Comunicado. La compañía Bluebird Bio informó que la FDA aprobó su tratamiento para la beta talasemia de la compañía, Zynteglo, también conocido como betibeglogene autotemcel (beti-cel). Esta enfermedad provoca una escasez de oxígeno en el cuerpo y, a menudo, conduce a problemas hepáticos y cardíacos.

Tom Klima, director comercial de Bluebird, reconoció que esta aprobación simboliza una esperanza monumental para los pacientes y para la propia empresa. Durante el último año y medio, la compañía estadounidense ha soportado “golpes” por parte de la FDA y esta aprobación ha llegado incluso a sorprender.

Si bien las perspectivas de aprobación de Bluebird parecían confusas a principios de 2022, las dudas se disiparon en junio después de que un panel de expertos de la FDA respaldara por unanimidad la terapia génica. En la reunión, un miembro afirmó que el medicamento podría cambiarles la vida a los pacientes que actualmente están encadenados a las transfusiones de sangre. Se estima que en Estados Unidos 1,500 pacientes necesitan transfusiones de sangre cada dos semanas.

La aprobación autoriza el medicamento para niños y adultos con beta talasemia que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos, dijo la FDA. La beta talasemia, un tipo de trastorno sanguíneo hereditario, provoca una reducción de la hemoglobina normal y de los glóbulos rojos en la sangre. Eso a su vez conduce a un suministro insuficiente de oxígeno en el cuerpo. Bluebird ha presentado a Zynteglo como un posible tratamiento único que podría eliminar la necesidad de transfusiones, lo que generaría ahorros para los pacientes a largo plazo.

Cabe mencionar que la enfermedad puede provocar mareos, debilidad, fatiga y anomalías óseas, además de complicaciones más graves, apuntó la agencia sanitaria estadounidense. La talasemia beta es dependiente de transfusiones es la forma más grave de la afección y, por lo general, obliga a los pacientes a someterse a transfusiones de glóbulos rojos de por vida.

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Agencias. La OMS recomendó dos tratamientos con anticuerpos monoclonales contra el ébola, afirmando que el uso de estos fármacos, combinado con una mejor atención, ha “revolucionado” el tratamiento de una enfermedad que antes se consideraba casi mortal.

Los fármacos, Inmazeb (REGN-EB3), de Regeneron y Ebanga (mAb114), de Ridgeback Bio, utilizan anticuerpos monoclonales fabricados en laboratorio, que imitan a los anticuerpos naturales en la lucha contra las infecciones.

“Los avances en los cuidados de apoyo y la terapéutica de la última década han revolucionado el tratamiento del ébola. La enfermedad por el virus del Ébola solía percibirse como una muerte casi segura. Sin embargo, eso ya no es así”, dijo Robert Fowler, profesor de la Universidad de Toronto (Canadá) y copresidente del grupo de desarrollo de directrices de la OMS.

La atención eficaz y el uso de estos tratamientos permiten ahora la recuperación de la “gran mayoría” de los enfermos de ébola, dijo Fowler, sin dar datos concretos.

Las nuevas recomendaciones siguen a los ensayos de los fármacos contra la fiebre hemorrágica en la República Democrática del Congo durante un brote en ese país entre 2018 y 2020.

Por su parte, Janet Díaz, jefa de la unidad de gestión clínica del programa de Emergencias Sanitarias de la OMS, dijo que los medicamentos están actualmente disponibles en el Congo, pero que es necesario trabajar más para mejorar la asequibilidad. “Las vías de acceso son una prioridad en la que hay que trabajar ahora mismo”.

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