Comunicado. Johnson & Johnson anunció la presentación de una Solicitud de Licencia Biológica Suplementaria (sBLA) ante la FDA, buscando la aprobación de IMAAVY (nipocalimab-aahu) como el primer tratamiento para pacientes con anemia hemolítica autoinmune caliente (AHAC). Esta rara y grave enfermedad autoanticuerpo afecta aproximadamente a uno de cada 8,000 personas en Estados Unidos y actualmente no cuenta con tratamientos aprobados a pesar de la considerable necesidad insatisfecha. La afección se asocia con una morbilidad y mortalidad significativas, y quienes la padecen presentan un riesgo de muerte entre 20 y 30% mayor.
“Las personas que viven con anemia hemolítica autoinmune caliente se enfrentan a una enfermedad grave y potencialmente mortal, sin opciones de tratamiento aprobadas y con un alto riesgo de complicaciones, como fatiga crónica profunda, dependencia transfusional e insuficiencia orgánica. La presentación de esta sBLA representa un hito importante para la comunidad wAIHA y subraya nuestro compromiso con el avance de terapias dirigidas e inmunoselectivas que puedan brindar una mejora significativa y rápida a estos pacientes”, afirmó David M. Lee, jefe del Área Terapéutica de Inmunología Global de Johnson & Johnson.
La wAIHA se produce cuando los autoanticuerpos dañinos de inmunoglobulina G (IgG) se unen a los glóbulos rojos y los destruyen, lo que provoca anemia. IMAAVY está diseñado para bloquear selectivamente el receptor Fc neonatal (FcRn), un regulador clave del reciclaje de IgG. Al reducir la IgG circulante, incluidos los autoanticuerpos, IMAAVY ataca la causa subyacente de la enfermedad al tiempo que preserva las funciones inmunitarias críticas, incluidas algunas respuestas humorales de las células B a nuevas infecciones.
durante al menos 28 días, sin necesidad de terapia de rescate. Además de una mejora rápida y duradera en la hemoglobina, más pacientes tratados con IMAAVY experimentaron una mejora rápida y sostenida en la fatiga según la evaluación de FACIT-Fatigue, un resultado de gran importancia para las personas que viven con wAIHA.
