Comunicado. Stoke Therapeutics, empresa de biotecnología dedicada a restaurar la expresión de proteínas aprovechando el potencial del cuerpo con la medicina de ARN, y Biogen anunciaron presentaciones de datos en el 16º Congreso Europeo de Epilepsia (EEC). Estos datos respaldan el potencial de zorevunersen como un tratamiento modificador de la enfermedad de primera clase para el síndrome de Dravet. El síndrome de Dravet es una encefalopatía epiléptica y del desarrollo (DEE) grave caracterizada por convulsiones recurrentes, así como importantes deficiencias cognitivas y conductuales.
Los datos presentados en la EEC representan más de cinco años de experiencia clínica con zorevunersen en pacientes con síndrome de Dravet, incluyendo dos estudios de fase 1/2a y estudios de extensión abiertos (OLE) en curso. Los resultados de los OLE a cuatro años mostraron reducciones sustanciales y duraderas en las crisis epilépticas y mejoras continuas en la cognición y el comportamiento. Un nuevo subanálisis exploratorio también mostró reducciones sustanciales en los tipos de crisis más graves, que son el principal factor de riesgo de muerte súbita inesperada en la epilepsia (SUDEP). La SUDEP es la principal causa de muerte prematura en el síndrome de Dravet, y hasta 20% de los niños y adolescentes con la enfermedad mueren antes de llegar a la edad adulta. Un subanálisis adicional presentado en la EEC demostró mejoras sustanciales en la calidad de vida a lo largo de 28 meses en los OLE. Zorevunersen continúa siendo generalmente bien tolerado en los OLE.
El estudio global y fundamental de fase 3 EMPEROR está en marcha para evaluar la eficacia y seguridad de zorevunersen. Se ha completado la inscripción en la población de análisis primario prevista, que evaluará zorevunersen en comparación con un placebo administrado mediante punción lumbar (PL) en 162 pacientes inscritos en Estados Unidos, Reino Unido y Japón. Se prevé la publicación de los datos de la fase 3 en el tercer trimestre de 2027 para completar la solicitud de aprobación de nuevo fármaco (NDA) ante la FDA en la segunda mitad de 2027. La inscripción en Europa también se ha completado con 34 participantes.
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