Comunicado. UCB compartió los datos más recientes de su cartera de epilepsia y síndromes epilépticos raros en el Congreso Anual de la Sociedad Europea de Neurología Pediátrica, llevado a cabo recientemente. La compañía presentó siete resúmenes que incluyen una presentación sobre el síndrome de Dravet, el síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) y las crisis epilépticas focales (parciales).

Mike Davis, director de Epilepsia Global y Síndromes Raros de UCB, dijo: “En UCB, nuestro objetivo es impactar positivamente en las personas, los cuidadores y las familias que viven con epilepsia, a través de soluciones diferenciadas, y esperamos discutir nuestros últimos datos centrados en el paciente. en EPNS. Continuamos siendo pioneros en nuevas investigaciones para comprender mejor los mecanismos fundamentales de las diferentes formas subyacentes de epilepsia para fomentar el descubrimiento y el desarrollo de posibles terapias que modifiquen la enfermedad o incluso curativas”.

En LGS, la presentación de los datos de la encuesta del cuestionario de una colaboración entre Zogenix (ahora parte de UCB) y el Consorcio de la Colaboración Europea para Ensayos de Epilepsia (ECET), que evalúa las necesidades médicas no satisfechas de los pacientes 1, se complementó con los resultados provisionales de un estudio real europeo.

Entre las presentaciones, se mencionaron las necesidades insatisfechas y la carga de enfermedad asociada en LGS se examinarán tanto desde la perspectiva clínica como del paciente. La encuesta ECET ilustra la dificultad en el manejo de pacientes LGS, y encontró que el 69% de los centros probaron de cinco a 10 medicamentos anticonvulsivos y el 18% de los centros probaron más de diez de esos medicamentos en su búsqueda de un régimen eficaz para cada paciente.

En lo que respecta al Síndrome de Dravet, se analizaron datos de respondedores agrupados post-hoc de dos ensayos idénticos de fase 3 de fenfluramina para estimar el número necesario a tratar (NNT) para alcanzar umbrales de respuesta clínicamente significativos.

Sobre las crisis epilépticas focales, se presentarán los datos de EXPERIENCE, un análisis combinado de cohortes retrospectivas, que evalúa el perfil de seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de brivaracetam en pacientes pediátricos en la práctica clínica habitual.

 

Comunicado. Takeda presentó los resultados provisionales favorables de un ensayo cruzado, abierto, controlado y aleatorizado de fase 3 que evalúa la seguridad y la eficacia de la terapia de reemplazo con TAK-755 (ADAMTS13 recombinante) para el tratamiento profiláctico de la púrpura trombocitopénica trombótica congénita (cTTP) y las características farmacocinéticas (PK) de TAK-755, así como datos a largo plazo sobre la profilaxis con TAK-755 de una fase 3b estudio de continuación.

cTTP es un trastorno de la coagulación de la sangre ultra raro, crónico y debilitante causado por una deficiencia en la enzima ADAMTS13. La presentación clínica de la cTTP se encuentra en un espectro de gravedad que va desde eventos agudos graves de TTP hasta manifestaciones crónicas y recurrentes de TTP (por ejemplo, trombocitopenia, actividad hemolítica, dolor de cabeza, dolor abdominal). Los eventos agudos de TTP tienen una tasa de mortalidad de >90% si no se tratan. Estos estudios se diseñaron para evaluar el beneficio clínico de TAK-755 en pacientes con cTTP en múltiples criterios de valoración clínicamente relevantes y en base a la totalidad de la evidencia proporcionada por los datos de eficacia, farmacocinética, seguridad y tolerabilidad. Se evaluaron los eventos de PTT agudos y subagudos, incluidos los signos y síntomas específicos de órganos relacionados con la PTT.

“Las personas con cTTP se enfrentan a situaciones potencialmente mortales y síntomas debilitantes, y no tienen un tratamiento aprobado para la enfermedad. “Nos sentimos alentados por lo que estos resultados positivos significan para las personas que viven con este raro trastorno, y esperamos continuar avanzando en este programa para los pacientes que pueden beneficiarse del tratamiento con TAK-755”, dijo Daniel Curran, jefe de la Unidad del Área Terapéutica de Hematología y Genética Rara de Takeda.

Takeda también presentó un análisis intermedio del estudio de continuación de Fase 3b, que evaluó la seguridad y la eficacia de la profilaxis a largo plazo con TAK-755 en 29 pacientes con cTTP. Los resultados demostraron un perfil de seguridad consistentemente favorable con la profilaxis con TAK-755 y sin desarrollo de anticuerpos neutralizantes.

 

Comunicado. Tedros Adhanom Ghebreyesus, director general de la OMS, pidió desde Portugal por el cierre de un tratado global contra las pandemias y una mayor inversión en los sistemas sanitarios ante las “señales preocupantes de abandono” del sector.

Y afirmó: “Debemos asegurarnos de que el ciclo de pánico y negligencia no se repita, y que la salud siga siendo una prioridad tanto nacional como internacional. Segundo, buscamos su apoyo para un acuerdo sobre la pandemia y nuestro apoyo para el nuevo paradigma por cómo la sanidad es valorada”.

El directivo lamentó la “significativa cantidad de desinformación” que se ha divulgado sobre el acuerdo global contra las pandemias, bajo negociación y que se espera concluir en 2024, y reiteró que la OMS “no tiene ni obtendrá ningún poder para anular las decisiones de política interna”.

Asimismo, aseguró que avanzar con estas medidas es poner “en práctica las lecciones” de la pandemia del coronavirus y lograr “que el mundo sea más seguro” para las próximas generaciones, porque "las amenazas comunes requieren una respuesta común".

El primer borrador de este tratado sugería construir un sistema global de producción y distribución de productos para responder a una pandemia y a garantizar financiación pública de vacunas y tratamientos, entre otros aspectos.

Por otra parte, alertó sobre la falta de inversión en la sanidad pública en el mundo y de cómo ya hay “signos preocupantes de que el viejo ciclo de pánico y negligencia se repite.

Sistemas sanitarios fuertes y resilientes, con trabajadores que tengan un salario decente, un buen entrenamiento, con condiciones de trabajo adecuadas, son la mejor manera de mantener a nuestras sociedades sanas y protegerlas de las emergencias de salud del futuro”.

Finalmente, aseveró: “Qué rápido olvidamos. En un momento en el que tendríamos que estar invirtiendo más en la salud pública, la capacidad de estar listos se está reduciendo rápidamente, según el Banco Mundial”.

 

 

Hoy también publicamos las siguientes notas y más...

Sanofi reafirma su plan de generar más de 10 mil mde en ventas anuales por vacunas para 2030

Janssen somete a aprobación en Europa su terapia combinada para hipertensión arterial pulmonar

 

Comunicado. Sanofi informó que está organizando un evento para inversores dedicado a su cartera de vacunas con miembros clave de su equipo de liderazgo. El evento destacará cómo la estrategia de la firma está respaldada por la I+D de vacunas. Desde 2019, la reinversión en impulsores de crecimiento clave y una cartera renovada han posicionado bien a la empresa a medida que avanza rápidamente en la segunda fase de su estrategia “Play to Win”.

El crecimiento sostenido en el negocio de las vacunas será impulsado por franquicias centrales de vacunas contra la influenza, la meningitis y pediátricas, con la adición de una franquicia de virus respiratorio sincitial (RSV), la mejor en su clase, que tiene como objetivo proteger a bebés, niños pequeños y adultos mayores. Sanofi ha avanzado mucho en el refuerzo de su investigación y desarrollo de vacunas, incluido el rápido desarrollo de una plataforma de ARNm de vanguardia, junto con una huella global de experiencia industrial y comercial.

Al respecto, Thomas Triomphe, vicepresidente ejecutivo de Vacunas en Sanofi, señaló: “Hoy, nos complace mostrar cómo la I+D de vacunas está contribuyendo significativamente al crecimiento continuo de la empresa a través del diseño, desarrollo y entrega de vacunas que abordan necesidades insatisfechas. El ritmo de nuestra innovación se ve impulsado tanto por un sentido de urgencia para abordar las necesidades de salud pública existentes en múltiples etapas de la vida como por nuestra transformación continua como una empresa que simplemente no aceptará lo suficientemente bueno”.

En menos de dos años, Sanofi ha entregado una plataforma de ARNm competitiva con potencia y termoestabilidad mejoradas que funciona tanto con objetivos virales como bacterianos. Utilizando un poderoso ecosistema de innovación interno y externo, el Centro de excelencia de ARNm de Sanofi ha acelerado la ciencia de la tecnología de ARNm, incluidas las nanopartículas de lípidos mejoradas.

Por su parte, Jean-François Toussaint, director global de I+D de vacunas de Sanofi, dijo: “Con la incorporación del ARNm, ahora contamos con la caja de herramientas de desarrollo más grande de la industria. Esto nos permite abordar desafíos de salud pública como el RSV en múltiples etapas de la vida, aplicando la plataforma adecuada al grupo de edad adecuado. Agregar el aprendizaje automático y el diseño de antígenos significa que nuestras futuras vacunas elevarán el nivel más allá de los altos estándares actuales. Con un enfoque claro en la entrega de vacunas de primera y mejor en su clase, estamos totalmente centrados en la I+D innovadora y la ejecución impecable”.

 

 

Hoy también publicamos las siguientes notas y más..

Janssen somete a aprobación en Europa su terapia combinada para hipertensión arterial pulmonar

Cofepris desarticula red de tráfico de medicamentos sustraídos del sector público

 

Cargar más

Noticias