Comunicado. Astellas Pharma y Dyno Therapeutics anunciaron la firma de un acuerdo de licencia el 23 de noviembre para desarrollar vectores de virus adenoasociados (AAV) de próxima generación para terapia génica dirigida al músculo esquelético y cardiaco utilizando la plataforma CapsidMap de Dyno.

La plataforma CapsidMap de Dyno representa un enfoque transformador que aplica datos experimentales in vivo y aprendizaje automático para crear nuevas cápsidas de AAV, las capas proteicas de los vectores virales que se dirigen a las células, diseñadas para optimizar la selección de tejidos y las propiedades de evasión inmunológica, además de mejorar la capacidad de envasado y la fabricación.

Astellas informó que, a diferencia de los enfoques tradicionales, CapsidMap está especialmente bien adaptado para optimizar simultáneamente las cápsides para la administración en múltiples órganos, con el objetivo de permitir un tratamiento más eficaz de todo el cuerpo para muchas enfermedades.

Dyno recibirá 18 mdd por adelantado y es elegible para pagos por hitos y regalías que potencialmente superan los 1.600 millones de dólares.

“A través de nuestros esfuerzos en terapia génica y el Centro de excelencia de terapias genéticas de Astellas, Astellas se esfuerza por identificar, desarrollar y ofrecer terapias transformadoras basadas en genes para pacientes con enfermedades genéticas que actualmente tienen pocas o ninguna opción de tratamiento eficaz. Nuestro enfoque principal es el desarrollo de terapias administradas por virus adenoasociados para el tratamiento de enfermedades graves bien definidas”, indicó Naoki Okamura, director de estrategia, director financiero y director comercial de Astellas.

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Comunicado. La EMA aceptó para revisión mediante un procedimiento de evaluación acelerada la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) para olipudasa alfa, la terapia de reemplazo enzimática en investigación de Sanofi que se está evaluando para el tratamiento de la deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD).

Históricamente conocida como enfermedad de Niemann-Pick (NPD) tipo A y tipo B, la ASMD es una enfermedad poco común, progresiva y potencialmente mortal para la que no se han aprobado tratamientos actualmente. La prevalencia estimada de ASMD es de aproximadamente 2,000 pacientes en Estados Unidos, Europa (países de la UE5) y Japón. Si se aprueba, la olipudasa alfa se convertirá en la primera y única terapia para el tratamiento de ASMD.

“El hito de hoy ha sido décadas en la fabricación y nuestro agradecimiento va a la comunidad de ASMD que nos ha apoyado con paciencia infinita mientras la olipudasa alfa avanzaba a través del desarrollo clínico. Olipudase alfa representa el tipo o f potencialmente cambia la vida innovación que es posible cuando la industria, los profesionales médicos y la comunidad trabajan paciente juntos hacia un objetivo común, dijo Alaa Hamed, Global Head of Medical Affairs de Enfermedades raras de Sanofi.

“La innovación científica es la mayor fuente de esperanza para las personas que viven con enfermedades como ASMD donde no hay tratamientos aprobados y es un componente fundamental para garantizar la salud de un ecosistema viable. En Sanofi, tenemos un largo historial de innovación científica pionera y seguimos comprometidos con la búsqueda de soluciones para abordar las necesidades médicas insatisfechas, incluidas las de la comunidad de enfermedades raras”, dijo Bill Sibold, vicepresidente ejecutivo de Sanofi Genzyme.

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AFP, Infobaea, EFE. El grupo suizo Roche dio a conocer que va a lanzar al mercado un nuevo test para diferenciar el coronavirus de la gripe A y B, que suministrará un resultado en 15 o 30 minutos.

Este test de antígenos ayudará a los médicos a establecer rápidamente un diagnóstico. Estará disponible en enero en los países que acepten la marca CE, marca de conformidad obligatoria para los productos vendidos dentro de la Unión Europea, agregó el grupo. Roche también prevé presentar una autorización de urgencia en Estados Unidos a principios de 2022. “Es esencial que los profesionales puedan saber rápidamente si un paciente tiene coronavirus o gripe, sobre todo porque la pandemia de Covid-19 se está expandiendo en la temporada de gripe", dijo Thomas Schinecker, director de la sección de diagnósticos de Roche.

… Un estudio preliminar realizado en Sudáfrica, donde se detectó la nueva variante del SARS-CoV-2, sugiere que, aunque su propagación sea más rápida, podría causar una enfermedad menos grave que sus predecesoras. Sin embargo, la administración de Joe Biden, en Estados Unidos, ya se prepara para acelerar la autorización de las vacunas COVID-19 renovadas y actualizadas para combatirla.

Los reguladores federales informaron que ya identificaron casos en 16 estados y que la FDA ya está en conversaciones para la autorización para las vacunas renovadas. Además, los funcionarios de la agencia se reunieron con los fabricantes de vacunas y están trabajando para establecer pautas para el tipo de datos que se necesitarán para evaluar rápidamente la seguridad y eficacia de los cambios en las vacunas actuales.

“La FDA actuará con rapidez y los CDC lo harán con rapidez”, dijo Rochelle Walensky, directora de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC). En este contexto, se espera que la FDA autorice en breve las formulaciones adicionales de Covid-19 de Pfizer y BioNTech SE para su uso en jóvenes de 16 y 17 años.

… Tedros Adhanom Ghebreyesus, director general de la OMS, abogó por diversificar regionalmente la producción de vacunas, tanto contra el Covid-19, como de cara a futuras pandemias, durante un foro organizado por la Unión Africana (UA) para promover la producción farmacéutica continental.

Para Tedros, la tremenda desigualdad vacunal en la presente pandemia -los países del G20 recibieron más del 80 % de las dosis anticovid fabricadas hasta la fecha, frente al 0,6 % de los países pobres, recordó el director de la OMS “muestra por qué el mundo” necesita apostar por promover la producción local, incluida África.

“Mientras la desigualdad vacunal persista el virus se extenderá de formas que nadie puede prevenir o predecir”, dijo en su intervención virtual en este foro, celebrado en Kigali entre hoy y mañana por la UA y titulado “Asociaciones para la producción de vacunas en África”.

La detección de la variante Ómicron y la subsiguiente reacción internacional en forma de drásticas e inmediatas restricciones de viaje para los países del sur de África, según Tedros, es un ejemplo de la injusta situación de partida para los países más vulnerables, agravada por la incapacidad de abastecerse de remedios farmacéuticos mediante la producción propia.

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