Comunicado. Janssen anunció la presentación de una solicitud de nuevo fármaco (sNDA) complementaria a la FDA para incluir el tratamiento de la infección por el VIH-1 en niños que pesan 10 kg o más.

También se presentó una solicitud de autorización de comercialización paralela a la EMA en apoyo de una variación de tipo II y extensión de línea para uso pediátrico ampliado en Europa. Estas aplicaciones reflejan el compromiso de larga data de Janssen de abordar las necesidades de adultos, adolescentes y niños afectados por la epidemia mundial del VIH.

De aprobarse las nuevas solicitudes, EDURANT, un producto de Janssen Sciences Ireland Unlimited Company, una de las compañías farmacéuticas Janssen de Johnson & Johnson, podría administrarse a pacientes pediátricos a través de tabletas estándar de 25 mg o nuevas tabletas de 2.5 mg para dispersión oral, desarrolladas para facilitar la administración y la dosificación ajustada al peso para los niños.

“Llevamos décadas trabajando para luchar contra el VIH y estamos orgullosos de haber ayudado a desarrollar nueve medicamentos para las personas que viven con el VIH. Estas presentaciones son el último ejemplo de nuestro trabajo de larga data para poner a disposición diferentes opciones de tratamiento para satisfacer las diversas necesidades de las personas que viven con el VIH”, dijo Penny Heaton, directora del área terapéutica global, enfermedades infecciosas y vacunas de Janssen Research & Development.

Las aplicaciones pediátricas ampliadas están respaldadas por datos de los estudios de fase 2 PAINT (NCT00799864) y PICTURE (NCT04012931), que demostraron que EDURANT, en combinación con otras terapias antirretrovirales, mantiene o suprime de manera efectiva el virus en pacientes con tratamiento previo y sin tratamiento previo.

Pacientes pediátricos, respectivamente. Teniendo en cuenta estos datos, Janssen está buscando una indicación ampliada para permitir el uso en niños sin tratamiento previo (con ARN del VIH-1 < 100 000 copias/ml) y niños con supresión virológica con tratamiento previo (con ARN del VIH-1 <50 copias/ml) que pesan 10 kg o más.

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Secretaría de Salud de México emite alerta por casos de lepra

Tyra Biosciences anuncia designación de medicamento huérfano de la FDA para su tratamiento para acondroplasia

Agencias. La Secretaría de Salud (SSA) de México informó que vigila prioritariamente a 12 municipios del país, debido al aumento en casos de lepra.

Con base en un boletín que comprende la semana epidemiológica 29, que va del 16 al 22 de julio, actualmente 28 estados registran 300 contagiados en tratamiento. Sin embargo, los catalogados con un “alta presencia” son Tuxcacuesco, San Sebastián del Oeste y San Cristóbal de la Barranca, en Jalisco; Nocupétaro y Nuevo Urecho, en Michoacán; Tlaltizapan, en Morelos; Lampazos, en Nuevo León; El Espinal, Santiago Niltepec y San Miguel Chimalapa, en Oaxaca; Choix, en Sinaloa, y Tunkas, en Yucatán.

Sin embargo, también hay presencia en Baja California, Coahuila, Colima, Chiapas, Guanajuato, Guerrero, Morelos, Nayarit, Oaxaca, Quintana Roo, San Luis Potosí, Sonora y Tamaulipas.

La SSA informó que la lepra es una enfermedad considerada de alto impacto por la discapacidad que pueden desarrollar las personas contagiadas. Y es que la lepra es una enfermedad crónica provocada por dos bacilos: Mycobacterim leprae y Mycobacterum lepomatosis, la cual tiene un largo periodo de incubación que va de seis meses a 25 años. Afecta la piel con manchas descoloridas y el sistema nervioso periférico del cuerpo.

Sin embargo, en los casos más graves limita la movilidad y deforma manos, pies, punta nasal y oídos. “En esta enfermedad existen factores genéticos, inmunológicos y sociales como el hacinamiento, contacto intradomiciliario prolongado con personas baciliferas los cuales contribuyen en el desarrollo de la enfermedad, y en ocasiones puede ser sistémica”.

Cabe mencionar que, hasta hace unos años la lepra era considerada como una enfermedad en vías de eliminación como problema de salud pública, pero fueron a partir de 2022 se detectaron 132 casos. De acuerdo con la OMS, la lepra sigue presente en más de 120 países, y se tiene registro de más de 200 mil nuevos casos cada año.

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Tyra Biosciences anuncia designación de medicamento huérfano de la FDA para su tratamiento para acondroplasia

Alexion firma un acuerdo con Pfizer para adquirir cartera de terapias génicas preclínicas para enfermedades raras

Comunicado. Tyra Biosciences, empresa de biotecnología en fase clínica centrada en el desarrollo de medicamentos de precisión de próxima generación que tienen como objetivo grandes oportunidades en el receptor del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR), anunció que la FDA otorgó la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) a su principal programa de medicina de precisión, TYRA-300, para el tratamiento de la acondroplasia.

La acondroplasia es la forma más común de enanismo con opciones terapéuticas limitadas. Las personas que viven con acondroplasia pueden experimentar complicaciones esqueléticas graves, como estenosis craneal y espinal, hidrocefalia y apnea del sueño. Una mutación específica en FGFR3 causa más del 97% de la acondroplasia. TYRA-300 es un inhibidor selectivo de FGFR3 oral cuyo diseño puede tener un impacto significativo en la acondroplasia y otras displasias esqueléticas.

“Las personas que viven con acondroplasia pueden tener complicaciones de salud significativas que no se abordan adecuadamente con las terapias disponibles actualmente. Nuestros objetivos con TYRA-300 en la acondroplasia son abordar no solo la altura, sino también las complicaciones de salud a largo plazo asociadas con esta afección. La decisión de la FDA de otorgar la Designación de medicamento huérfano a TYRA-300 es un reconocimiento importante del potencial de nuestro enfoque para brindar beneficios a la comunidad de acondroplasia. Seguimos encaminados para enviar una IND a la FDA para permitir un estudio de fase 2 de TYRA -300 en acondroplasia pediátrica en 2024”, dijo Hiroomi Tada, director médico de TYRA.

Cabe mencionar que la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA otorga el estatus de designación huérfana a medicamentos y productos biológicos destinados al tratamiento, diagnóstico o prevención de enfermedades raras y afecciones que afectan a menos de 200 000 personas en los EE. ensayos clínicos y exención de ciertas tarifas de usuario para respaldar el desarrollo clínico y el potencial de hasta siete años de exclusividad de mercado en Estados Unidos con la aprobación regulatoria.

TYRA también anunció el nombramiento de Michael Bober, como vicepresidente de Desarrollo Clínico y Asuntos Médicos, para dirigir el programa de displasia esquelética.

Bober es líder en el diagnóstico y tratamiento de la displasia esquelética; formó parte de numerosas juntas asesoras científicas y médicas dentro de la comunidad de displasia esquelética.

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BlueRock Therapeutics y bit.bio anuncian acuerdo de colaboración para descubrir y fabricar terapias basadas en células T reguladoras