientras que el otro grupo continuó con Xolair con ITO placebo.

Después del periodo completo de tratamiento, los pacientes volvieron a ser desafiados con sus tres alimentos específicos del estudio (maní y otros dos alimentos de leche, huevo, trigo, anacardo, avellana y/o nuez). El criterio de valoración principal fue la tolerancia de 2000 mg o más para los tres alimentos, que se cumplió. También se demostró superioridad para numerosos criterios de valoración secundarios, incluida la tolerancia a dos o más alimentos (P = 0.004). Estos hallazgos fueron impulsados ​​en gran medida por las altas tasas de EA en el grupo de OIT. Los EA graves (30.5% para OIT frente a 0% para Xolair), los EA que llevaron a la interrupción del tratamiento (22% frente a 0%) y los EA tratados con epinefrina (37.3% frente a 6.9%) fueron todos más comunes en el grupo de OIT.

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BlueRock Therapeutics recibe designación Fast Track de la FDA para su tratamiento para enfermedades graves de la retina

Sanofi presentará sus avances para enfermedades inflamatorias de la piel

Comunicado. Sanofi informó que presentará 26 resúmenes, incluido uno de última hora y cinco presentaciones orales adicionales, sobre medicamentos aprobados y en investigación en la Reunión Anual de la Academia Estadounidense de Dermatología (AAD) en Orlando, Florida, Estados Unidos, del 07 al 11 de marzo de 2025.

Las presentaciones en asociación con Regeneron incluyen estudios que evalúan Dupixent en pacientes con penfigoide ampolloso (BP), dermatitis atópica (DA), urticaria crónica espontánea y prurigo nodular (PN). También se presentarán nuevos análisis que evalúan el medicamento en desarrollo de Sanofi, amlitelimab, un anticuerpo monoclonal anti-ligando OX40, incluidos los resultados a largo plazo (52 semanas) del estudio de fase 2b STREAM-AD en pacientes adultos con EA de moderada a grave, y los primeros resultados provisionales del estudio de fase 2 RIVER-AD en pacientes adultos que inicialmente no lograron una respuesta clínica en la Parte 1 del estudio STREAM-AD a las 24 semanas.

Alyssa Johnsen, jefa del Área Terapéutica Global, Desarrollo de Oncología e Inmunología, indicó: “La amplitud de los datos que tenemos en AAD demuestra nuestro compromiso con los pacientes y con el avance de los tratamientos para una cantidad inigualable de afecciones cutáneas inflamatorias de tipo 2 provocadas por una picazón intensa. Los datos de Dupixent que se comparten refuerzan su evidencia clínica en todas las enfermedades cutáneas, incluidos los resultados de un estudio de fase 2/3 en pacientes con penfigoide ampolloso. Además, estamos entusiasmados de compartir nuevos datos que destacan el potencial de nuestro novedoso ligando anti-OX40, amlitelimab, en la dermatitis atópica, que ofrece un mecanismo de acción único que podría ayudar a normalizar el sistema inmunológico hiperactivo y restablecer el equilibrio inmunológico sin el agotamiento de las células T”.

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