Comunicado. BioMarin Pharmaceutical anunció actualizaciones sobre sus programas de terapia génica en investigación y desarrollo clínico. En febrero de 2022, la empresa recibió solicitudes adicionales de la FDA para obtener la información necesaria para resolver la retención clínica del estudio de fase 1/2 PHEARLESS de BMN 307 emitido en septiembre de 2021. BMN 307 es una fenilalanina hidroxilasa humana AAV5 (hPAH) terapia génica en estudio en adultos con fenilcetonuria (PKU).

“Como líderes en el desarrollo de terapias génicas, una modalidad de tratamiento novedosa, es nuestra responsabilidad responder a las nuevas preguntas que surgen en beneficio de los pacientes, los médicos, los organismos reguladores y el campo en general. La seguridad del paciente es nuestra máxima prioridad”, dijo Hank Fuchs, presidente de I&D mundial en BioMarin.

Y agregó: “Con las nuevas tecnologías en el cuidado de la salud, anticipamos que tanto las autoridades sanitarias como los desarrolladores buscarán caracterizar y evaluar las posibles señales relacionadas con la seguridad para permitir una evaluación más completa de estos riesgos potenciales para los pacientes. Seguimos agradecidos con todos los participantes e investigadores en nuestros estudios de terapia génica, así como por el apoyo de los grupos de defensa de los pacientes”.

La compañía también anunció que se completó la inscripción en el estudio de fase 3 270-303 en curso para evaluar la seguridad y la eficacia del valoctocogén roxaparvovec, una terapia génica AAV5, en combinación con corticosteroides profilácticos en personas con hemofilia A grave. Los análisis de este estudio se esperan para el primer semestre de 2023.

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AstraZeneca y Sanofi reciben aprobación de comercialización de la EMA para su tratamiento contra virus respiratorio sincitial en bebés

Beiersdorf, enfocada en el cuidado de la piel, inaugura centro de innovación en Estados Unidos

Comunicado. La EMA aceptó la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) para nirsevimab, desarrollarlo por Sanofi y AstraZeneca, bajo un procedimiento de evaluación acelerado. Nirsevimab, el primer anticuerpo de acción prolongada en investigación diseñado para proteger a todos los bebés contra las infecciones del tracto respiratorio inferior (LRTI) atendidas médicamente durante la temporada del virus respiratorio sincitial (RSV).

Nirsevimab se está investigando como una dosis única para todos los bebés que experimentan su primera temporada de RSV. El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA otorgó una evaluación acelerada a nirsevimab por considerarlo de gran interés para la salud pública y la innovación terapéutica. La evaluación acelerada tiene como objetivo reducir el plazo para que el CHMP revise una MAA en comparación con el procedimiento estándar y sigue la concesión de acceso de la EMA al esquema PRIority MEdicines (PRIME) en 2019.

Jean-François Toussaint, director global de I&D de Vacunas, Sanofi, dijo: “El RSV es una de las principales causas de hospitalización en todos los bebés, y los picos recientes de bronquiolitis y hospitalizaciones causadas por la infección por RSV en todo el mundo demuestran aún más la necesidad de una opción preventiva que pueda ayudar proteger a todos los niños. Nos complace recibir la aceptación de esta presentación reglamentaria y seguimos confiando en el potencial de nirsevimab para cambiar el paradigma actual de prevención del RSV como una posible opción de dosis única que puede ofrecer protección sostenida a todos los bebés durante la temporada”.

Por su parte, Mene Pangalos, vicepresidente ejecutivo de I+D de productos biofarmacéuticos, AstraZeneca, informó: “Estamos entusiasmados de que la EMA haya aceptado esta presentación regulatoria bajo un procedimiento de evaluación acelerado, ya que nirsevimab tiene el potencial de ser la primera inmunización que ofrece protección para todos los bebés contra el virus respiratorio sincitial, como lo demuestra el extenso programa de ensayos clínicos”.

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Beiersdorf, enfocada en el cuidado de la piel, inaugura centro de innovación en Estados Unidos

Eurofarma lanza fármaco para tratar la diabetes tipo 2 en Latam

Comunicado. Beiersdorf, empresa enfocada en el cuidado de la piel, dio a conocer que abrió un nuevo capítulo en el mercado norteamericano con dos inauguraciones. Como parte de su estrategia global de I+D, abrió las puertas de un Centro de Innovación totalmente nuevo en Florham Park, Nueva Jersey, y además inauguró su nueva sede norteamericana en Stamford, Connecticut.

Las nuevas instalaciones representan su compromiso con la región y ayudarán a impulsar el crecimiento de Beiersdorf con una posición fortalecida en el mercado norteamericano. Al establecer un nuevo centro regional para la innovación en Nueva Jersey, Beiersdorf obtendrá más información local para ayudar a identificar las necesidades no satisfechas de los consumidores y fomentar la innovación.

El Centro de Innovación de última generación de Beiersdorf, recientemente construido, está ubicado en Florham Park, NJ, y se considera un “semillero de la ciencia”, ya que también alberga otros grandes centros de I&D, y tiene un acceso a talentos y universidades, proveedores e institutos de prueba. Este Centro de Innovación es uno de los dos Centros de Innovación regionales de Beiersdorf en el mundo; el otro en Shanghái.

Vincent Warnery, director ejecutivo de Beiersdorf, informó: “El Centro de Innovación de Beiersdorf será nuestra potencia en América del Norte. Una fuerte presencia en I+D en América del Norte y una posición mejorada en el cuidado de la piel y del sol son vitales para hacer crecer nuestro negocio en la región y contribuyen plenamente a nuestra estrategia CARE+”.

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El Covid-19 hoy: Baja eficacia contra Ómicron retrasa revisión de vacuna de Pfizer para menores de cinco años; Comisión Europea autoriza segunda vacuna de Novavax llamada Novaxovid; México donará vacunas a dos países del Caribe