Comunicado. GC Therapeutics anunció su lanzamiento para escalar y desbloquear la próxima generación de terapia celular. Inventada y desarrollada por un equipo de científicos de clase mundial en el laboratorio de George Church, en la Facultad de Medicina de Harvard y el Instituto Wyss, la plataforma de programación de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) de GCTx, TFome (Transcription-Factor-ome, pronunciado como tee-eff-ome), integra los últimos avances en biología sintética, edición genética, ingeniería celular y aprendizaje automático para superar las complejidades de desarrollo y escalamiento asociadas con la terapia celular y mejorar el acceso de los pacientes en una amplia gama de áreas de enfermedades.

“Las terapias celulares han revolucionado el tratamiento de ciertas áreas de enfermedades; sin embargo, los desafíos para ampliar estas terapias y generar productos de alta calidad limitan su potencial total y la accesibilidad para los pacientes. Nuestro novedoso enfoque de programación celular permite la producción rápida y eficiente de terapias celulares basadas en iPSC totalmente optimizadas a través de un proceso simplificado de un solo paso. Este método mejora la potencia, la eficiencia, la calidad y la rentabilidad en comparación con los enfoques convencionales. Estamos entusiasmados de lanzar GCTx para ampliar la accesibilidad de la terapia celular y hacer avanzar nuestra cartera de posibles tratamientos de primera clase en varias áreas terapéuticas, comenzando por las enfermedades gastrointestinales, neurológicas e inmunológicas”, dijo Parastoo Khoshakhlagh, cofundador y director ejecutivo de GCTx.

Y agregó: “Este enfoque aprovecha el potencial transformador de la biología de los factores de transcripción para guiar el destino de las células iPSC hacia cualquier tipo de célula diferenciada en un solo paso sin interrupciones. Al trascender las limitaciones de los procesos naturales, promete crear células que superen las capacidades de las que se encuentran en la naturaleza, generando una nueva clase revolucionaria de medicamentos SuperCell™ para abordar diversas áreas de enfermedades y reducir las cargas de atención médica”.

GCTx ha creado la primera colección completa del mundo de TF humanos. A través de sofisticadas modalidades de detección multidimensional que integran pruebas experimentales a escala del genoma y un potente aprendizaje automático de última generación, TFome puede identificar combinaciones de TF totalmente optimizadas para diferenciar iPSC en prácticamente cualquier tipo de célula funcional. Esto permite un proceso de diferenciación de células madre de un solo paso y cuatro días con una eficiencia de >90% sin necesidad de optimización específica del tipo de célula para factores microambientales.

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Eli Lilly amplía su presencia productiva en Irlanda con una inversión de 1,800 mdd

Gilead indica que su tratamiento indicado dos veces al año para prevenir el VIH reduce infecciones en 96% en su ensayo fase 3

Comunicado. Eli Lilly anunció una inversión de 1,000 mdd con el objetivo de expandir su planta de Limerick, Irlanda, para aumentar la producción de ingredientes activos biológicos, incluidos los de su tratamiento recientemente aprobado para la enfermedad de Alzheimer sintomática temprana. La empresa también indicó que invertirá 800 mdd en la ampliación de sus instalaciones en Kinsale, Irlanda, que comenzó a fabricar medicamentos el año pasado para satisfacer la demanda de los últimos tratamientos para la diabetes y la obesidad.

Esta inversión adicional, de los 800 mdd, forma parte de la agenda de expansión de fabricación más ambiciosa en la historia de la empresa. Desde 2020, Lilly ha comprometido más de 20 mil mdd para construir, ampliar y adquirir instalaciones de fabricación en Europa.

“Estas inversiones impulsarán la producción de algunos de nuestros medicamentos, ayudando a millones de personas con diabetes, obesidad y enfermedad de Alzheimer a vivir la vida más saludable posible. No nos detendremos allí: estas instalaciones de última generación también estarán equipadas para respaldar nuestras prometedoras moléculas en desarrollo del futuro”, dijo Edgardo Hernández, vicepresidente ejecutivo y presidente de Operaciones de Fabricación de Lilly.

Una vez completado, Limerick se unirá a la red de fabricación global de Lilly, produciendo los ingredientes activos biológicos para la cartera de medicamentos para la enfermedad de Alzheimer y otros medicamentos biológicos de la compañía.

“La enfermedad de Alzheimer es un diagnóstico devastador tanto para el paciente como para sus seres queridos, además de suponer una enorme carga para la sociedad. Los tratamientos que desarrollaremos aquí en Limerick ofrecen el potencial de poder frenar la progresión de la enfermedad y mejorar la vida de millones de personas en todo el mundo”, dijo Anne E. White, vicepresidente ejecutivo y presidente de Lilly Neuroscience.

El proyecto de inversión de Limerick está sujeto a la aprobación de planificación y la empresa presentará una solicitud de planificación al ayuntamiento y condado de Limericka su debido tiempo.

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Gilead indica que su tratamiento indicado dos veces al año para prevenir el VIH reduce infecciones en 96% en su ensayo fase 3

OPS desarrolla herramienta clave para optimizar la gestión de oxígeno en instalaciones de salud

Comunicado. Gilead Sciences anunció que los resultados de un análisis provisional de un segundo ensayo clínico fundamental de fase 3 que investiga el uso del inhibidor de la cápside del VIH-1 inyectable dos veces al año de la empresa, lenacapavir. Lenacapavir redujo las infecciones por VIH en un 96% en comparación con la incidencia de VIH de fondo (bHIV). Se produjeron dos casos incidentes entre 2,180 participantes, lo que corresponde a un 99.9% de los participantes que no contrajeron la infección por VIH en el grupo de lenacapavir. Lenacapavir administrado dos veces al año también demostró superioridad a Truvada administrado una vez al día (emtricitabina 200 mg y tenofovir disoproxil fumarato 300 mg; F/TDF).

El ensayo, PURPOSE 2 (NCT04925752), incluye hombres cisgénero, hombres transgénero, mujeres transgénero e individuos de género no binario en Argentina, Brasil, México, Perú, Sudáfrica, Tailandia y Estados Unidos que tienen relaciones sexuales con parejas asignadas como varones al nacer. En el análisis provisional, el Comité de Monitoreo de Datos (DMC) independiente confirmó que el ensayo PURPOSE 2 cumplió con sus criterios de valoración de eficacia clave de superioridad de lenacapavir dos veces al año tanto frente a bHIV (criterio de valoración principal) como frente a Truvada oral una vez al día (criterio de valoración secundario) para la profilaxis previa a la exposición (PrEP). Por lo tanto, el DMC recomendó que Gilead detuviera la fase ciega del ensayo y ofreciera lenacapavir de etiqueta abierta a todos los participantes.

“Con resultados tan extraordinarios en dos estudios de fase 3, lenacapavir ha demostrado el potencial de transformar la prevención del VIH y ayudar a poner fin a la epidemia. Ahora que disponemos de un conjunto de datos exhaustivo de múltiples poblaciones de estudio, Gilead trabajará urgentemente con socios reguladores, gubernamentales, de salud pública y comunitarios para garantizar que, si se aprueba, podamos administrar lenacapavir dos veces al año para la PrEP en todo el mundo, para todos aquellos que quieran o necesiten la PrEP”, afirmó Daniel O'Day, presidente y director ejecutivo de Gilead.

Este es el segundo ensayo fundamental de fase 3 que demuestra una eficacia superior del lenacapavir administrado dos veces al año para el uso en investigación de la prevención del VIH como profilaxis preexposición. En junio de 2024, el ensayo PURPOSE 1, que estudia el lenacapavir para la profilaxis preexposición entre mujeres cisgénero en el África subsahariana, también se desenmascaró de forma anticipada porque cumplió con sus criterios de valoración de eficacia clave.

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