Agencias. Un estudio publicado recientemente en la revista Science reveló la existencia de Thiomargarita magnifica, una bacteria de tamaño excepcional, de casi un centímetro de longitud; los investigadores describieron las características morfológicas y genómicas de la bacteria filamentosa gigante unicelular hallada en los manglares de Guadalupe, en Las Antillas.

Para llevar a cabo la descripción utilizaron varias técnicas de microscopía y observaron nuevos compartimentos unidos a la membrana que contiene grupos de ADN denominados ‘pepinos’, los científicos aún se cuestionan sobre el papel que estos orgánulos desempeñaron en la evolución del tamaño de la especie y si están presentes o no en otras. En la mayoría de las bacterias, el ADN flota libremente en el citoplasma de sus células; sin embargo, esta especie recién descubierta lo mantiene más organizado.

Lo que diferencia a la T. magnifica de otras bacterias, según relatan los autores, es que en lugar de que su ADN flote libremente en su interior, su material genético está compartimentado dentro de estructuras unidas a la membrana, una innovación característica de las células más complejas.

“Estos compartimentos unidos a la membrana son metabólicamente activos y la actividad se produce en toda la longitud de la célula bacteriana, en lugar de sólo en su extremo de crecimiento. Es posible que esta organización espacial única y el sistema bioenergético de membranas, que indican un aumento de la complejidad de su linaje, le hayan permitido superar las limitaciones relacionadas con el tamaño y el volumen que suelen asociarse a las bacterias”, añadieron los autores.

T. magnifica es miles de veces más grande que las bacterias comunes y unas 50 veces más grande que otras bacterias comedoras de azufre, las más grandes conocidas hasta ahora y denominadas, parece una ironía, “bacterias gigantes” (a pesar de que sólo son visibles con un microscopio óptico compuesto de entre 100 a 1,000 aumentos).

Cabe mencionar que T. magnífica desbanca del podio a T. namibiensis, descrita en 1999 y descubierta en aguas de la Costa de los Esqueletos, en Namibia, y que ya era unas 100 veces mayor que la media de las bacterias comunes.

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Merck abre instalación de 59 mde para abordar demanda de terapias críticas contra el cáncer

Europa aprueba tratamiento de Sanofi para la enfermedad de Pompe

 

Comunicado. Merck anunció que su sector comercial de ciencias de la vida ha duplicado su capacidad de producción de ingredientes farmacéuticos activos de alta potencia (HPAPI) con la expansión de sus instalaciones en Verona, cerca de Madison, Wisconsin, Estados Unidos. Esta nueva instalación de 59 mde y 70 mil pies cuadrados, inaugurada oficialmente hoy, genera 50 nuevos puestos de trabajo en el área.

“Existe una creciente demanda de HPAPI debido a su eficacia contra el cáncer en dosis más bajas y la tendencia hacia terapias más específicas. Las dosis más bajas de estas terapias reducen los efectos secundarios negativos para los pacientes que están asumiendo esta lucha crítica. El aumento de la capacidad en nuestras instalaciones CDMO de última generación en Verona, Wisconsin, nos permitirá satisfacer la necesidad de estos componentes clave para el tratamiento del cáncer”, dijo Dirk Lange, jefe de Servicios de Ciencias de la Vida, Ciencias de la Vida, de Merck.

El cáncer es la segunda causa de muerte en todo el mundo. Los HPAPI son un elemento fundamental de las terapias dirigidas debido a su capacidad extremadamente eficaz para matar células en dosis bajas, lo que reduce los efectos secundarios para los pacientes. Se utilizan en nuevas terapias contra el cáncer, incluidos los anticuerpos conjugados (ADC), que están cambiando el panorama de los tratamientos contra el cáncer.

Merck ha estado desarrollando compuestos altamente potentes, complejos y de varios pasos durante más de 30 años. Los HPAPI requieren instalaciones de manipulación y fabricación especializadas que protejan la seguridad de los empleados y su entorno. Muchos tratamientos potenciales para salvar vidas nunca llegan al mercado en parte debido a los requisitos de manejo especializado.

El sitio de Verona, Wisconsin de Merck fue la segunda instalación en el mundo en ser SafeBridge y la compañía continúa cumpliendo estos rigurosos requisitos de seguridad y contención necesarios hasta el día de hoy. De hecho, esta expansión posiciona a Merck como uno de los mayores proveedores de CDMO de límite de exposición ocupacional (OEL) de nanogramos de un solo dígito en el mundo. Los HPAPI se miden y el más potente registra menos de 10 nanogramos por metro cúbico. Los HPAPI de nanogramos de un solo dígito requieren un manejo altamente especializado, lo que se refleja en la designación OEL.

 

 

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Europa aprueba tratamiento de Sanofi para la enfermedad de Pompe

Lundbeck y Otsuka anuncian resultados positivos de su tratamiento para Alzheimer

 

Comunicado. La Comisión Europea concedió la autorización de comercialización de Nexviadyme, de Sanofi, (avaglucosidasa alfa), una terapia de reemplazo enzimático (ERT) para el tratamiento a largo plazo de la enfermedad de Pompe de inicio tardío e infantil, un trastorno muscular raro, progresivo y debilitante.

Nexviadyme es el primer y único medicamento recientemente aprobado para la enfermedad de Pompe en Europa desde 2006, cuando la Comisión Europea autorizó la comercialización de alglucosidasa alfa, con la marca Myozyme.

Benedikt Schoser, del Friedrich-Baur-Institute, Department of Neurology, Ludwig-Maximilians-University Munich, dijo: “La aprobación de Nexviadyme en Europa para tratar la enfermedad de Pompe está respaldada por un sólido cuerpo de evidencia que muestra mejoras clínicamente significativas que pueden afectar la calidad de vida. La totalidad y el rigor de los datos son particularmente dignos de mención dadas las complejidades de la investigación y el desarrollo de una condición tan rara y progresiva. El beneficio clínico demostrado y la innovación molecular de Nexviadyme brindan una nueva opción de tratamiento para las personas que viven con enfermedad de Pompe que continúan enfrentando necesidades insatisfechas”.

La enfermedad de Pompe puede presentarse como enfermedad de Pompe de inicio infantil (IOPD), la forma más grave de la enfermedad con inicio rápido en la infancia, o enfermedad de Pompe de inicio tardío (LOPD), que daña progresivamente los músculos con el tiempo. Si no se trata, la IOPD puede provocar insuficiencia cardíaca y la muerte durante el primer año de vida, mientras que las personas con LOPD pueden necesitar ventilación mecánica para ayudar con la respiración o una silla de ruedas para ayudar con la movilidad a medida que avanza la enfermedad.

Nexviadyme está aprobado en múltiples mercados alrededor del mundo para el tratamiento de ciertas personas que viven con la enfermedad de Pompe, incluidos la Unión Europea, los Estados Unidos, Japón, Canadá, Suiza, Australia, Brasil, Taiwán y los Emiratos Árabes Unidos. Fuera de Europa, el tratamiento se comercializa bajo la marca Nexviazyme. En Estados Unidos y Japón, la mayoría de la población tratada con Myozyme (alglucosidasa alfa) ha comenzado, o está en proceso de comenzar, el tratamiento con Nexviazyme (avalglucosidasa alfa).

 

 

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Lundbeck y Otsuka anuncian resultados positivos de su tratamiento para Alzheimer

Pfizer y Roivant presentan Priovant Therapeutics, enfocada en desarrollar nuevas terapias para enfermedades autoinmunes

 

Comunicado. Lundbeck y Otsuka Pharmaceutical anunciaron los resultados positivos del ensayo clínico de fase III de brexpiprazol en el tratamiento de la agitación en pacientes con demencia tipo Alzheimer (NCT03548584). El análisis concluyó que existe una diferencia estadísticamente significativa (p=0.0026) en el cambio medio desde el inicio hasta la semana 12 en la puntuación total del Inventario de Agitación de Cohen-Mansfield (CMAI) entre brexpiprazol y placebo.

Los resultados completos del estudio aún no están disponibles. Se realizarán más análisis exploratorios y preespecificados del conjunto de datos para determinar todo el potencial del brexpiprazol en el tratamiento de la agitación en pacientes con demencia tipo Alzheimer.

Con base en este resultado, Lundbeck y Otsuka están planeando una presentación regulatoria ante la FDA más adelante en 2022. La solicitud de nuevo fármaco suplementario estará compuesta por este estudio, así como por dos ensayos anteriores. En febrero de 2016, la FDA otorgó la designación acelerada al brexpiprazol para el tratamiento de la agitación en pacientes con demencia tipo Alzheimer.

Lundbeck y Otsuka están agradecidos con todos los pacientes con demencia de Alzheimer, sus familias, cuidadores y los investigadores que participaron en los ensayos y contribuyeron en gran medida a esta investigación. Está previsto que los resultados del ensayo se presenten para su publicación científica en una fecha posterior.

El ensayo 331-14-213 (NCT03548584; ensayo 213) se diseñó para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de dos dosis fijas de brexpiprazol (2 mg/día y 3 mg/día) en el tratamiento de pacientes con agitación en la demencia de Alzheimer. El ensayo consistió en un período continuo de tratamiento doble ciego de 12 semanas con un seguimiento de 30 días. La población del ensayo aleatorizado incluyó a 345 pacientes masculinos y femeninos, de 55 a 90 años (inclusive), con un diagnóstico de probable enfermedad de Alzheimer y que cumplían los criterios de agitación definidos por la Asociación Internacional de Psicogeriatría (IPA).

 

 

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