Comunicado. Vertex Pharmaceuticals anunció varios avances importantes en sus programas de nefropatía por inmunoglobulina A (NIgA), enfermedad renal mediada por APOL1 (DMAE) y enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ERPAD). Estas actualizaciones representan un avance significativo para alcanzar el objetivo de la compañía de desarrollar terapias pioneras o de primera clase que aborden la causa subyacente de estas graves enfermedades renales.
La compañía anunció que la FDA otorgó la Designación de Terapia Innovadora (DTI) a povetacicept (pove) para el tratamiento de la NIgA. Pove es una proteína de fusión recombinante en investigación, terapéutica y antagonista dual de las citocinas BAFF (factor activador de linfocitos B) y APRIL (ligando inductor de proliferación), con un potencial excepcional en el tratamiento de la NIgA y otras enfermedades inducidas por linfocitos B. La DTI se refiere a un fármaco que trata una afección grave, y la evidencia clínica preliminar indica que podría demostrar una mejora sustancial en uno o más criterios de valoración clínicamente significativos en comparación con los tratamientos existentes.
Pove se está estudiando actualmente en RAINIER, un ensayo clínico global de fase 3 en pacientes con NIgA. El estudio está diseñado para realizar un análisis intermedio (AI) planificado previamente que evalúa el cociente proteína/creatinina en orina (UPCR) para el grupo de pove frente a placebo, después de que un número específico de pacientes alcance las 36 semanas de tratamiento.
Por otra parte, Vertex también anunció la finalización del reclutamiento de la cohorte IA de AMPLITUDE, un ensayo clínico global de fase 2/3 diseñado para evaluar el impacto de inaxaplin en la función renal y la proteinuria en personas con DMAE. Inaxaplin es un inhibidor de APOL1, molécula pequeña en investigación y pionero en su clase, cuyo objetivo es abordar la causa subyacente de la DMAE. El estudio AMPLITUDE está diseñado con un análisis provisional en la semana 48 en un número preestablecido de pacientes para evaluar el cambio porcentual con respecto al valor inicial en la proteinuria y la pendiente de la TFGe en el grupo de inaxaplin frente a placebo.
Finalmente, la compañía anunció el inicio de AGLOW, un estudio de fase 2 de prueba de concepto de VX-407 para el tratamiento de la PQRAD. VX-407 es un corrector de moléculas pequeñas en investigación, el primero de su clase, diseñado para tratar la PQRAD en pacientes con un subconjunto de variantes de PKD1, que se estima en hasta aproximadamente el 10% de la población general con PQRAD. VX-407 está diseñado para abordar la causa subyacente de la PQRAD mediante la corrección del plegamiento defectuoso de PC1 para restaurar la función, lo que podría reducir el volumen renal total y prevenir la progresión a insuficiencia renal. AGLOW es un estudio de un solo brazo de 52 semanas que evaluará el efecto de VX-407 en el volumen renal total ajustado a la altura (htTKV) en pacientes con un subconjunto de variantes del gen PKD1.
“Nuestra búsqueda de ciencia revolucionaria e innovación continua ha transformado el panorama terapéutico de la fibrosis quística, el dolor agudo, la anemia de células falciformes y la beta talasemia al impulsar terapias innovadoras que abordan la causa subyacente de estas enfermedades. Nos entusiasma ofrecer el mismo nivel de ciencia pionera y el potencial de beneficio transformador a los pacientes con enfermedades renales graves”, indicó Carmen Bozic, vicepresidenta Ejecutiva de Desarrollo mundial de medicamentos y Asuntos Médicos, y directora médica de la firma.
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