Comunicado. Novartis anunció que la FDA le otorgó a su fármaco Scemblix (asciminib) el estado de Revisión Prioritaria para el tratamiento de pacientes adultos recién diagnosticados con leucemoa mielógena crónica (LMC) con cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica (LMC Ph+-CP).

Cabe mencionar que la FDA otorga Revisión Prioritaria a medicamentos que abordan enfermedades o afecciones graves o potencialmente mortales y, de aprobarse, proporcionarían mejoras significativas en la seguridad o eficacia del tratamiento. Scemblix recibió anteriormente la designación de Terapia Innovadora para el tratamiento de pacientes adultos recién diagnosticados y actualmente está siendo revisado bajo el programa de Revisión Oncológica en Tiempo Real (RTOR) de la FDA.

Así como las designaciones de Revisión Prioritaria y Terapia Innovadora en el momento de la solicitud original de nuevo medicamento para el tratamiento de pacientes adultos con LMC Ph+-CP que previamente habían sido tratados con dos o más TKI (inhibidores de la tirosina cinasa).

“Aplaudimos la decisión de la FDA de otorgarle a Scemblix las designaciones de Revisión Prioritaria y Terapia Innovadora para pacientes con LMC recientemente diagnosticados, lo que subraya la necesidad sustancial de contar con opciones de tratamiento adicionales eficaces, seguras y tolerables. Los datos de ASC4FIRST indican que, si se aprueba, Scemblix tiene el potencial de abordar una brecha crítica en la LMC al ofrecer un tratamiento altamente eficaz junto con un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad”, afirmó Rodney Gillespie, vicepresidente Sénior y Director del Área Terapéutica de Oncología de Novartis Estados Unidos.

La designación de Revisión Prioritaria se basa en los resultados de ASC4FIRST, un estudio de Fase III que evaluó la eficacia, tolerabilidad y seguridad de Scemblix una vez al día contra inhibidores de la tirosina quinasa (TKI) seleccionados por el investigador (IMATINIB, NILOTINIB, DASATINIB y BOSUTINIB) que representan el estándar de atención actual (SOC) en pacientes adultos recién diagnosticados con LMC Ph+-CP 1. Scemblix demostró tasas superiores de respuesta molecular mayor (MMR) en ambos puntos finales primarios en la semana 48 frente a los TKI del SoC de IS (68% frente al 49%) e imatinib solo (69% frente al 40%). Además, Scemblix es el primer tratamiento para LMC que muestra una eficacia superior junto con un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable en comparación con imatinib y TKI 2G, con menos EA de grado ≥3 (38% frente a 44% y 55%), ajustes de dosis (30% frente a 39 y 53%) y la mitad de la tasa de EA que conducen a la interrupción del tratamiento (5% frente a 11 y 10%). En pacientes recién diagnosticados, el perfil de seguridad fue consistente con estudios de registro previos, sin que se observaran nuevos problemas de seguridad.

Hoy también publicamos las siguientes notas y más...

Sanofi publica resultados fase 3 de su fármaco para niños con hemofilia A grave

Mettler-Toledo logra el estatus de carbono neutral por quinto año y establece nuevos objetivos de sostenibilidad

Comunicado. La farmacéutica francesa dio a conocer que los eesultados completos del estudio de fase 3 XTEND-Kids fueron publicados en la revista The New England Journal of Medicine (NEJM) y se destaca la eficacia, la seguridad y el perfil farmacocinético de su fármaco ALTUVIIIO [factor antihemofílico (recombinante), proteína de fusión Fc-VWF-XTEN].

ALTUVIIIO (efanesoctocog alfa), una terapia de reemplazo de factor VIII sostenida de primera clase, está aprobada para adultos y niños con hemofilia A para profilaxis de rutina y tratamiento a demanda para controlar episodios de sangrado, así como para el manejo perioperatorio (cirugía).

El estudio fundamental XTEND-Kids publicado en NEJM muestra que ALTUVIIIO cumplió con los criterios de valoración primarios y secundarios, que incluyeron la aparición de inhibidores del factor VIII y las tasas de hemorragia anualizadas (ABR). Los resultados muestran que no se detectó el desarrollo de inhibidores del factor VIII con ALTUVIIIO (0% [intervalo de confianza (IC) del 95%] 0-5]). La tasa de hemorragia anualizada mediana (ABR) fue de 0.0 (rango intercuartil [RIC]: 0.00-1.02), y la media estimada (IC del 95%) de ABR fue de 0.61 (0.42-0.90) en el estudio de 73 pacientes tratados por protocolo. En la población pediátrica, la depuración de los concentrados de factor administrados de la sangre es mayor que en los adultos, lo que a menudo significa que se necesitan inyecciones de 2 a 4 veces por semana utilizando productos de factor VIII estándar (SHL) o de vida media extendida (EHL).

Dietmar Berger, director global de Desarrollo y Director Médico de Sanofi, informó: “Los datos de XTEND-Kids validan la conexión entre niveles altos y sostenidos de actividad de factores y mejores resultados de salud, incluida la salud de las articulaciones. Ofrecer una opción de tratamiento que enfatice la protección eficaz contra hemorragias en niños con hemofilia puede ayudar a brindarles a las familias una mayor tranquilidad cuando sus seres queridos participan en actividades cotidianas. Los resultados son un testimonio de nuestra experiencia científica y nuestro compromiso de redefinir el estándar de atención para niños que viven con hemofilia a través de ALTUVIIIO y nuestra cartera más amplia de terapias para la hemofilia”.

Hoy también publicamos las siguientes notas y más...

Mettler-Toledo logra el estatus de carbono neutral por quinto año y establece nuevos objetivos de sostenibilidad

GSK mantiene un sólido desempeño y mejora su previsión para 2024

Comunicado. Mettler-Toledo Product Inspection, líder mundial en instrumentos de precisión y tecnología de inspección de productos, reafirma su compromiso continuo con la gestión ambiental y un futuro sostenible al lograr el estatus de carbono neutral por quinto año consecutivo. Además, la empresa está en camino de lograr su objetivo de enviar cero residuos a los vertederos para 2025.

En 2023, Mettler-Toledo ha logrado avances sustanciales hacia sus objetivos de sostenibilidad. Los esfuerzos incluyen acelerar la adopción de vehículos eléctricos, aumentar la capacidad de energía solar y calefacción urbana y volver a alcanzar los objetivos de abastecimiento de electricidad 100% renovable. Estos logros refuerzan el compromiso de la empresa con la sostenibilidad y contribuyen a sus objetivos de reducción de emisiones para 2030 con base científica.

El negocio global también ha aumentado los esfuerzos relacionados con el diseño de productos sostenibles, el compromiso de los proveedores y la transparencia en su cadena de suministro. El programa de participación directa de proveedores de la compañía, iniciado en 2022, ha avanzado aún más, alineándose con los objetivos y compromisos ambientales, sociales y de gobernanza (ESG). Aprovechando las evaluaciones de riesgos, el programa se dirige a proveedores donde Mettler-Toledo puede tener el mayor impacto, impulsando el progreso hacia objetivos de sostenibilidad compartidos.

Hoy también publicamos las siguientes notas y más

GSK mantiene un sólido desempeño y mejora su previsión para 2024

OMS anuncia inicio de la plataforma MeDevIS para potenciar el acceso a tecnologías y dispositivos médicos