Comunicado. Pharming anunció que la FDA aceptó la revisión prioritaria de su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para leniolisib, un inhibidor oral selectivo de la fosfoinositida 3-quinasa delta (PI3Kδ), para tratar el raro síndrome de inmunodeficiencia primaria activada por fosfoinositida 3-quinasa delta (APDS) en adultos y adolescentes de 12 años de edad y mayores en Estados Unidos. La FDA ha asignado una fecha objetivo de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) del 29 de marzo de 2023, alineada con una clasificación de Revisión Prioritaria.
Enviado por Pharming el 29 de julio de 2022, la NDA fue respaldada por datos positivos de un estudio de fase II/III de leniolisib, que cumplió con sus criterios de valoración coprimarios de reducción del tamaño de los ganglios linfáticos índice y corrección de la inmunodeficiencia en la población objetivo. Esos resultados demuestran la eficacia de leniolisib sobre el placebo con una reducción estadísticamente significativa del tamaño inicial de las lesiones de linfadenopatía índice de los participantes (p = 0.006) y la normalización de su función inmunitaria, como lo demuestra una mayor proporción de células B vírgenes desde el inicio (p=0,002).
Anurag Relan, director médico de la farmacéutica, comentó: “La aceptación de la FDA para la revisión prioritaria de la solicitud de nuevo fármaco de Pharming para leniolisib es un hito que demuestra nuestro compromiso de abordar las necesidades insatisfechas de los pacientes con enfermedades raras. Con la revisión de la FDA, leniolisib avanza más en el camino regulatorio como un posible tratamiento dirigido para modificar la enfermedad. para APDS en adultos y adolescentes de 12 años de edad y mayores en Estados Unidos, que actualmente depende de terapias de apoyo como antibióticos y terapia de reemplazo de inmunoglobulina esperamos continuar trabajando estrecha colaboración con la FDA, así como con las autoridades reguladoras en todo el globo, para que leniolisib esté disponible para inmunólogos, hematólogos y sus pacientes con APDS”.
La APDS es una inmunodeficiencia primaria rara que afecta aproximadamente a uno o dos personas por millón. Es causado por variantes en cualquiera de los dos genes, PIK3CD o PIK3R1, que regulan la maduración de los glóbulos blancos. Las variantes de estos genes conducen a la hiperactividad de la vía PI3Kδ (fosfoinositido 3-quinasa delta). La señalización equilibrada en la vía PI3Kδ es esencial para la función inmunitaria fisiológica. Cuando esta vía es hiperactiva, las células inmunitarias no maduran ni funcionan correctamente, lo que lleva a inmunodeficiencia y desregulación. El padecimiento se caracteriza por infecciones sinopulmonares graves y recurrentes, linfoproliferación, autoinmunidad y enteropatía.
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