Comunicado. Regeneron Pharmaceuticals y Tessera Therapeutics anunciaron una colaboración global para desarrollar y comercializar TSRA-196, el principal programa de escritura genética in vivo en investigación de Tessera para el tratamiento de la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD), una enfermedad monogénica hereditaria que puede afectar los pulmones, el hígado o ambos órganos y que actualmente afecta a aproximadamente 200.000 personas en el mundo.
TSRA-196 está diseñado para corregir con precisión la mutación genética subyacente al AATD, con el objetivo de restaurar la producción de la proteína alfa-1 antitripsina (AAT) funcional mediante un tratamiento único y duradero para los pacientes. Tessera prevé presentar una solicitud de nuevo fármaco en investigación y múltiples solicitudes de ensayos clínicos para TSRA-196 ante la FDA a finales de año.
La colaboración aúna las capacidades líderes de Regeneron en genética y su trayectoria demostrada en el desarrollo de nuevos medicamentos genéticos con las innovadoras plataformas de escritura genética y administración no viral patentada de Tessera. Según los términos del acuerdo, las empresas compartirán equitativamente los costos de desarrollo mundiales y los posibles beneficios futuros relacionados con TSRA-196. Tessera recibirá150 mdd, que incluye un pago inicial en efectivo y una inversión de capital de Regeneron, Tessera también es elegible para recibir pagos adicionales por hitos de desarrollo a corto y mediano plazo por un total de 125 mdd. Tessera liderará el primer ensayo en humanos, mientras queRegeneronLiderará el desarrollo y comercialización global posterior.
"En Regeneron creemos firmemente en el poder de la genética y de los medicamentos genéticos para transformar la vida de los pacientes, y tenemos una sólida cartera de tratamientos potenciales para lograr precisamente esto. La deficiencia de alfa-1 antitripsina es una enfermedad grave con opciones de tratamiento limitadas en la actualidad y es especialmente adecuada para el enfoque de edición genética de Tessera. Junto con Tessera, tenemos la oportunidad de abrir nuevas fronteras en la medicina genética y redefinir las posibilidades para los pacientes con AATD”, afirmó George D. Yancopoulos, copresidente de la junta, presidente y director científico de Regeneron.
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