Comunicado. Roche anunció nuevos datos a largo plazo para Evrysdi (risdiplam) de la extensión abierta (n=50) del estudio fundamental FIREFISH, lo que refuerza su perfil sostenido de eficacia y seguridad en niños con atrofia muscular espinal (AME) tipo 1.

FIREFISH es un estudio de dos partes en bebés de uno a siete meses de edad en el momento de la inscripción. Después de cuatro años de tratamiento con Evrysdi, muchos de los bebés, ahora niños pequeños, continuaron mejorando su capacidad para sentarse, pararse y caminar sin apoyo. Todos los niños tratados con Evrysdi que estaban vivos en el momento del análisis primario seguían vivos a los 48 meses.

Además, la mayoría de los bebés mantuvieron su capacidad para alimentarse por la boca y tragar hasta el mes 48. La función motora se evaluó mediante la Escala de motricidad gruesa de las Escalas de desarrollo de bebés y niños pequeños de Bayley, tercera edición (BSID-III) y el Examen neurológico infantil de Hammersmith. (HINE-2) y las habilidades se mantuvieron o mejoraron durante cuatro años de tratamiento con Evrysdi. Sin tratamiento, no se espera que los niños con AME Tipo 1 vivan más de dos años de edad y nunca podrán sentarse sin apoyo.

Evrysdi es el primer y único modificador de empalme de pre-ARNm de molécula pequeña que se dirige a la neurona motora de supervivencia-2 (SMN2) para el tratamiento de la AME, y se puede administrar en casa en forma líquida por vía oral o por sonda de alimentación.

“La independencia que surge al sentarse, pararse y caminar es transformadora para los niños con AME y sus familias, y nos alienta mucho la forma en que estas habilidades aumentaron durante los cuatro años de tratamiento con Evrysdi para muchos niños en este estudio. Nueve de cada 10 pacientes en nuestros estudios siguen tomando Evrysdi a largo plazo y estos datos subrayan su importancia como una opción para las personas con AME en una amplia gama de edades y tipos de enfermedades”, dijo Levi Garraway, director médico y director de desarrollo global de productos.

Ningún evento adverso (EA) relacionado con el tratamiento llevó a la interrupción del tratamiento o al retiro del estudio, y la tasa disminuyó en 7% entre el primer y el cuarto período de 12 meses. Los más frecuentes fueron pirexia (62%), infección del tracto respiratorio superior (62%) y neumonía (48%). La tasa de hospitalizaciones disminuyó durante el periodo de estudio.

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Tercer análisis intermedio de Teva de su tratamiento para migraña crónica y episódica muestra eficacia sostenida

Sandoz anuncia su entrada al área de inmunología en Estados Unidos

Comunicado. Teva Pharmaceutical anunció más datos positivos del estudio paneuropeo PEARL que investiga el impacto de AJOVY (fremanezumab) en la prevención de la migraña en un entorno real, que se completará en 2024.

Los datos del tercer análisis intermedio 2 revelan que casi el 60% de los pacientes lograron una reducción de ≥50% en los días de migraña mensuales desde el inicio para la prevención de la migraña, con una mejora sostenida en las puntuaciones de discapacidad y el uso agudo de medicamentos observados durante 12 meses. Las tasas de persistencia del tratamiento fueron altas, con un 82.3% de los pacientes que permanecieron en tratamiento a los 12 meses.

Fremanezumab no sólo fue eficaz para prevenir los ataques de migraña en pacientes con migraña crónica y episódica, sino que también ha demostrado ser eficaz para reducir la gravedad y la duración de los ataques de migraña restantes.

Cuatro resúmenes del tercer análisis intermedio del estudio PEARL se presentarán en el 9º Congreso de la Academia Europea de Neurología (EAN) en Budapest, Hungría. El análisis principal se presentó de forma oral por Cristina Tassorelli, del Departamento de Ciencias del Cerebro y del Comportamiento, Universidad de Pavía, Pavía, Italia.

Pinar Kokturk, Vicepresident & Head of Medical Affairs Europe en Teva, dijo: “El tercer análisis intermedio del estudio PEARL proporciona información valiosa para médicos y pacientes sobre la eficacia de fremanezumab (AJOVY) en un entorno del mundo real. Los datos del mundo real nos permiten cerrar la brecha entre la evidencia científica y las complejidades de los escenarios de la vida real, ofreciendo una comprensión integral de cómo los tratamientos realmente impactan en la vida de los pacientes. El estudio PEARL es particularmente relevante para los médicos debido a su gran cohorte de pacientes, provenientes de 11 países de toda Europa”.

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Sandoz anuncia su entrada al área de inmunología en Estados Unidos

Incrementan casos de cáncer de riñón en los últimos años en México

Comunicado. Sandoz anunció que la formulación de alta concentración (HCF, por sus siglas en inglés) sin citrato de su inyección biosimilar Hyrimoz (adalimumab - adaz) estará disponible en Estados Unidos, a partir del 01 de julio.

Cabe mencionar que Hyrimoz HCF (100 mg/ml) está aprobado para tratar todas las indicaciones que ya no están cubiertas por la exclusividad reglamentaria del medicamento de referencia, Humira (adalimumab), a partir del 01 de julio de 2023, incluida la artritis reumatoide, la artritis idiopática juvenil y la artritis psoriásica, espondilitis anquilosante, enfermedad de Crohn, colitis ulcerosa, psoriasis en placas e hidradenitis supurativa.

“Este es un momento importante para Sandoz y para los millones de pacientes que viven con enfermedades inflamatorias crónicas en Estados Unidos. Con este lanzamiento, ingresamos al mercado estadounidense de la inmunología y continuamos cumpliendo con nuestro compromiso de expandir el acceso a medicamentos importantes para los pacientes”, dijo Keren Haruvi, presidente de Sandoz Inc. para América del Norte.

Y agregó: “Sandoz tiene una larga historia de desarrollo y comercialización de biosimilares que generan ahorros en el cuidado de la salud y mejoran la competencia que impulsa la innovación en el mercado. Nos complace continuar con este legado en Estados Unidos con Hyrimoz, que ofrece otra opción de tratamiento para aquellos que necesitan adalimumab pero que anteriormente no podían acceder o pagar este medicamento crítico”.

Hyrimoz HCF ofrece una reducción del 50% en el volumen de inyección en comparación con la concentración de 50 mg/ml y puede disminuir el número de inyecciones necesarias para las personas que necesitan una dosis de al menos 80 mg/0.8 ml. La fórmula HCF no contiene citrato y utiliza el mismo autoinyector que Hyrimoz 50 mg/mL, la pluma Sensoready, que está diseñada pensando en los pacientes. El lápiz Sensoready precargado es un dispositivo ergonómico con forma triangular, inyección sin botones para la autoadministración y una ventana de visualización de 360° para la retroalimentación visual.

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Merck afirma su compromiso con los pacientes con cáncer