Comunicado. Takeda y Protagonist Therapeutics anunciaron la presentación de una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) ante la FDA para obtener la aprobación de rusfertida para el tratamiento de adultos con policitemia vera (PV). Rusfertida es un péptido mimético de hepcidina en investigación, primero en su clase, de administración subcutánea, diseñado para regular la homeostasis del hierro y la producción de glóbulos rojos para controlar los niveles de hematocrito en pacientes con PV.
“Este es un hito importante en nuestro objetivo de abordar las deficiencias críticas que enfrentan actualmente los pacientes con policitemia vera. Los datos exhaustivos del estudio VERIFY subrayan el sólido perfil clínico de la rusfértida y su potencial para proporcionar un control sostenido del hematocrito, a la vez que reducen la flebotomía y la carga sintomática. Nuestra colaboración con Protagonist ejemplifica cómo las alianzas pueden impulsar la ciencia innovadora, con el objetivo de marcar una diferencia significativa para los pacientes”, afirmó Teresa Bitetti, presidenta de la Unidad de Negocios Global de Oncología de Takeda.
Esta solicitud de NDA se produce tras el análisis primario positivo de 32 semanas y los resultados de 52 semanas del estudio VERIFY de fase 3, global, aleatorizado y controlado con placebo (NCT05210790), en el que rusfertida cumplió el criterio de valoración principal y los cuatro criterios de valoración secundarios clave, así como del estudio REVIVE de fase 2 (NCT04057040). En el estudio VERIFY, los pacientes que recibieron rusfertida más el tratamiento estándar mostraron una tasa de respuesta sustancialmente mayor en comparación con placebo más el tratamiento estándar, incluyendo un control duradero del hematocrito, una reducción en la necesidad de flebotomía y una mejora en los criterios de valoración preespecificados de resultados notificados por el paciente (PRO).
Rusfertide ha recibido la designación de terapia innovadora, un hito regulatorio que reconoce el potencial de rusfertide para ofrecer una mejora sustancial sobre las terapias disponibles, así como la designación de medicamento huérfano y la designación de vía rápida de la FDA.
“Rusfertide tiene el potencial de redefinir el paradigma terapéutico de la PV al ofrecer a los pacientes una terapia innovadora, única en su clase, específica para la eritrocitosis, que reduce significativamente o elimina la necesidad de flebotomías frecuentes. La presentación de esta solicitud de confidencialidad marca un punto de inflexión importante en la trayectoria de una década que comenzó con un programa de miméticos de hepcidina en Protagonist. Rusfertide tiene el potencial de transformar la práctica clínica y podría convertirse en el tratamiento estándar para los pacientes con PV que actualmente dependen de terapias engorrosas y, a menudo, ineficaces”, afirmó Dinesh V. Patel, presidente y director ejecutivo de Protagonist.
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