Comunicado. Takeda anunció que el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón aprobó el uso de ADZYNMA (apadamtasa alfa/cinaxadamtasa alfa) para el tratamiento de la púrpura trombocitopénica trombótica congénita (cTTP) para personas de 12 años de edad y mayores. ADZYNMA es la primera y única proteína recombinante ADAMTS13 aprobada y diseñada para abordar una necesidad médica no cubierta en personas con cTTP al reemplazar la enzima ADAMTS13 deficiente.

cTTP es un trastorno crónico de la coagulación sanguínea muy raro causado por una deficiencia en la enzima ADAMTS13. Se asocia con eventos agudos y síntomas crónicos debilitantes o manifestaciones de púrpura trombocitopénica trombótica (PTT), que pueden incluir trombocitopenia, anemia hemolítica microangiopática, dolor de cabeza y dolor abdominal. Cuando no se tratan, los eventos agudos de PTT tienen una tasa de mortalidad >90%.

“La aprobación de ADZYNMA es un hito importante para las personas que viven con cTTP en Japón, que tenían opciones de tratamiento limitadas y ahora tienen la primera opción de tratamiento específicamente aprobada para tratar esta afección ultra rara. Desarrollar tratamientos innovadores que marquen una diferencia en la vida de los pacientes es el núcleo de lo que hacemos. Con esta aprobación, estamos orgullosos de apoyar a la comunidad cTTP con nuevas posibilidades y continuar nuestro compromiso de más de 70 años con la comunidad de enfermedades raras”, afirmó Yasushi Kajii, director de I+D de la región de Japón en Takeda.

La aprobación está respaldada por la totalidad de la evidencia proporcionada a partir de un análisis provisional de los datos de eficacia, farmacocinética, seguridad y tolerabilidad del primer ensayo de fase 3, aleatorizado, controlado, abierto y cruzado en pacientes con cTTP de 12 a 68 años (281102 NCT03393975) que incluye a cinco pacientes japoneses y está respaldado por datos de seguridad y eficacia a largo plazo de un estudio de continuación (TAK-755-3002 NCT04683003).

Los eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) evaluados como relacionados con el tratamiento durante los períodos 1 y 2 se informaron en el 10.3% de los pacientes que recibieron ADZYNMA en comparación con el 50% de los pacientes que recibieron terapia basada en plasma. Los 6 TEAE observados en el grupo ADZYNMA fueron estreñimiento, actividad anormal de ADAMTS13, dolor de cabeza, prurito e hipertensión (un sujeto cada uno). En el periodo 3, la incidencia de TEAE fue del 2.8% (1/36) en este grupo de fármacos: náuseas y dolor de cabeza (1 sujeto cada uno).

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AbbVie adquirirá a Landos Biopharma

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Agencias. Ambas compañías farmacéuticas anunciaron un acuerdo definitivo según el cual AbbVie adquirirá Landos, una empresa biofarmacéutica en etapa clínica centrada en el desarrollo de terapias orales novedosas para pacientes con enfermedades autoinmunes. El principal activo de investigación de Landos es NX-13, un agonista oral NLRX1 (un miembro de la familia de receptores tipo NOD) de primera clase con un mecanismo de acción bimodal (MOA), que es antiinflamatorio y facilita la reparación epitelial.

“Con esta adquisición, pretendemos avanzar en el desarrollo clínico de NX-13, un activo oral diferenciado, primero en su clase, con el potencial de marcar una diferencia en las vidas de las personas que viven con colitis ulcerosa y enfermedad de Crohn", dijo Roopal Thakkar, vicepresidente senior, director médico de AbbVie.

“Este anuncio es un testimonio del talentoso equipo de Landos y su compromiso con nuestra misión de crear tratamientos orales que puedan abordar una brecha terapéutica.

NX-13 y su MOA bimodal tienen el potencial de proporcionar un enfoque novedoso para el tratamiento de la colitis ulcerosa y la enfermedad de Crohn. Con el liderazgo en el área terapéutica de AbbVie y su experiencia en desarrollo global, son la empresa adecuada para seguir avanzando con NX-13”, afirmó Gregory Oakes, presidente y director ejecutivo de Landos.

NLRX1 regula el inmunometabolismo y la inflamación, y su activación afecta múltiples mecanismos de patogénesis de la enfermedad inflamatoria intestinal (EII). El ensayo clínico aleatorizado y controlado de fase 2 NEXUS que evalúa NX-13 en la CU está actualmente inscribiendo pacientes en los Estados Unidos y Europa (NCT05785715).

Según los términos del acuerdo, AbbVie adquirirá Landos a un precio de 20.42 dólares por acción en efectivo al cierre, aproximadamente 137,5 millones de dólares, más un derecho de valor contingente no negociable por acción con un valor de hasta 11.14 dólares por acción, aproximadamente 75 mdd adicionales, sujeto al logro de un hito de desarrollo clínico; con lo que el valor potencial total de la operación es de aproximadamente 212.5 mdd. Se espera que la transacción propuesta se cierre en el segundo trimestre de 2024, sujeta a las condiciones de cierre habituales, incluida la aprobación de los accionistas de Landos.

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Comunicado. La Cofepris dio a conocer la incorporación de México como miembro afiliado al Foro Internacional de Reguladores de Dispositivos Médicos (IMDRF, por sus siglas en inglés).

México presentó una solicitud de membresía, a la que se dio evaluación positiva por parte del Comité Directivo del organismo, compuesto por las agencias reguladoras nacionales de Australia, Brasil, Canadá, China, Corea del Sur, Estados Unidos, Japón, Reino Unido, Singapur y la Unión Europea.

La participación de México en el foro permitirá la convergencia normativa en materia regulatoria para facilitar el comercio internacional de insumos para la salud y reducir las barreras técnicas en la distribución.

El IMDRF es el foro de convergencia regulatoria de dispositivos médicos de más relevancia a nivel mundial. Sus estándares son referentes en acuerdos comerciales internacionales, como el Tratado entre México, Estados Unidos y Canadá (T-MEC) y la Alianza del Pacífico, que se han convertido en parámetro para reducir los obstáculos técnicos al comercio.
La misión es acelerar estratégicamente la armonización regulatoria, mediante la conformación de guías que orienten las mejores prácticas para este sector.

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