Comunicado. La compañía farmacéutica BioMarin Pharmaceutical anunció los resultados positivos de su estudio global de Fase 3 GENEr8-1 en curso del valoctocogén roxaparvovec, una terapia génica en investigación para el tratamiento de adultos con hemofilia A grave. Este es el estudio global de fase 3 más grande hasta la fecha para cualquier terapia génica en hemofilia, con 134 participantes.

En el estudio de fase 3 GENEr8-1, la tasa de hemorragia anualizada (ABR) se redujo significativamente en 4.1 hemorragias tratadas por año (valor de p <0.0001), u 85% desde una media inicial de 4.8 (mediana de 2.8), en el pre- análisis primario especificado en participantes de un estudio no intervencionista anterior (población de transferencia; N = 112; mediana de seguimiento de 110 semanas). La ABR media fue de 0.8 (mediana 0.0) durante todo el período de evaluación de la eficacia, 0,9 (mediana 0,0) durante el primer año y 0.7 (mediana 0.0) durante el segundo año.

Valoctocogén roxaparvovec también redujo significativamente la tasa media anualizada de infusión de factor VIII en la población transferida en 133 infusiones por año (valor de p <0.0001) o 98% desde el inicio. La tasa de infusión media anualizada fue de 2.6 (mediana 0.0) durante todo el período de evaluación de la eficacia, 1.5 (mediana 0,0) durante el primer año y 3.4 (mediana 0,0) durante el segundo año.

“Estamos encantados de que nuestra perseverancia en nombre de las personas con hemofilia A haya llevado a los resultados transformadores de hoy en el mayor estudio de terapia génica para la hemofilia A. Estos resultados muestran que el valoctocogén roxaparvovec podría cambiar profundamente la forma en que se trata la hemofilia A.

Esperamos continuar trabajando con las autoridades de salud para llevar esta terapia a pacientes con hemofilia A”, dijo Hank Fuchs, presidente de Investigación y Desarrollo Mundial en BioMarin.

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Medtronic adquiere a empresa de tecnología médica Affera

El Covid-19 hoy: Pfizer informa eficacia in vitro de nuevo tratamiento oral contra Ómicron; Moderna planea desarrollar vacuna contra gripe y Covid-19 para 2023; FDA y EMA buscan estrategia alineada contra pandemia

Agencias. Con el objetivo de ampliar su portafolios de productos y servicios, Medtronic informó que firmó un acuerdo definitivo para comprar a la compañía estadounidense Affera, firma privada de tecnología médica que diseña y fabrica sistemas de mapeo y navegación cardiacos y tecnologías de ablación basadas en catéteres.

Medtronic busca, con la compra, buscar complementar su actual cartera de gestión de arritmias auriculares y ventriculares y ofrecer “soluciones de ablación cardíaca simples, seguras y efectivas”. El acuerdo le posibilitará ingresar por primera vez a segmentos adicionales de tecnología como mapeo y navegación.

A través de su portafolio de inversiones minoritarias, Medtronic es un accionista estratégico en Affera. Actualmente, posee una participación del 3% del capital de la empresa que tiene sede en el área de Boston.

La cartera adquirida incluye la plataforma de navegación y mapeo cardiaco Affera Prism-1 y el catéter de ablación cardíaca Sphere-9, tecnologías diseñadas para permitir la creación rápida de mapas detallados utilizados por electrofisiólogos para diagnosticar arritmias y administrar terapias de ablación cardíaca, respectivamente.

Se espera que el acuerdo concluya en la primera mitad de su año fiscal 2023, considerando el cumplimiento de diversas condiciones de cierre habituales.

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Comunicado, EFE. Pfizer compartió los resultados de múltiples estudios que demuestran que la eficacia in vitro de nirmatrelvir, el principal inhibidor activo de la proteasa (Mpro) de Paxlovid (nirmatrelvir [PF-07321332] tabletas y tabletas de ritonavir), se mantiene contra la variante Omicron del SARS-CoV-2.

En conjunto, estos estudios in vitro sugieren que Paxlovid tiene el potencial de mantener concentraciones plasmáticas muchas veces más altas que la cantidad requerida para evitar que Ómicron se replique en las células.

“Diseñamos específicamente Paxlovid para mantener su actividad en los coronavirus, así como las variantes actuales de preocupación con mutaciones predominantemente de proteínas de punta. Tras los hallazgos clínicos, que muestran que redujo el riesgo de hospitalización o muerte en casi 90% en comparación con el placebo para pacientes de alto riesgo cuando se tratan dentro de los cinco días posteriores al inicio de los síntomas, estos hallazgos iniciales de laboratorio nos alientan”, dijo Mikael Dolsten, director científico y presidente de Investigación, Desarrollo y Medicina Mundial de Pfizer.

Y agregó: “Estos datos sugieren que nuestra terapia oral para el Covid-19 puede ser una herramienta importante y efectiva en nuestra batalla continua contra este devastador virus y las variantes actuales que preocupan, incluido el Ómicron altamente transmisible. Los hallazgos in vitro continuarán siendo validados”.

… Stephane Bancel, consejero delegado de la farmacéutica estadounidense Moderna, señaló en su intervención en el Foro de Davos que su compañía continúa trabajando en el desarrollo de una vacuna que sirva, al mismo tiempo, contra la gripe y Covid-19, aunque indicó que no estará lista antes de finales de 2023.

“Se trataría de una dosis de refuerzo anual para que las personas eviten tener que inocularse dos o tres veces en invierno”, explicó Bancel, y admitió que es necesario reducir la actual alta frecuencia de las dosis de refuerzo para evitar que las personas rechacen la vacunación.

Además, subrayó que, ya desde noviembre de 2021, Moderna trabaja en una dosis especialmente dirigida a combatir contra la variante Ómicron del coronavirus.

… Resultado de que el SARS-CoV-2 sigue y seguirá mutando, la FDA y la EMA se movilizan para buscar estrategias conjuntas a “largo plazo”, en detrimento de refuerzos “continuos” y respuestas “reactivas”.

En los próximos días se publicarán las conclusiones de un encuentro entre reguladores de todo el mundo, que estuvo copresidido por la EMA y la FDA, en el que todos discutieron cuál debe ser la respuesta regulatoria global al virus.

Los participantes, entre ellos expertos de la OMS y de la Comisión Europea, revisaron la evidencia disponible sobre la efectividad de las vacunas contra la variante ómicron, en busca de “una alineación de requisitos regulatorios clave para respaldar el desarrollo de una posible vacuna adaptada” a esta variante. Expertos de los reguladores de medicamentos de Sudáfrica e Israel también compartieron sus visiones en el encuentro.

“No se trata solo de la respuesta regulatoria a ómicron, sino también de preparar el escenario para una discusión más estratégica sobre qué tipos de vacunas podrían ser necesarias a largo plazo para manejar adecuadamente el Covid-19″, señaló Emer Coke, directora general de la EMA.

Dichas decisiones, agregó Coke, no son sólo una cuestión de los reguladores de medicamentos, sino que se necesita “la colaboración de todos los actores en este espacio”, incluidos los responsables de la toma de decisiones en materia de salud pública a nivel nacional, regional y mundial.

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