Comunicado. UCB anunció que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA emitió un dictamen positivo recomendando la concesión de la autorización de comercialización en circunstancias excepcionales para KYGEVVI (doxecitina y doxribtimina) para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos con deficiencia de timidina quinasa 2 (TK2d) confirmada genéticamente con una edad de inicio de los síntomas igual o anterior a los 12 años. La decisión final de la Comisión Europea (CE) se prevé para el segundo trimestre de 2026.
“Esta opinión positiva del CHMP marca un punto de inflexión en el tratamiento de la TK2d, ofreciendo una nueva esperanza y un avance significativo tanto para pacientes, familias y profesionales sanitario. Nos enorgullece profundamente estar un paso más cerca de ofrecer a la comunidad el primer y único tratamiento aprobado para la TK2d”, declaró Donatello Crocetta, director médico de UCB.
La doxecitina y la doxribtimina recibieron apoyo a través del programa PRIority Medicines (PRIME) de la EMA, que proporciona un respaldo científico y regulatorio temprano y mejorado a medicamentos que podrían abordar las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes. En circunstancias excepcionales, se puede conceder la autorización de comercialización a medicamentos cuando el solicitante no pueda proporcionar datos exhaustivos sobre su eficacia y seguridad en condiciones normales de uso, porque la afección a tratar sea poco frecuente o porque la recopilación de información completa no sea posible o resulte poco ética.
Cabe mencionar que la TK2d es una enfermedad mitocondrial genética, extremadamente rara y potencialmente mortal, que se caracteriza por debilidad muscular progresiva (que empeora con el tiempo) y grave (miopatía). En Europa, no existen opciones de tratamiento aprobadas más allá de los cuidados paliativos. La TK2d puede afectar todos los aspectos de la vida diaria y el bienestar de una persona, y puede empeorar con el tiempo, afectando la capacidad de caminar, comer y respirar de forma independiente, lo que a menudo requiere el apoyo de un cuidador las 24 horas. Con frecuencia es mortal, y quienes experimentan los primeros síntomas a los 12 años o antes se enfrentan a un alto riesgo de muerte prematura (que a menudo ocurre dentro de los 3 años posteriores al inicio de los síntomas). Se estima que la prevalencia mundial de la TK2d es de 1.64 [0.5, 3.1] casos por cada un millón de personas.
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