Comunicado. La FDA informó que aprobó Tecelra (afamitresgene autoleucel), una genoterapia indicada para el tratamiento de adultos con sarcoma sinovial irresecable o metastásico que hayan recibido quimioterapia previa, sean positivos para los antígeno leucocitario humano (HLA, por sus siglas en inglés) A*02:01P, -A*02:02P,  -A*02:03P o -A*02:06P y cuyo tumor exprese el antígeno MAGE-A4.

La agencia sanitaria estadounidense indicó que el sarcoma sinovial es una forma rara de cáncer en el que las células malignas se desarrollan y forman un tumor en los tejidos blandos del cuerpo. Este tipo de cáncer puede aparecer en muchas partes del cuerpo, y se desarrolla con mayor frecuencia en las extremidades. Las células cancerosas también pueden propagarse a otras partes del cuerpo. Cada año, el sarcoma sinovial afecta a unas 1,000 personas en Estados Unidos y se presenta con mayor frecuencia en hombres adultos de 30 años o menores. El tratamiento generalmente implica cirugía para extirpar el tumor, también puede incluir radioterapia y/o quimioterapia si el tumor es más grande, vuelve a aparecer después de ser extirpado o se ha propagado más allá de su ubicación original.

“Los cánceres potencialmente mortales, como el sarcoma sinovial, siguen teniendo un impacto devastador en las personas, especialmente en aquellas para quienes los tratamientos estándar tienen una eficacia limitada debido al crecimiento y la progresión del tumor. La aprobación de esta tecnología de inmunoterapia de vanguardia ofrece una nueva opción fundamental para una población de pacientes necesitada y demuestra la dedicación de la FDA al avance de tratamientos beneficiosos contra el cáncer”, afirmó Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER, por sus siglas en inglés) de la FDA.

Tecelra es también la primera genoterapia para el receptor de células T (TCR, por sus siglas en inglés) aprobada por la FDA. El producto es una inmunoterapia de células T autólogas compuesta por las propias células T del paciente. Las células T de Tecelra están modificadas para expresar un TCR que se dirige a MAGE-A4, un antígeno (sustancia que normalmente activa el sistema inmunitario) expresado por las células cancerosas en el sarcoma sinovial. El producto se administra en una dosis intravenosa única.

Tecelra se aprobó a través de la vía de aprobación acelerada, según la cual la FDA puede aprobar medicamentos para enfermedades o afecciones graves o potencialmente mortales en las que existe una necesidad médica desatendida y se ha demostrado que el medicamento tiene un efecto sobre un criterio de valoración sustituto que es razonablemente probable que prediga un beneficio clínico para los pacientes (mejora como se sienten o funcionan los pacientes, o si sobreviven más tiempo).

Hoy también publicamos las siguientes notas y más...

Daiichi Sankyo y MSD firman acuerdo global para desarrollar y comercializar fármaco contra el cáncer

Centro Nacional de Programas Preventivos y Control de Enfermedades, de México, referente internacional en programas de prevención y control de enfermedades

Comunicado. Vertex Pharmaceuticals Incorporated anunció que la FDA aceptó la aceptado la presentación de la solicitud de nuevo fármaco (NDA) para suzetrigina, un inhibidor selectivo de la señal de dolor NaV1.8, oral y en fase de investigación para tratar el dolor agudo de moderado a severo. La suzetrigina tiene el potencial de ser la primera nueva clase de medicamento para tratar el dolor agudo en más de 20 años.

La FDA ha otorgado a la suzetrigina una revisión prioritaria y ha asignado una fecha de acción objetivo de la Ley de tarifas para usuarios de medicamentos recetados (PDUFA) de 30 de enero de 2025. La FDA ya ha otorgado a suzetrigina las designaciones Fast Track y Breakthrough Therapy para el tratamiento del dolor agudo de moderado a severo.

“La aceptación de la solicitud de la FDA para suzetrigina hoy marca un hito fundamental para llevar este nuevo y transformador analgésico no opioide a los millones de pacientes que sufren dolor agudo de moderado a severo cada año en Estados Unidos. La concesión de una revisión prioritaria por parte de la FDA refuerza aún más la gran necesidad insatisfecha en el tratamiento del dolor agudo, y la presentación nos acerca un paso más a nuestro objetivo de llenar el vacío entre los medicamentos con buena tolerabilidad pero eficacia limitada y los medicamentos opioides con eficacia terapéutica pero con riesgos conocidos, incluido el potencial adictivo”, dijo Nia Tatsis, vicepresidente ejecutivo y director de Regulación y Calidad en Vertex.

La compañía informó que el dolor agudo es una afección incapacitante y se define como un dolor que dura menos de tres meses. Se estima que a más de 80 millones de personas se les prescribe un medicamento para el dolor agudo cada año en Estados Unidos bido a las opciones de tratamiento limitadas, existe una necesidad insatisfecha en el manejo del dolor agudo para mejorar la experiencia del paciente y reducir la carga económica y social.

Hoy también publicamos las siguientes notas y más...

Novavax publica sus resultados financieros

Vacunación contra virus del papiloma humano, principal eslabón para proteger contra cáncer de cuello uterino: INCan

Comunicado. La compañía farmacéutica Novavax reportó ingresos totales de 415 mdd durante (379 mde) este periodo con un saldo de efectivo de 1.1 mil mdd (mil mde).

E indicó que, durante este trimestre, la firma avanzó en la autorización de su vacuna Covid-19 actualizada para la temporada 2024-2025. Además, la compañía recibió 570 mdd (521 mde) en un pago inicial y en inversión de capital de Sanofi, marcando un importante progreso en la colaboración con esta farmacéutica. Esta asociación se centra en la comercialización y desarrollo de la vacuna contra la Covid-19, así como en la vacuna combinada contra la gripe y la Covid-19.

Los ensayos de fase 3 para estas vacunas están programados para iniciar en el cuarto trimestre de 2024, con resultados esperados para mediados de 2025. "Este es un momento emocionante para Novavax y nos hemos centrado intensamente en la evolución de nuestro modelo operativo para aprovechar nuestros impulsores clave de valor", afirmó John C. Jacobs, presidente y director ejecutivo de Novavax.

En cuanto a la evolución de su modelo operativo, Novavax ha continuado con su estrategia de reducción de costos, logrando una disminución del 34% en los gastos combinados de I+D y de ventas, generales y administrativos (SG&A) en comparación con el mismo período del año anterior. La empresa ha implementado un plan de reestructuración para crear una organización más eficiente y ágil, y ha establecido objetivos de reducción de gastos para los próximos años.

Asimismo, la empresa también ha avanzado en la entrega de su vacuna Covid-19 actualizada, con la fabricación de dosis para la temporada 2024-2025 en progreso. En el mercado estadounidense, la empresa presentó una enmienda para la Autorización de Uso de Emergencia (EUA) y ha comenzado las negociaciones con farmacias minoristas para mejorar el acceso a la vacuna. A nivel global, se ha planificado un lanzamiento comercial en Europa en países clave, incluidos Alemania, Italia y Polonia. En el resto de países de la UE la compañía va a reducir su infraestructura para centrarse en Estados Unidos. "Estamos concentrando nuestros esfuerzos comerciales para el resto del año en nuestro mercado más grande, Estados Unidos", dijo John Trizzino, director de operaciones.

Los resultados financieros del segundo trimestre muestran un incremento en la utilidad neta, que alcanzó 162 mdd (148 mde), en comparación con los 58 millones de dólares del año anterior. Los ingresos de licencias y regalías reflejan la recepción del pago inicial de 500 mdd de Sanofi, mientras que los gastos de I+D y de ventas, generales y administrativos fueron de 107 mdd (97 mde) y 101 mdd (92 mde), respectivamente.

La compañía también proporcionó una guía para el año completo 2024, anticipando ingresos de ventas de productos y regalías, y ajustando las expectativas de gastos combinados en función del acuerdo con Sanofi. Novavax tiene previsto una conferencia telefónica para discutir estos resultados y sus estrategias futuras.

“Tenemos la intención de generar valor futuro para el negocio no solo a través de la asociación con Sanofi, sino también a través de nuestra combinación en etapa avanzada y de los activos de la gripe. Planeamos presentar una nueva y ampliada cartera de productos clínicos para finales de este año y aprovechar tanto la cartera como nuestra tecnología probada para impulsar asociaciones y acuerdos adicionales y, en última instancia, generar un valor significativo a largo plazo para nuestros accionistas”, manifiesta Jacobs.

Hoy también publicamos las siguientes notas y más...

Vacunación contra virus del papiloma humano, principal eslabón para proteger contra cáncer de cuello uterino: INCan

Vertex anuncia que la FDA acepta solicitud de su tratamiento para dolor agudo de moderado a severo