Comunicado. Jazz Pharmaceuticals y Actio Biosciences anunció que ambas empresas llegaron a un acuerdo definitivo para que Jazz adquiera la empresa privada Actio Biosciences por 820 mdd por adelantado y hasta 500 mdd en consideración contingente.
El principal activo clínico de Actio Biosciences es ABS-1230, un nuevo inhibidor del canal iónico KCNT1 de terapia de precisión de molécula pequeña, el primero en su clase. La epilepsia KCNT1+ es una encefalopatía epiléptica y del desarrollo genética rara (DEE) que afecta a aproximadamente 2500 pacientes en Estados Unidos. Los pacientes con epilepsia asociada al gen KCNT1 suelen sufrir una intensa carga epiléptica, con decenas o cientos de episodios diarios que resultan altamente resistentes a los fármacos antiepilépticos. Aproximadamente, 80% de las personas con epilepsia asociada al gen KCNT1 presentan el inicio de la enfermedad durante la infancia; muchos de estos niños nunca alcanzan hitos fundamentales del desarrollo, como caminar o hablar, y, lamentablemente, algunos no sobreviven hasta la edad adulta. En aquellos con un inicio tardío, la enfermedad se manifiesta típicamente como crisis epilépticas nocturnas disruptivas, a menudo acompañadas de importantes comorbilidades cognitivas y psiquiátricas.
Actualmente, no hay terapias aprobadas por la FDA para la epilepsia KCNT1+. ABS-1230 demostró recientemente reducciones significativas de las convulsiones en un ensayo clínico temprano de prueba de concepto en niños con epilepsia KCNT1. El ensayo KYRON de fase 1b/2a en curso está diseñado para servir como estudio de registro para respaldar la presentación de una solicitud de nuevo fármaco. Además de tener designaciones de Vía Rápida, Enfermedad Pediátrica Rara y Producto Farmacéutico Huérfano, el ABS-1230 fue aceptado por la FDA como Nuevo programa de Principios de Evidencia para Enfermedades Raras (RDEP, por sus siglas en inglés) que tiene como objetivo facilitar el rápido desarrollo de terapias para enfermedades ultrarraras.
“La adquisición de ABS-1230 representa una expansión altamente estratégica de nuestra cartera de productos para epilepsias raras, que se basa en el éxito mundial de Epidiolex y profundiza nuestro liderazgo en epilepsias raras y graves", dijo Gala Renee, presidente y director ejecutivo de Jazz Pharmaceuticals.
Y agregó: “El perfil clínico emergente de ABS-1230 es muy alentador, y esperamos cerrar la transacción propuesta y colaborar con nuestros nuevos colegas de Actio Biosciences para abordar una necesidad urgente de los pacientes. Juntos, nos comprometemos a trabajar con la comunidad de pacientes con epilepsia y los organismos reguladores para que este importante medicamento llegue a los niños y las familias que actualmente no tienen opciones de tratamiento para esta devastadora enfermedad”.
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