Comunicado. Alexion dio a conocer que su medicamento Koselugo (selumetinib) fue aprobado en China para el tratamiento de neurofibromas plexiformes (NP) sintomáticos e inoperables en pacientes pediátricos con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) a partir de los tres años de edad.

La aprobación por parte de la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA) en China se basó en los resultados positivos del ensayo SPRINT Stratum 1 patrocinado por el Programa de Evaluación de Terapia del Cáncer (CTEP) del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) de los Institutos Nacionales de Salud. El ensayo mostró que Koselugo, una opción de tratamiento oral, redujo el tamaño de los tumores inoperables en los niños.

Cabe indicar que la NF1 es una afección genética rara y progresiva que afecta a una de cada 3000 personas en todo el mundo y se diagnostica con mayor frecuencia en niños menores de 10 años. En el 30-50 % de los pacientes, se desarrollan tumores en las vainas nerviosas (neurofibromas plexiformes) y problemas como desfiguración, disfunción motora, dolor, disfunción de las vías respiratorias, discapacidad visual y disfunción de la vejiga o del intestino.

Marc Dunoyer, director ejecutivo de Alexion, dijo: “Koselugo ofrece esperanza a los niños cuya calidad de vida y bienestar general se ven afectados por el crecimiento de tumores dolorosos y debilitantes en todo el cuerpo. Estamos orgullosos de presentar una opción de tratamiento nueva e innovadora para la comunidad de NF1 en China, cumpliendo el compromiso de Alexion de llegar a más personas que viven con enfermedades raras en China y transformar la vida de los pacientes y cuidadores en todo el mundo”.

Los resultados del ensayo SPRINT Stratum 1 Phase II se publicaron en The New England Journal of Medicine y mostraron que Koselugo demostró una tasa de respuesta objetiva del 66% (33 de 50 pacientes, respuestas parciales confirmadas) en pacientes pediátricos con NP en NF1 cuando se trata con Koselugo como monoterapia oral dos veces al día. Las reacciones adversas más comunes en el ensayo SPRINT fueron vómitos, aumento de la creatina fosfoquinasa en sangre, diarrea y náuseas.

Además de China, Koselugo también está aprobado en Estados Unidos, la Unión Europea, Japón y varios otros países para el tratamiento de pacientes pediátricos con NF1 y NP sintomáticas e inoperables.

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AbbVie publica nuevos datos que demuestran la amplitud de su cartera de gastroenterología

Biotecnológica chilena Oncobiomed impulsa joint venture en Brasil

Comunicado. AbbVie anunció que presentó 29 resúmenes durante la Reunión Anual de la Semana de Enfermedades Digestivas (DDW) de 2023. “Nuestros resúmenes muestran nuestra cartera de gastroenterología integral y bien investigada. Esta evidencia colectiva subraya los datos de una variedad de enfermedades digestivas e inflamatorias del intestino y refuerza nuestro compromiso de mejorar la atención al paciente”, dijo Celine Goldberger, vicepresidenta y directora de asuntos médicos de AbbVie en Estados Unidos.

Las presentaciones orales y de póster de AbbVie presentaron investigaciones sobre la cartera de gastroenterología de la compañía, incluidos datos sobre la enfermedad de Crohn, la colitis ulcerosa y el estreñimiento funcional. Las presentaciones de datos notables incluirán:

Dos presentaciones orales y varios pósteres que evaluaron upadacitinib en investigación en adultos con enfermedad de Crohn activa de moderada a grave, incluidos datos sobre fístulas y fisuras y entre pacientes en los que previamente fracasó el tratamiento biológico o convencional.

Además, varios carteles de risankizumab en adultos con enfermedad de Crohn activa de moderada a grave, incluidos los resultados de tres estudios de fase 3 (ADVANCE, MOTIVATE y FORTIFY) que evalúan risankizumab como terapia de inducción para pacientes que no lograron previamente una respuesta clínica a la terapia, así como datos de eficacia y seguridad a largo plazo.

Finalmente, una presentación oral y carteles que evaluó la linaclotida en investigación en pacientes pediátricos (de seis a 17 años) con estreñimiento funcional, que incluye datos de eficacia y seguridad de un ensayo de fase 3 y un análisis intermedio de seguridad a largo plazo de un ensayo abierto.

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Biotecnológica chilena Oncobiomed impulsa joint venture en Brasil

Merck anuncia cambios en su Junta Ejecutiva

Agencias. La empresa biotecnológica chilena Oncobiomed indicó que forma parte del desarrollo de una inmunoterapia contra el cáncer de piel más agresivo, el melanoma maligno. La compañía realizará estudios clínicos en Brasil, apoyados por Corfo y el conglomerado brasileño de empresas del área oncológica Grupo Sao Lucas. Juntos impulsarán un joint venture para la trasferencia de este desarrollo tecnológico creado en los laboratorios de la Universidad de Chile al principal mercado de América Latina, Brasil.

Se trata del primer paso para la internacionalización de esta terapia celular original, cuyos resultados clínicos obtenidos a la fecha dan cuenta de una alta efectividad y mínimos efectos adversos, lo que ha sido evidenciado por los resultados obtenidos en etapas clínicas I y II en más de 300 pacientes chilenos. La tecnología, denominada TAPCells, fue concebida tras años de investigaciones en la Universidad de Chile, con el apoyo de Oncobiomed y proyectos financiados con instrumentos públicos y aportes privados.

La estrategia de negocios diseñada por Oncobiomed para TAPCells apunta a la conformación de una nueva compañía localizada en San Pablo, a través de la cual esta inmunoterapia pueda ser aprobada para su comercialización en Brasil, en un principio para pacientes con melanoma, pero apuntando otros cánceres en el futuro. Este país posee una población de 200 millones de personas y una agencia regulatoria con exigencias similares a las de las dos principales entidades de este tipo en el mundo, la europea EMA y la norteamericana FDA, lo que posiciona a Brasil como el lugar perfecto para la validación global de TAPCells.

Se calcula que la biotech chilena podría requerir del orden de dos mdd en los próximos 15 meses, para la preparación de la documentación y diseño del estudio, y hasta siete mdd durante los próximos cinco años, principalmente destinados a la producción GMP de los insumos, a la ejecución internacional de estudios clínicos fase 3, seguros de pacientes, asesoría científica y legal, pago de patentes y royalties, y mejora de infraestructura local para I+D y recursos humanos para la gestión de negocios.

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BioNTech publica sus resultados financieros del primer trimestre