Comunicado. Base4 Biotechnology (anteriormente conocida como Nymirum) anunció que amplió su acuerdo de licencia con Servier para fortalecer la colaboración estratégica de las empresas para desarrollar terapias de moléculas pequeñas dirigidas a ARN. Este acuerdo aprovecha la plataforma pionera de descubrimiento de fármacos de Base4 para identificar pequeñas moléculas moduladoras de ARN para permitir y acelerar la investigación de Servier en candidatos a fármacos de neurociencia.

“En Servier, siempre estamos buscando formas de ayudar mejor a los pacientes con necesidades médicas no cubiertas, ya sea a través de proyectos de investigación internos o asociados. Desde que colaboramos por primera vez con Base4 para identificar posibles objetivos de moléculas pequeñas moduladoras de ARN en 2021, hemos tenido acceso a su profundo conocimiento de este espacio y el progreso que hemos visto es muy prometedor. A medida que continuamos centrándonos en la investigación en neurociencia, la plataforma de Base4 seguirá sirviendo como un socio valioso en nuestro compromiso con los pacientes que necesitan nuevas opciones terapéuticas”, afirmó Ross Jeggo, director global del área terapéutica de neurociencia e inmunoinflamación de Servier.

La plataforma DART (plataforma dinámica de orientación de ARN de resolución atómica dinámica) patentada por Base4 proporciona un conjunto de tecnologías de extremo a extremo para el descubrimiento de fármacos basado en conjuntos de moléculas pequeñas dirigidas a ARN. La modulación del ARN por moléculas pequeñas es un proceso novedoso que ofrece promesas para el tratamiento de enfermedades neurológicas desafiantes a través de mecanismos como la inhibición de la traducción del ARN, la modulación del empalme del ARN y la degradación del ARN. La plataforma DART identifica regiones de ARN farmacológicas, determina estructuras de ARN dinámicas validadas, analiza decenas de miles de millones de compuestos novedosos e impulsa candidatos rápidamente a través de una optimización basada en estructuras.

Por su parte, Joshua Fairbank, director ejecutivo y cofundador de Base4, informó: “Estamos contentos de ver el importante progreso realizado por los equipos de Base4 y Servier. El deseo de Servier de abordar las necesidades médicas insatisfechas de los pacientes y nuestro enfoque en descubrir y desarrollar nuevas moléculas pequeñas moduladoras de ARN para tratar enfermedades hacen de esta una gran asociación. Es importante destacar que esta expansión continúa reforzando el potencial del descubrimiento de fármacos basados en conjuntos. Aprovechando la dinámica estructural para apuntar metódicamente al ARN con moléculas pequeñas a escala. Esperamos continuar esta colaboración con Servier”.

Comunicado. Geneseeq anunció que su solución de detección temprana de múltiples cánceres, CanScan, recibió la designación de dispositivo innovador por parte de la FDA.

CanScan utiliza secuenciación del genoma completo (WGS) de baja profundidad en ADN libre de células circulantes (cfDNA) de un solo tubo de sangre periférica, extrayendo características genéticas y fragmentómicas para detectar señales tempranas de cáncer con una especificidad del 99% y predecir el tejido de origen. (TOO) de cánceres para ayudar a guiar los próximos pasos para el diagnóstico del cáncer. CanScan muestra un potencial prometedor para abordar necesidades médicas no satisfechas en diagnóstico y tratamiento clínico, particularmente para personas de 50 años o más con un riesgo promedio de cáncer. La prueba supera los métodos de detección estándar de atención (SOC) actuales en tipos de cáncer comunes, como el de próstata, pulmón e hígado. También detecta tipos de cáncer que actualmente no cuentan con métodos de detección SOC eficaces, como el cáncer de esófago, endometrio, gástrico, páncreas y el linfoma.

Basado en la tecnología multiómica MERCURY de alta sensibilidad de Geneseeq, el rendimiento de CanScan ha sido validado en una serie de estudios clínicos a gran escala, DECIPHER (Detección temprana del cáncer mediante la inspección de las características del ctDNA), en más de trece tipos de cáncer. CanScan se encuentra actualmente bajo evaluación en el mundo real en Jinling Cohort (NCT06011694), un ensayo multicéntrico prospectivo a gran escala. El reclutamiento en curso de 15 milpersonas para el ensayo de fase I dentro de la cohorte Jinling está a punto de completarse.

Esta designación de dispositivo innovador de la FDA sigue a la aprobación CE del kit de ensayo CanScan en enero de 2023, lo que marca otro reconocimiento importante de una institución con autoridad internacional.

Comunicado. NeuroBo Pharmaceuticals, empresa de biotecnología en etapa clínica centrada en transformar las enfermedades cardiometabólicas, anunció que presentó una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) ante la FDA. La solicitud IND respalda un ensayo clínico de fase 1 de DA-1726, un nuevo agonista análogo dual de oxintomodulina (OXM) que funciona como receptor del péptido 1 similar al glucagón (GLP1R) y receptor de glucagón (GCGR) para el tratamiento de la obesidad.

“La presentación del IND para DA-1726 es un evento fundamental en el desarrollo de este receptor dual de GLP-1 y glucagón, acercándolo un paso más a la clínica como un nuevo tratamiento potencial para abordar el importante mercado de la obesidad", afirmó Hyung . Heon Kim, presidente y director ejecutivo de NeuroBo.

Y agregó: “La evidencia preclínica muestra que DA-1726 redujo la ingesta de alimentos y al mismo tiempo aumentó el gasto de energía, lo que resultó en una pérdida de peso persistente en ratones y ratas obesos inducida por la dieta. Es importante destacar que, en modelos de ratones, DA-1726 mostró una pérdida de peso superior en comparación con la semaglutida (Wegovy). Además, la administración de DA-1726 resultó en una reducción de peso similar mientras se consumía más comida en comparación con tirzepatida (Mounjaro™). Creemos que la activación equilibrada de DA-1726 entre GLP-1 y los receptores de glucagón puede conducir a un mejor control glucémico y puede tener un mejor perfil de tolerabilidad que los agonistas actuales de GLP-1. Esperamos iniciar el desarrollo clínico de DA-1726, y se espera que la primera dosis se administre en la primera mitad de 2024 y se espere una lectura de datos en el primer semestre de 2025”.

El ensayo de fase 1 está diseñado para ser un estudio aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego y de grupos paralelos secuenciales para investigar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK) y farmacodinamia (PD) de dosis ascendentes únicas y múltiples de DA-1726. en sujetos obesos y por lo demás sanos. La parte 1 será un estudio de dosis única ascendente (SAD), que se espera inscriba a aproximadamente 45 participantes, asignados al azar en una de las 5 cohortes planificadas. Cada cohorte será aleatorizada en una proporción de 6:3 de DA-1726 o placebo. La parte 2 será un estudio de dosis múltiples ascendentes (MAD), que se espera inscriba a aproximadamente 36 participantes, que serán asignados al azar en 4 cohortes planificadas, cada una para recibir cuatro administraciones semanales de DA-1726 o placebo.