Comunicado. Takeda anunció que la FDA aprobó ORZEYFUL (oveporextona), un agonista oral del receptor de orexina 2 (OX2R), para el tratamiento de la narcolepsia tipo 1 (NT1, narcolepsia con cataplejía) en adultos. La naturaleza persistente de 24 horas de la NT1 se debe a la deficiencia de orexina y puede afectar gravemente la vida de las personas. Como tratamiento de orexina de primera clase, ORZEYFUL es el único medicamento indicado en Estados Unidos para tratar la enfermedad de forma integral, en lugar de solo los síntomas individuales.
“La aprobación de ORZEYFUL por parte de la FDA marca un nuevo capítulo para la comunidad de personas con narcolepsia tipo 1, ya que presentamos una clase de medicamento completamente nueva que podría redefinir el manejo de esta enfermedad y la experiencia de quienes la padecen. Nos enorgullece haber descubierto y desarrollado este innovador tratamiento con orexina y lo pondremos a disposición de los adultos con narcolepsia tipo 1 lo antes posible”, declaró Julie Kim, presidenta y directora ejecutiva de Takeda.
La NT1 es una enfermedad neurológica crónica y poco común causada por la pérdida de orexina, que afecta a unas 120 mil personas en Estados Unidos. Las personas con NT1 experimentan somnolencia diurna excesiva, cataplejía (pérdida repentina del tono muscular), síntomas cognitivos y trastornos del sueño nocturno que pueden afectar gravemente a múltiples aspectos de la vida diaria, como el trabajo, la educación y las interacciones sociales.
La aprobación se basa en un programa clínico integral que incluye los estudios globales de fase 3 FirstLight (TAK-861-3001) y RadiantLight (TAK-861-3002), los cuales demostraron que oveporexton ofrece mejoras estadísticamente significativas en toda la gama de síntomas de la enfermedad. Estas mejoras incluyeron somnolencia diurna excesiva, cataplejía y calidad de vida relacionada con la salud. Oveporexton fue generalmente bien tolerado con un perfil de seguridad consistente en todos los estudios clínicos realizados hasta la fecha. Los efectos secundarios más comunes incluyen dificultad para dormir (insomnio), urgencia urinaria, frecuencia urinaria y salivación excesiva.
“Con esta aprobación, estamos convirtiendo el descubrimiento científico en una realidad para los adultos que viven con narcolepsia tipo 1. ORZEYFUL es solo el comienzo. Con la orexina emergiendo como una poderosa vía terapéutica, Takeda está liberando el potencial de esta nueva clase de medicamentos para pacientes con una amplia gama de trastornos”, declaró Andy Plump, presidente de Investigación y Desarrollo de Takeda.
Hoy también publicamos las siguientes notas y más...
Sandoz presenta sólidos resultados en el primer semestre de 2026
ICON se asocia con Anthropic para aplicar inteligencia artificial a ensayos clínicos
