Comunicado. KSQ Therapeutics, compañía de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias contra el cáncer utilizando su plataforma de descubrimiento CRISPRomics patentada, anunció que firmó un acuerdo de colaboración y licencia mundial con Roche para el desarrollo y comercialización de KSQ-4279.

KSQ-4279 es un inhibidor de molécula pequeña, potente y selectivo, primero en su clase, de USP1, una proteína que regula la respuesta al daño del ADN (DDR) de una manera distinta de otros enfoques, incluidos los inhibidores de PARP. La molécula se encuentra actualmente en un ensayo clínico de Fase 1 para el tratamiento de tumores sólidos. En virtud de la colaboración, Roche asumirá las responsabilidades de desarrollo de KSQ-4279, que tiene el potencial de tratar una variedad de tipos de cáncer.

“Creemos que KSQ-4279, que se descubrió a través de nuestra plataforma patentada CRISPRomics, tiene un potencial increíble para ayudar a los pacientes con una variedad de tumores sólidos según los sólidos datos preclínicos que hemos visto hasta la fecha. Estamos seguros de que Roche es el socio adecuado para promover el desarrollo de KSQ-4279 y maximizar sus beneficios para los pacientes. Para KSQ, este acuerdo nos permite centrar completamente nuestra atención en el avance de nuestros propios programas de inmunoterapia y continuar aprovechando nuestra exitosa plataforma para descubrir nuevos objetivos”, dijo Qasim Rizvi, director ejecutivo de KSQ.

Por su parte, James Sabry, director global de Pharma Partnering de Roche, afirmó: “DDR es un área prometedora y emergente de investigación en oncología”, dijo “Estamos emocionados de colaborar con KSQ en su nuevo inhibidor de USP1 como una posible nueva opción de tratamiento para pacientes con importantes necesidades médicas no satisfechas en una variedad de tipos de cáncer. Esta asociación refleja nuestro enfoque estratégico de adaptar los tratamientos a los pacientes y brindar atención médica personalizada”.

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Scribe Therapeutics y Sanofi amplía colaboración para promover medicamentos genéticos

Cumulus Neuroscience colabora en investigación para desarrollar prueba para detección temprana de demencia en Alzheimer

Comunicado. Scribe Therapeutics, compañía de medicamentos genéticos que libera el potencial de CRISPR para transformar la salud humana, anunció una colaboración ampliada con Sanofi.

Con base en el acuerdo, Sanofi recibe una licencia exclusiva para utilizar las tecnologías de edición del genoma CRISPR X-Editing (XE) de Scribe para el desarrollo de terapias in vivo, incluida la enfermedad de células falciformes. El acuerdo sigue al lanzamiento de la colaboración existente de las empresas centrada en la edición ex vivo de terapias con células asesinas naturales (NK) para el tratamiento del cáncer.

La colaboración in vivo aprovechará las tecnologías CRISPR XE diseñadas con precisión de Scribe y las capacidades de Sanofi en la entrega no viral para abordar un objetivo inicial para la enfermedad de células falciformes. El enfoque CRISPR by Design patentado de Scribe impulsa la única plataforma que utiliza ingeniería holística para transformar los sistemas inmunitarios bacterianos en tecnologías de edición del genoma terapéuticamente relevantes. Al combinar las tecnologías novedosas de Scribe con la experiencia comprobada de Sanofi en el desarrollo y la fabricación de terapias a escala global, las compañías buscarán avanzar en medicamentos genómicos potencialmente revolucionarios para el tratamiento in vivo de la anemia drepanocítica y otras enfermedades.

“Estamos continuamente impresionados por la experiencia, el rigor y la urgencia que Sanofi ha aportado a nuestra colaboración ex vivo existente, así como por sus rápidos avances e innovación en tecnologías de entrega no viral. Ahora, estamos encantados de expandir nuestro trabajo juntos a nuevas áreas de gran necesidad insatisfecha”, dijo Benjamin Oakes, cofundador y director ejecutivo de Scribe.

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Cumulus Neuroscience colabora en investigación para desarrollar prueba para detección temprana de demencia en Alzheimer

El acné afecta en todas las etapas de la vida: especialistas

Comunicado. Cumulus Neuroscience anunció una importante colaboración de investigación con las universidades de Bath y Bristol en el desarrollo de la prueba de electroencefalograma (EEG) Fastball, una prueba de diagnóstico innovadora para la detección temprana de la demencia de Alzheimer (AD).

Con el apoyo de una subvención de Invención para la Innovación (i4i) del Instituto Nacional para la Investigación de la Salud y la Atención del Reino Unido (NIHR), el proyecto permitirá al equipo de investigación escalar el desarrollo y las pruebas de Fastball EEG, desarrollado por George Stothart, un neurocientífico cognitivo basado en el Departamento de Psicología de la Universidad de Bath.

Stothart trabajará en estrecha colaboración con Cumulus durante todo el estudio. Liz Coulthard, profesora asociada de Neurología de la Demencia en la Universidad de Bristol y neuróloga en North Bristol National Health Service (NHS) Trust, es el co-líder del proyecto. El objetivo a largo plazo es implementar Fastball EEG como una oferta comercial en el NHS en el Reino Unido y otros mercados, donde Cumulus liderará todos los esfuerzos de comercialización.

Fastball EEG es una prueba pasiva de tres minutos completamente no invasiva que utiliza un auricular EEG para medir la actividad cerebral mientras los pacientes ven una serie de imágenes parpadeantes que se muestran en la pantalla de una tableta o teléfono inteligente. Es importante destacar que, como prueba pasiva, el rendimiento no se ve afectado por el nivel de ansiedad, el nivel educativo o el idioma.

El estudio financiado por NIHR inscribirá a un grupo diverso de más de 1000 pacientes, lo que representa el estudio más grande de su tipo realizado hasta la fecha en AD. El estudio incluirá biomarcadores de patología basados en la sangre de última generación que, junto con evidencia de memoria y deterioro cognitivo capturados por la prueba Fastball EEG, satisfacen todos los criterios para un diagnóstico definitivo de EA.

“Al eliminar las barreras para el diagnóstico de todos los pacientes, independientemente de su origen étnico o nivel educativo, Fastball EEG tiene el potencial de acelerar la inscripción en ensayos clínicos, brindando tratamientos muy necesarios para los pacientes y sus seres queridos con mayor rapidez”, dijo Brian Murphy, CSO de Cumulus Neuroscience.

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